2月22日,深圳开悦生命科技有限公司宣布第二个药物品种 KY2 获得FDA临床试验默示许可（IND), 准许在美国开展I期临床试验,适应症: 标准治疗失败且有RNA解旋酶DHX33蛋白高表达的晚期癌症治疗。 据新闻稿, KY2 是一种全球首款从0到1原创的 靶向RNA解旋酶DHX33口服小分子药物 ，具有精准治疗、体内半衰期较长的技术特点.。 DEAD/H盒蛋白家族是最大的RNA解旋酶蛋白家族，在所有真核细胞和大多数真细菌以及古生菌中存在，具有高度保守性。

2025年2月21日，基因治疗领域的昔日明星蓝鸟生物（bluebird bio）宣布被私募巨头凯雷集团（Carlyle Group）和SK Capital以总价约1亿美元收购。 根据协议，每股股东将获得3美元现金，若公司现有疗法在2027年底前销售额达到6亿美元，还可额外获得6.84美元“奖金”，总价最高近10 /股。 蓝鸟生物曾是基因治疗领域的标杆企业， 2018年股价峰值为152美元/股，对应市值近300亿美元。

2025年2月15日，由 悉尼大学传染病研究所、莫纳什大学百年研究所和莫纳什药物科学研究所 三家领先研究机构合作开发的 结核病 （TB） mRNA疫苗 已在临床前研究中证明了其有效性，相关论文以 “An LNP-mRNA vaccine modulates innate cell trafficking and promotes polyfunctional Th1 CD4+ T cell responses to enhance BCG-induced protective immunity against Mycobacterium tuberculosis” 为题发表在 The Lancet 子刊 eBioMedicine 上。 研究人员合作开发了一种 编码CysVac2蛋白的脂质纳米颗粒 （LNP） -mRNA 疫苗 。 研究发现，这款新研制的mRNA疫苗在小鼠模型中成功触发了免疫防御反应，有助于减少受结核病感染的小鼠数量。

近日， Evaluate Pharma整理出了 小 / 中型公司中股价涨幅前十和跌幅前十的公司榜单。 1、股价涨幅前十 榜单。 在股价涨幅方面， Summit Therapeutics独占鳌头，市值增长了足足六倍 。

药品追溯码是每盒药品的唯一“电子身份证”。 购药者通过近日正式上线的国家医保服务平台APP“医保药品耗材追溯信息查询”功能就可了解药品的“前世今生”。 截至2月22日，国家医保信息平台累计归集追溯码219.36亿条，覆盖全国31个省（自治区、直辖市）和新疆生产建设兵团。

近日，南昌大学第一附属医院高效完成国产大模型 DeepSeek 的本地化部署， 并同步实现医渡 AI 中台的落地应用。 通过深度融合 DeepSeek 的智能算力与多模态算法能力， AI 中台将推动医院科研大数据平台全面升级，实现科研全流程提效。 这是继医渡科技 AI 中台落地中南大学湘雅医院后的又一重要进展，标志着医渡在AI医疗领域的持续拓展与深化。

近期， 华海药业发布公告称，公司的下属子公司 上海华奥泰生物药业股份有限公司和华博生物医药技术（上海）有限公司收到CDE核准签发的HB0056注射液的《药物临床试验批准通知书》 。 研究表明， TSLP在多种炎症性皮肤病及呼吸系统疾病的发病中发挥重要作用。 IL-11是一种具有多效性的细胞因子，参与多种自免疾病及肿瘤的发生和发展。

2月24日，信达生物宣布， CTLA-4单抗伊匹木单抗注射液（IBI310）联合信迪利单抗用于可切除的微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）结肠癌患者的新辅助治疗的新药上市申请（NDA）已获CDE受理并纳入优先审评程序。 伊匹木单抗是 首个递交NDA的中国研发的CTLA-4单抗 ，同时，这也是信迪利单抗奠定其肿瘤免疫治疗领先品牌的又一里程碑。 CTLA-4和PD-1是肿瘤免疫治疗领域的两大里程碑式靶点，信迪利单抗和伊匹木单抗双免结合，能够提高结肠癌完全切除率，实现病理完全缓解，使大部分患者免除术后辅助化疗负担，并有望降低复发率，改善长期预后。

在基础研究和疾病治疗领域，靶向蛋白降解（ TPD）已成为新兴的研究热点，PROTAC 、分子胶重磅新闻不断，精准清除致病蛋白，突破现有小分子药物 80% 靶点无法触及的困境，甚至有望 颠覆百年制药史。 这一领域的重要交易接连涌现，例如 ：。 此前，药理学及药物研究领域的顶级综述期刊《 Trends in Pharmacological Sciences》发表题为《Proteomic approaches advancing targeted protein degradation》的论文，深入探讨了TPD技术的研究进展，特别讨论了蛋白质组学在TPD开发过程中不可替代的作用。

美国时间2025年2月，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）自主开发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品，用于治疗渐冻症（即肌萎缩侧索硬化症/ALS/运动神经元症/渐冻人症）的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），正式获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。 士泽生物开发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（“XS-228注射液”）用于治疗渐冻症的新药注册临床试验申请（IND）已同步获得我国国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。 士泽生物自主研发的此款细胞治疗新药，为中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格（Orphan Drug Designation）、为全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物 ，也是全球首个且迄今唯 一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品，标志着士泽生物在渐冻症细胞治疗领域的全球领先及独占地位。

他甚至提到，今年晚些时候可能将关税提高至50%或100%。 高额关税是否会成为中国药企国际化的“拦路虎”？ 出口成本增加：关税提高将直接推高中国药企出口药品的成本，削弱其在美国市场的价格竞争力。

2024年，销售额超过十亿美元的“重磅炸弹药物”数量再创新高，超过150个；年销售额超过百亿美元的“超级重磅炸弹药物”新增四员，达到11个。 默沙东的抗肿瘤药KEYTRUDA（K药）成功守擂“药王”宝座，销售额增长18%，达到295亿美元。 当然，药品市场竞争是残酷的，有新产品快速放量，也有老产品在竞争中逐渐落后。

近日，福建省肿瘤医院肝胆胰胃肠内科又传来好消息：一位经多线治疗的晚期胃癌患者于2024年12月在接受治疗后4个月的复查结果显示患者接近临床完全缓解（ncCR），且在2025年2月进行的 6个月随访复查中，患者病情达到了临床完全缓解（cCR） 。 王先生（化名）于2020年确诊为晚期HER2阳性胃癌，并伴有肝转移。 在经历了多次靶向免疫化疗后，病情仍出现复发，且HER2表达转阴性，失去了继续使用HER2靶向药物的机会。

厦门大学与万泰生物联合研发的P85-Ab鼻咽癌诊断检测试剂盒荣获2024年中国医药生物技术十大进展评选，该试剂盒基于厦门大学发现的鼻咽癌血清学标志物，具有高灵敏度和特异性，能显著提高早期鼻咽癌检出率，对提高患者生存率具有重要意义。该成果不仅是中国在鼻咽癌防控领域的原创突破，还获得了国家科技进步二等奖等荣誉，并纳入CSCO鼻咽癌诊疗指南，为全球患者带来福音。

2024年2月21日，由中国医药生物技术协会、《中国医药生物技术杂志》主办，厦门大学第一附属医院、厦门生物医药港协办的“中国医药生物技术行业年度报告会暨十大进展发布会”在厦门隆重举行。 会上正式揭晓了2024年度行业十大进展评选结果， 由厦门大学与万泰生物联合研制生产的鼻咽癌早期诊断试剂盒（BNLF2b抗体检测试剂盒，简称P85-Ab试剂盒），作为唯一入选的体外诊断产品，凭借其突破性技术创新与临床价值，成功跻身十大进展榜单。 从基础研究到临床转化：。

在生物医药领域，双特异性抗体（双抗）药物作为一种创新的治疗手段，正逐渐成为研究和市场的焦点。 市场数据显示，2023年全球双特异性抗体药物市场规模约为82亿美元，2024年预计将超过100亿美元。 更为引人注目的是，预计在2024年至2032年间，全球双特异性抗体药物市场规模将以44.4%的复合年增长率增长，到2032年有望达到2246亿美元。

MGI科技公司与巴西Oncoclínicas&Co通过OC Medicina de Precisão达成合作，旨在扩展尖端基因组测试的访问，加强巴西肿瘤领域的诊断能力。这一合作响应了巴西癌症相关死亡率上升的挑战，根据联邦圣保罗大学的研究，癌症死亡率已超过心血管疾病。合作的主要目标是降低成本、加快诊断流程，并促进更快、更准确的诊疗决策。MGI将为Oncoclínicas&Co提供DNBSEQ-G400基因组测序器，该技术可快速完成测序过程，帮助研究人员检测癌症遗传易感性和识别特定基因突变。此外，MGI还与Dasa和Sabin集团达成协议，以提升巴西的遗传测序诊断能力，推动个性化医疗发展。