NMPA突发35个通知件！GSK乙肝功能性治愈新药贝普若韦生审评折戟，诺西那生钠仿制药全军覆没

5月25日，NMPA官网显示，发布了35个通知件，多款重磅品种审评遇阻。其中，葛兰素史克（GSK） 备受瞩目的乙肝功能性治愈新药贝普若韦生注射液赫然在列，审评折戟；而罕见病明星药诺西那生钠注射液的国内仿制药也在内，该品种目前仿制药企是全军覆没、无一过评，小核酸仿制赛道再迎重击。

截图来源：NMPA

一、重磅乙肝新药突遭审评阻击

贝普若韦生（Bepirovirsen，GSK836）是 Ionis 原研、GSK引进的全球首创反义寡核苷酸（ASO）疗法，曾被视作乙肝功能性治愈的 “明星药物”。本次申报适应症为有限疗程治疗成人慢性乙肝，精准锁定核苷（酸）类似物经治、HBsAg≤3000IU/mL、无肝硬化的患者群体。

值得注意的是，2026年3月，该适应症刚获CDE批准纳入优先审评，彼时业界普遍预期年内获批，此次突遭通知件，原因尚未披露，后续进展悬念陡增。

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作为三重机制的 First-in-class 药物，贝普若韦生可精准降解乙肝病毒 RNA、抑制病毒 DNA 复制、强效降低 HBsAg 并激活机体免疫，有望打破现有乙肝药物需长期用药的困境。2019年8月，GSK以2.62亿美元首付款 + 里程碑付款，从Ionis拿下全球开发与商业化权益。III期临床数据显示，其功能性治愈率显著优于标准疗法，曾被寄予改写乙肝治疗格局的厚望。

二、罕见病天价药仿制全军覆没

同诺西那生钠注射液的仿制申报全军覆没，成为行业另一大焦点。这款用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见病药物，原研为渤健，曾因 “70万一针” 的天价引发热议，后经医保谈判降至约3万元/针，临床需求迫切。目前国内共有3家企业提交仿制上市申请：

重庆药友：2024年9月率先申报，历经300余天审评，2025年11月被发通知件，无发补机会；

齐鲁制药：2025年1月3日紧随其后申报，2026年4月13日同样收到通知件；

成都国为：2025年3月申报，2026年5月25日收到通知件。截至目前，国内诺西那生钠仿制药无一过评，小核酸药物仿制难度远超预期。业内分析指出，此类药物结构确证复杂、杂质控制难度高、合成工艺壁垒大，且国内企业多未开展 III 期临床，安全性与有效性数据不足，或是接连被拒的核心原因。

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三、结语

此次35份通知件集中下发，叠加两款重磅品种遇挫，折射出当前国内医药审评的两大趋势：创新药审评精细化、高端仿制门槛抬升。贝普若韦生的遇挫，让乙肝功能性治愈的 “中国时间表” 延后；而诺西那生钠仿制药的全军覆没，则意味着罕见病用药可及性提升之路依旧漫长。

附件：

参考来源：

[1] NMPA官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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