GSK乙肝ASO疗法贝普若韦生III期临床大获成功：全球首款功能性治愈新药，中国亚组治愈率高达35%

里程碑式数据，全球首次实现大规模乙肝功能性治愈的新药来了。2026年5月28日，葛兰素史克（GSK）在欧洲肝病学会（EASL）年会上重磅公布了反义寡核苷酸（ASO）药物 贝普若韦生（bepirovirsen）两项全球三期临床试验（B-Well1和B-Well2）结果。数据显示，整体研究人群可实现19%的显著功能性治愈率，病毒活性较低患者的功能性治愈率可达26%，而仅接受标准治疗的患者为0%；中国亚组数据表现更好，基线HBsAg≤1000IU/mL患者功能性治愈率高达35%。目前的标准治疗功能性治愈不到1%，通常需要终身服药。

据了解，该结果将同时发表在全球顶刊《新英格兰医学杂志》（简称“NEJM”）上，并在欧洲肝病学会上展示。这是全球首个在大规模III期临床试验中证实可实现慢性乙型肝炎功能性治愈的药物，标志着乙肝治疗正式从“终身抑制”迈入“功能性治愈”新时代。

一、里程碑式三期数据，重新定义乙肝治疗标准

根据官方披露数据，B-Well 1和B-Well 2是全球多中心、随机双盲对照试验，在全球29个国家开展。该试验旨在评估bepirovirsen在使用核苷（酸）类似物（NA）治疗慢性乙型肝炎及基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml的受试者中的功能性治愈有效性、安全性、药物动力学特征及持久性。主要终点评估基线表面抗原（HBsAg）≤3000 IU/ml的患者实现功能性治愈在受试者中的比例。一个关键次要终点评估了基线表面抗原（HBsAg） ≤1000 IU/ml的受试者实现功能性治愈的情况。

核心疗效数据显示：

• 主要终点：整体研究人群中，bepirovirsen组功能性治愈率达19%（233/1220），而安慰剂组为0%（0/614），两项试验p值均<0.001，具有高度统计学意义和临床意义。

• 关键次要终点：在基线HBsAg≤1000IU/mL的患者亚组（约占全球确诊病例的45%）中，功能性治愈率进一步提升至26%（200/768 ），安慰剂组为0%。
• 中国亚组表现尤为突出：基线HBsAg≤3000IU/mL患者功能性治愈率为24%，基线HBsAg≤1000IU/mL患者更是高达35%，显著高于全球平均水平。
• 长期疗效持久：探索性分析显示，49%的bepirovirsen受试者在结束治疗一年后定量表面抗原水平（qHBsAg）降低至≤100 IU/mL。医学文献认为这种低表面抗原水平与增强免疫控制和改善患者预后相关。此外，一项关键的次要终点显示，23%的所有受试者（283/1220 vs. 0/614安慰剂组；两项试验p<0.001）及31%的基线HBsAg ≤1000 IU/mL的受试者（237/768 vs. 0/393安慰剂组；两项试验p<0.001），在第48周停止所有治疗后，在第72周实现持续乙肝病毒DNA低于定量下限（<LLOQ）。

安全性方面，与其他研究一致，这些试验均显示出bepirovirsen可接受的安全性和耐受性特征。三类常见不良反应为注射部位红斑、局部疼痛以及血液中肝酶暂时升高。

广东省肝脏疾病研究所所长、《新英格兰医学杂志》稿件第一作者侯金林教授表示：“目前的慢性乙型肝炎标准治疗对患者和医疗系统带来了极大的负担，并鲜少能实现功能性治愈。随着指南已经将功能性治愈放在了首要的位置，此次新数据的发布，对慢性乙型肝炎治疗具有划时代的意义。结合更完善先进的检测及诊断技术，这一创新疗法将有望改善千百万慢性乙型肝炎患者的生活。”

二、功能性治愈时代将至，Bepirovirsen领跑全球

什么是功能性治愈？临床上，功能性治愈需在停止所有治疗后至少6个月内，乙肝病毒DNA和HBsAg在血液中持续无法检出。这表明免疫系统能够在无需用药的情况下控制感染。这是目前乙肝治疗的最高目标，意味着免疫系统可自主控制病毒，患者无需终身服药。

实现功能性治愈具有划时代的临床价值。目前全球慢性乙肝标准治疗以NA类药物为主，虽能有效抑制病毒复制，但功能性治愈率不足1%，绝大多数患者需终身服药，不仅带来沉重的经济负担，还面临长期用药的安全性风险和肝癌发生的潜在威胁。数据显示，HBsAg的下降还与89%的肝癌和62%的全因死亡风险降低有关。

而Bepirovirsen三期数据的成功首次证明，通过靶向病毒RNA并激活宿主免疫系统，可在有限疗程内实现大规模功能性治愈，将有望彻底改变乙肝治疗的临床实践。据摩熵医药数据库显示，2026年3月，GSK就向CDE递交过贝普若韦生的首次上市申请并获得受理和优先审评，受理号为JXHS2600033。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

要知道，全球乙肝市场规模庞大，未满足需求极其迫切。据世界卫生组织（WHO）2026年全球肝炎报告，全球约有2.4亿慢性乙肝感染者，每年导致约110万人死亡，其中56%的肝癌病例由乙肝病毒感染引起。而中国是乙肝大国，约有7500万慢性乙肝患者，占全球患者总数的近三分之一，疾病负担尤为沉重。随着各国陆续将“功能性治愈”作为乙肝治疗的首要目标，全球乙肝药物市场正在迎来重塑。

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凭借突出的临床价值，Bepirovirsen已斩获多国权威机构认可，除中国的突破性疗法认定外，还获得美国FDA快速通道、优先审评和突破性疗法认证，以及日本SENKU（先驱）认定，预计最早将于今年Q3迎来美国FDA获批决定，在中国预计将于明年H1收到评审结果。GSK预测其全球年销售额峰值可能超过20亿英镑（约195亿人民币），有望成为“重磅炸弹级药物”。

可以预见，Bepirovirsen的成功上市将率先抢占全球乙肝功能性治愈市场的先机，而国内企业也在加速追赶。今年5月，GSK与中国生物制药达成独家战略合作，加速bepirovirsen在中国的上市进程及患者可及性。未来随着更多不同机制药物的上市，联合治疗方案有望进一步提高功能性治愈率，最终实现彻底治愈乙肝的目标。

参考来源：

[1] CDE/NMPA官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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