上次，我们汇总了2023年全球值得关注的10项临床试验中上半年的5项（文章：2023年全球值得关注的10 项临床试验（一））。接下来，我们继续汇总另外了5项值得关注的临床试验，如下所示：
01.ENHANCE
公司： 吉利德科学
疾病：骨髓增生异常综合征
药物类型：抗体
为了加大肿瘤业务布局，吉利德在近年来花费了数十亿美元进行收购。其最大的收购之一是斥资50亿美元收购肿瘤免疫疗法公司Forty Seven，预计很快就会有试验结果证明这笔钱是否花得值。这些数据是针对一种名为magrolimab的药物。
Magrolimab是一种抗CD47的单克隆抗体，用于治疗多种血液系统癌症，包括骨髓增生异常综合征(MDS)以及实体瘤恶性肿瘤。之前，magrolimab已被FDA授予用于MDS、AML、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的快速通道资格（FTD）。magrolimab还被FDA授予治疗MDS和AML孤儿药资格（ODD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗AML的孤儿药资格。吉利德和其他公司将该药视为癌症免疫疗法组合的潜在支柱，但近年来它们发展并不顺利。
吉利德的magrolimab项目被多次推迟，后来在临床中出现非预期严重不良反应，之后出于安全考虑，美国食品和药物管理局暂时停止了针对magrolimab的多项试验。
一项针对magrolimab的名为ENHANCE的Ⅲ期试验，用于先前未经治疗的高危MDS患者，该试验将通过CR和CR持续时间来评估magrolimab联合阿扎胞苷的安全性和有效性。
吉利德表示，预计2023年“年初”该试验会有结果。
02.NCT05415462
公司：Moderna
疾病： 流感
药物类型：mRNA疫苗
在新冠大流行期间，Moderna凭借信使核糖核酸(mrna)技术大放异彩。该公司以及mRNA疫苗巨头BioNTech使用该方法开发了强有力的新冠疫苗，挽救了数百万人的生命。但压力越来越大，因为新冠疫苗是该公司唯一上市的产品。于是，Moderna打算推出第二款成功的产品，例如季节性流感候选疫苗mRNA-1010，它已进入3期临床试验，预计2023年第一季度取得结果。
流感疫苗是保护自己和家人免受流感侵袭的最好方法，但现有的流感疫苗是基于灭活病毒或重组蛋白，它们的保护率只有40-60%。鉴于流感病毒株不断变化，因此每年都会研制一种新的流感疫苗。mRNA 疫苗研发人员解释，mRNA疫苗的开发速度远比传统疫苗快，这使他们能够应对病毒变异并制造出更有效的疫苗。
尽管这项研究只会检测疫苗刺激机体产生抗体的能力，但 Moderna表示，根据监管机构的反馈，该结果仍可能支持加速批准申请。
03.NCT05231785
公司： Alnylam制药公司
疾病：老年痴呆症
药物类型：siRNA
Alnylam花了将近20年的时间试图将RNAi(RNA干扰)疗法的科学研究领域转变为制药业务。它通过专注于肝脏疾病取得了成功，其推向市场的每一种药物都使用RNA干扰来“沉默”肝脏中潜在有害的靶标基因的表达，该公司在临床开发中的大多数药物也是此原理。
然而，Alnylam无法通过靶向肝脏的RNAi疗法治疗其它许多疾病。长期以来 ，它一直将大脑视为其药物的下一个前沿领域，而阿尔茨海默病药物的初步数据可能会显示该方法是否会发挥作用。
一种名为ALN-APP的疗法是首个针对CNS疾病的RNAi疗法，代表了Alnylam在肝外组织中扩大RNAi治疗机会的开始。它将RNA药物输送到大脑和脊髓的液体中，旨在减缓淀粉样β前体蛋白(APP)的产生，从而阻止与阿尔兹海默症相关的有毒蛋白质的积聚。
Alnylam与合作伙伴Regeneron正在对早发性阿尔茨海默病患者进行1期临床试验。首席执行官Yvonne Greenstreet在去年11月的电话会议上表示，该试验的成功可能为一系列中枢神经系统疾病的治疗打开“新大门”。
04.NCT04120493
公司：UniQure
疾病：亨廷顿病
药物类型：AAV基因疗法
亨廷顿舞蹈症是一种退行性神经系统疾病，该病尚无有效治疗方法，并且这几年的研究充满挑战。
自2021年以来，罗氏和Ionis Pharmaceuticals以及Wave Life Sciences都公布了亨廷顿病反义药物令人失望的临床研究结果。因为安全问题，美国FDA于2022年分别暂停诺华和PTC Therapeutics用于治疗亨廷顿病药物的临床试验。
这些挫折引发了“如何安全地研发针对亨廷顿氏舞蹈症潜在治疗方法”的问题。
UniQure的基因疗法旨在降低有害的亨廷顿蛋白。一项早期研究初步结果表明该疗法似乎有效，与安慰剂相比，首次测试的剂量降低了该蛋白质的水平。但当三名患者出现严重副作用时，UniQure也不得不暂停使用更高剂量的试验。
这些数据为UniQure后期试验奠定了基础。今年它将公布一到两年前接受过该基因疗法治疗的患者试验数据，这些将表明UniQure的治疗是否对亨廷顿病的病程产生真正影响。
05.TUSCANY-2
公司：Roivant Sciences, 辉瑞
疾病：溃疡性结肠炎
药物类型：生物药
2022年12月12日而就在本月初（12月1日），辉瑞宣布与Roivant Sciences成立一家名为Vant的新公司，专门聚焦于TL1A单抗RVT-3101的开发和商业化。该药物最初由辉瑞开发，研发代号为PF-06480605，目前正在进行溃疡性结肠炎的IIb期研究阶段。
小型生物技术公司与Vant之间竞争的核心是一种名为TL1A的蛋白质，它被认为是肠道炎症的关键介质，目前被开发用于治疗溃疡性结肠炎、,克罗恩病、炎症性肠炎等。
12月份，这些竞争对手中的佼佼者Prometheus Biosciences透露，其潜在“first-in-class”抗TL1A单克隆抗体PRA023，在治疗溃疡性结肠炎与克罗恩病的两项2期临床试验中获得了非常不错的临床数据，表现出强大的治疗效果和优越的安全性。基于这些结果，该公司可以着手准备在2023年启动3期临床试验，评估PRA023治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病的效果。意味着溃疡性结肠炎与克罗恩的治疗可以更进一步。
有分析师认为，这种药物可能是治疗难以治疗的肠易激综合症的一种有价值的选择，积极的结果将Prometheus的市值提升数十亿美元。
现在，投资者正在等待Vant公司的数据。
去年上半年，一项约250人的关键临床试验有助于回答RVT-3101是否能有效治疗中重度溃疡性结肠炎。虽然交叉试验比较困难，但结果可以让投资者更好地了解辉瑞和Roivant的药物疗效。
如果成功，该试验将有助于Vant与Prometheus保持同步，Prometheus计划在今年将其药物推进到关键开发阶段。
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