国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”项目启动

近期，由华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科梅恒教授担任首席科学家的创新药物研发国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”项目在武汉正式启动，进入全速实施阶段。

据介绍，该项目致力于贯通体内CAR-T疗法基础研究与临床转化，推动其IND并进入II期临床试验，同步制定行业标准，以期早日为患者提供更普惠高效的疗法。

该项目由华中科技大学牵头，联合北京大学、四川大学、中国科学院广州生物医药与健康研究院、中国科学院武汉病毒所及上海驯鹿生物技术有限公司共同承担。

业内专业人士指出，国家设立该新药创制专项，充分体现了对体内CAR-T这一前沿方向的高度重视与战略前瞻。

这一国家重大专项的启动，与当前全球体内CAR-T疗法从概念验证正快速走向临床转化的行业趋势高度契合。

传统体外CAR-T疗法虽然在血液瘤治疗中疗效显著，但其“个性化定制”模式的局限性日益凸显。高昂的制备成本、漫长的生产周期、必须进行化疗清淋预处理带来的附加毒性等，严重限制了该疗法的高效普及。相比之下，体内CAR-T疗法通过靶向递送载体将特定基因直接递送至患者体内的T细胞，在体内原位完成CAR-T细胞的改造与生成。这种方式彻底省去了体外细胞制造及配套物流环节，无需化疗清淋预处理，并可采用“现货型”载体实现规模化生产。这不仅有望将治疗成本降低一个数量级，更重要的是，它将细胞治疗从需要高强度住院管理的复杂服务，转变为可在更多医疗机构使用的标准化产品，从而有望将CAR技术推向自身免疫病、纤维化等更广泛的新兴适应症领域。

在全球范围内，体内CAR-T赛道近期迎来了密集的临床数据验证与资本布局。在最近的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，Kelonia Therapeutics公布了其体内CAR-T疗法KLN-1010的最新临床数据。此次更新涵盖了18例复发或难治性多发性骨髓瘤患者，所有患者在用药一个月后均实现了100%的客观缓解率，骨髓内微小残留病灶检测均为阴性。在治疗六个月后，所有可评估患者依然保持无癌状态，且随访时间最长的首例患者在超过10个月后仍维持深度缓解。在安全性方面，该疗法表现出良好的耐受性，绝大多数细胞因子释放综合征为低级别反应。

除了多发性骨髓瘤，体内CAR-T在B细胞淋巴瘤场景下的潜力也得到了初步临床验证。传奇生物于近日披露的体内CD19/CD20双靶点CAR-T疗法LB2501，在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期研究中展现出积极信号。截至2026年4月1日，在较高剂量队列中，该疗法显示出100%的客观缓解率和83.3%的完全缓解率，且所有缓解仍在持续。研究还观察到体内CAR-T细胞呈剂量依赖性扩增，外周血中CAR-T细胞最长可检测至116天。安全性方面，剂量限制性毒性、严重不良事件，细胞因子释放综合征均为≤2级。

这些积极数据让市场开始重新评估体内生成CAR-T细胞能否在传统自体CAR-T的优势适应症中实现相近的治疗效果。从Kelonia验证多发性骨髓瘤场景的潜力，到传奇生物将关注点推进至B细胞淋巴瘤，体内CAR-T疗法正以扎实的临床数据，逐步确立其在未来细胞治疗领域的重要地位。

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