2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！ BD113是本导基因在研的体内基因编辑治疗青光眼新管线，属于全球首创（First-in-class）在研的青光眼基因治疗药物。 国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授团队及研究骨干滕羽菲医生，构建了MYOC基因变异小鼠模型，模拟人体基因突变病程，探索基因突变所致青光眼的发病机制和治疗策略。并探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率，对变异基因进行敲除，以达到根除病因的目的。在此基础上，结合本导基因开发的基于原创性基因递送工具VLP（类病毒载体）创新技术“瞬时CRISPR/Cas9基因编辑技术”，双方研究团队共同开发了针对遗传性青光眼基因瞬时编辑疗法（又称BD113），率先实现青光眼动物模型的疗效验证，并最先应用于临床人体（青光眼患者）。这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，高效地修饰青光眼基因突变，降低了基因编辑不良事件发生（比如免疫反应和脱靶风险），解决了基因编辑临床应用的瓶颈性问题。 BD113是本导基因基于我国原创性基因治疗载体技术“BD-VLP平台”开发的一款体内基因编辑的基因治疗候选药物。采用了本导基因全球创新的VLP（类病毒载体）技术递送CRISPR基因编辑工具，有望一次性注射实现根治致病病因，从而达到有效治疗青光眼的长期或永久临床效果。相关技术发表在《Nature Biotechnology》、《Nature Biomedical Engineering》和《Nature Nanotechnology》等国际顶级期刊上。 图2：BD113作用机制示意图 E.N.D
图1：王宁利教授与滕羽菲医生在手术室给患者前房内注射BD113
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