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全球首例！拜耳子公司iPS细胞治疗原发性感光细胞疾病完成首位患者给药

细胞与基因治疗领域

2025/07/15

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血液肿瘤拜耳（中国）有限公司 Bayer A/S 安徽中盛溯源生物科技有限公司 bemdaneprocel

近期，拜耳（Bayer）宣布其旗下BlueRock Therapeutics公司（以下简称“BlueRock”）在研诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法OpCT-001在CLARICO I/IIa期临床试验（NCT06789445）中已完成首位患者给药。

CLARICOI/IIa期临床试验是一项首次在人体中进行的多中心、分为两个阶段的干预性临床试验，计划评估OpCT-001在约54名患有遗传性视网膜疾病的成年患者中的安全性、耐受性及临床疗效。

据BlueRock公司的介绍，I期临床试验主要聚焦于安全性评估，采用四组剂量递增设计，共纳入12至24名患者参与。给药采用标准的3+3递增模型，每组招募约3至6名患者。II期临床试验则将进一步收集安全性数据，并评估OpCT-001在不同临床亚组中对视觉功能、功能性视力以及植入解剖结构等方面的影响。II期临床试验将招募最多30名患者，分为两个随机组，接受基于I期临床数据选定的两种OpCT-001剂量之一。

原发性感光细胞疾病是包括视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）和视锥-视杆细胞营养不良（cone-rod dystrophy）在内的一类遗传性视网膜疾病（IRDs）的亚型，主要影响视网膜中感光细胞的结构与功能，最终可能导致患者出现不可逆的视力丧失。据估计，全球约有450万至680万人受到某种IRD的影响。其中，原发性感光细胞疾病约占所有IRD的65%。在美国，这类疾病预计影响约11万人，涵盖儿童和成人人群。

公司高层对外表示，CLARICO试验的启动标志着OpCT-001项目的一个重要里程碑。OpCT-001是公司正在研发的iPSC衍生细胞疗法，作为一种全新的治疗方式，有望为患有视网膜色素变性和视锥-视杆细胞营养不良等遗传性视网膜疾病的患者恢复视力带来重大希望。很高兴CLARICO试验中第一名患者的入组，这是该领域首个iPSC衍生细胞疗法临床试验。

除眼科领域外，BlueRock在神经退行性疾病治疗方面同样取得重要进展。其帕金森病细胞疗法BRT-DA01（bemdaneprocel）基于ESC分化的多巴胺能神经前体细胞，已进入III期临床试验，该疗法先后获得了FDA快速通道资格及再生医学先进疗法（RMAT）认定。其I期临床数据积极，显示出良好的安全性和耐受性，24个月随访结果显示高剂量组患者运动功能获得显著改善。

中国团队则给出了 iPSC 路线的并行答案。中盛溯源开发的通用型iDAP细胞疗法NCR201基于iPSC技术，通过分化为多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病。据悉该产品具有明确的PET/CT影像学证据，移植区域新增显著的多巴胺能功能成像信号，多名帕金森病受试者接受NCR201治疗半年后，均观察到显著的治疗效果。目前该疗法正在开展注册临床试验。近期NCR201更是成功完成了治疗早发型帕金森病（EOPD）患者的首例给药。