首个“真正能够改变疾病进程”的渐冻症干细胞疗法进入3b期试验

和元生物CDMO

2025/04/17

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// 新闻速递

美通社4月9日消息，美国生物技术公司BrainStorm Cell Therapeutics宣布，其开发的干细胞疗法NurOwn^®已正式进入3b期临床试验。

这一突破性进展为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）患者带来了新的治疗曙光。ALS是一种致命的神经退行性疾病，目前尚无有效治愈手段，患者通常在确诊后3至5年内因呼吸衰竭去世。NurOwn®的临床试验标志着ALS治疗从“延缓症状”向“功能修复”迈出了重要一步。

NurOwn®：一种创新的个性化细胞疗法

NurOwn^®是一种基于患者自身细胞的个性化疗法，其核心机制在于利用间充质干细胞（MSCs）的修复能力。具体流程包括：

细胞提取与改造：从患者骨髓中提取间充质干细胞，并在实验室中诱导其分泌高水平的神经营养因子（NTF），如胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）和脑源性神经营养因子（BDNF）。这些因子对神经细胞的存活和功能维持至关重要。
精准递送：改造后的MSC-NTF细胞通过鞘内注射（直接注入脊髓周围）或局部输注，靶向作用于受损的神经组织，调节炎症环境并促进神经修复。
多靶点作用：NurOwn^®不仅能抑制促炎因子（如IL-6、TNF-α），还能减少神经胶质细胞的过度激活，从而减缓神经退化的进程。

▲ 图片来源：“细胞与基因”公众号

与传统药物（如利鲁唑）相比，NurOwn®的作用机制更为全面，可能适用于更广泛的ALS患者群体。

3b期临床试验安排

▲ 图片来源：“细胞与基因”公众号

此次3b期临床试验是根据美国食品药品监督管理局（FDA）的特殊方案评估（SPA）协议设计的，旨在进一步验证NurOwn^®的安全性和有效性。试验计划招募约200名ALS患者，涵盖不同疾病阶段的受试者，分为两部分进行：

A部分（双盲期）中，患者将随机接受3次NurOwn®或安慰剂治疗，持续24周；B部分（开放标签扩展期）中。所有参与者（包括原安慰剂组）在后续24周内接受3次NurOwn®治疗。

试验的主要疗效终点是通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）评分的变化，对比治疗组与安慰剂组的病情进展。

ALSFRS-R是一种标准化量表，用于衡量患者的身体功能，包括呼吸、吞咽、运动等方面。

研究历程与坚实数据

▲ 图片来源：“细胞与基因”公众号

在临床前研究中，动物实验显示NurOwn®疗法能显著降低呼吸阻力并减少炎症细胞浸润。随后，NurOwn®进入临床试验阶段。

I期试验验证了其安全性，II期试验在2016年完成，涉及48名ALS患者，初步显示出积极的安全性和疗效迹象。2017年启动的III期试验未能达到主要终点，但发现病情较轻的患者可能受益，这为后续研究提供了关键线索。

目前，NurOwn^®已获得FDA和EMA的孤儿药资格，若3b期试验数据积极，有望通过加速审批提前上市。尽管面临技术优化挑战，如外泌体规模化生产和长期安全性验证，NurOwn®仍被视为ALS治疗领域的重要突破，为患者带来新的希望。

▲ 图片来源：研究结果译文

在已完成的关键3期试验中发现，MSC-NTF治疗的给药耐受性良好，没有安全问题。虽然未达到主要终点，但对基线ALSFRS-R>35(n-58)的参与者的预先指定分析显示临床反应率为28周。

在安慰剂不变的情况下，MSC-NTF观察到神经炎症、神经退行性和神经营养因子支持的脑脊髓生物标志物显着改善。预先指定的亚组研究表明，与安慰剂相比，病情较轻的MSC-NTF参与者可能保留了更多的功能。

此外，NurOwn®的技术平台（自体MSC-NTF细胞）代表了一种有前景的在研治疗方法。MSC-NTF细胞由体外扩增和分化的自体骨髓间充质干细胞制成，在专利条件下培养，诱导其分泌高水平NTF，从而转化为MSC-NTF细胞。这种疗法旨在将多种NTF和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，减缓或稳定病情进展。

写在文末

NurOwn®的3b期试验不仅是ALS治疗领域的重要里程碑，也是细胞疗法在神经退行性疾病中的重要探索。未来1-2年的临床数据将决定这一疗法的最终命运，为全球渐冻症患者带来新的希望。BrainStorm公司表示，将继续与监管机构、临床研究人员和ALS社区密切合作，确保对NurOwn®进行快速而严格的评估。这一创新疗法的成功，或许将彻底改变ALS患者的治疗格局。

END

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