Arcturus Therapeutics公司前不久宣布,在该公司的2期多次递增剂量研究中,首批囊性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)和鸟氨酸转氨酶(OTC)缺乏症参与者开始给药。 2期CF研究的每位参与者预计将在28天内每天接受ARCT-032治疗。 首位接受0.5 mg/kg ARCT-810的OTC缺乏症参与者于2024年12月在美国开始给药。
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