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2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药

罕见病信息网罕见病信息网
2025/04/19
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囊性纤维化 Arcturus Therapeutics Inc

Arcturus Therapeutics公司前不久宣布，在该公司的2期多次递增剂量研究中，首批囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）和鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症参与者开始给药。 2期CF研究的每位参与者预计将在28天内每天接受ARCT-032治疗。 首位接受0.5 mg/kg ARCT-810的OTC缺乏症参与者于2024年12月在美国开始给药。

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