锦篮基因GC101治疗2型SMA的Ⅲ期关键临床试验主中心启动会顺利召开

2025年5月27日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床试验主中心启动会在中国人民解放军总医院第七医学中心成功召开，这标志着GC101注射液的临床研究迈入Ⅲ期关键阶段，为该药物的上市奠定了坚实基础。

本项关键Ⅲ期临床试验采用全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的研究设计，旨在进一步系统性验证GC101注射液在2型SMA患者中的有效性与安全性。研究计划在全国入组50例2-12岁2型SMA受试者，由中国人民解放军总医院第七医学中心作为牵头单位，联合多家权威医疗机构协同推进。

启动会由封志纯教授担任主持。与会人员包括中国人民解放军总医院第七医学中心领衔专家封志纯教授、神经内科马秀伟主任、临床试验机构办徐娟主任等研究中心团队核心成员，以及锦篮基因联合创始人/总经理董小岩博士、副总经理余双庆博士等申办方代表。会议期间，双方围绕试验方案设计、受试者招募策略及试验实施要点等核心议题展开深入研讨，全体人员一致表示将严格遵循GCP规范，以保障受试者安全和权益为前提，科学规范有序推进临床试验。

封志纯教授在致辞中表示，深感荣幸能为国家罕见病防治贡献力量。他指出，尽管SMA患者目前有药物可用，但仍存在诸多未满足的临床需求，GC101注射液的研发有望填补相关治疗空白。封教授强调，Ⅲ期临床试验是新药上市前的关键环节，研究团队将秉持严谨科学态度，严格执行试验方案，确保数据真实有效。同时感谢GCP机构的专业指导，期待各方协同助力药物早日上市造福患者。

董小岩博士高度评价研究团队在GC101 注射液I/II期临床研究中取得的积极成果，希望通过本次Ⅲ期关键性研究进一步确证药物的安全性和有效性。当前SMA患者群体展现的积极入组意向，充分反映出对国内自主研发的创新基因治疗药物的迫切期待。锦篮基因期待与研究团队深化协作，共同推动GC101注射液在SMA治疗领域实现突破性进展，成为基因治疗领域的重要里程碑，为中国乃至全球罕见病药物研发树立新标杆。

      北京锦篮基因科技有限公司是一家以AAV载体递送技术介导的基因治疗药物开发为核心业务的国家高新技术企业，以推动中国罕见病基因药物从基础走向临床和市场为使命，造福患者及家庭。公司专注于遗传性神经肌肉疾病、遗传代谢疾病、溶酶体疾病以及眼科疾病等领域基因治疗药物开发，并通过推进罕见病基因药物研发和临床应用，更深入认识生命健康，将基因治疗技术及产品从罕见病过渡到慢性病和其它重大疾病的治疗和康复。