2024年，全球制药巨头的CEO都赚了多少钱。 去掉一个最高值，去掉一个最低值，15家跨国药企巨头CEO的2024年度薪酬平均值为2060万美元，约人民币1.5亿元。 若按每套房产500万元计算，1.5亿元可购买30套，相当于一线城市核心地段一栋小型高端住宅楼的总价。

XellSmart生物制药（苏州）有限公司的iPS细胞来源的通用同种异体多能神经祖细胞疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗帕金森病，这是全球第二常见的神经退行性疾病。同时，FDA还授予XellSmart特殊豁免，支持其在美进行临床试验。此外，XellSmart的细胞疗法在中国也获得批准进入临床试验。XellSmart在2024年成功开展了一项针对帕金森病患者的GMP级iPS细胞疗法临床试验，并取得了积极的结果。XellSmart还开发了针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的XS228细胞疗法，获得FDA的孤儿药指定，并在中国获得临床试验批准。这些成就使XellSmart成为全球在神经退行性疾病领域推进创新iPS细胞疗法的领导者。

美国商务部于美东 时间4月14日正式宣布，依据《1962年贸 易扩展法》第232条款，启动对 进口药品 及 半导体产品 的国家安全调查。 这一举动被外界广泛认为是对这两个行业征收关税的前兆。 从通知中可知，这项调查于4月1日便已开始，彼时正值美国总统特朗普宣布对所有进口商品征收“对等关税”（特别豁免了药品）的前一天。

2025年4月15日，翰森制药集团有限公司（以下简称“翰森制药”，03692.HK）宣布，公司自主研发的1类新药HS-10529片获国家药品监督管理局(NMPA)签发的药物临床试验批准通知书，拟开发治疗KRAS G12D突变的晚期实体瘤。 KRAS是肿瘤中突变最为广泛的癌基因之一，大约30%的肿瘤中都存在KRAS突变。 HS-10529是翰森制药自主研发的一种靶向KRAS G12D的小分子抑制剂，具有高度选择性。

港股生物科技板块迎来罕见狂欢。 4月15日，ADC明星企业映恩生物创下2022年以来18A企业最大 融资规模 创下最大融资规模，且在上市首日股价飙 升 113.74% 。 但光环背后，是3年亏损18亿、对赌压顶的生死局——如果2025年前无法上市，投资者将以 10%-30% 的年利率赎回股份。

基于对JAK-STAT信号通路在免疫调节中作用的理解，选择性JAK抑制剂的研发应运而生。 乌帕替尼（Upadacitinib）作为一种高选择性JAK1抑制剂，通过精准调控免疫反应，为自身免疫性疾病患者提供了新的治疗选择。 乌帕替尼缓释片 是艾伯维开发的一种选择性JAK抑制剂， 原研产品于2022年获批进口 ，同年谈判顺利进入国家医保目录。

Wayfinder Biosciences与Daiichi Sankyo合作，针对神经退行性疾病的关键靶点开展研究。Wayfinder利用其专有的RNA靶向小分子技术，通过直接结合疾病基因的RNA来中和其毒性效应，开发传统药物难以触及的治疗方法。该技术基于RNA传感器和数据生成引擎，能够提供对RNA与小分子结合、选择性及功能性的定量洞察。此次合作将Wayfinder的平台与Daiichi Sankyo在药物发现和开发方面的专业知识相结合，旨在加速神经退行性疾病新疗法的研发进程。Wayfinder致力于开发口服小分子药物，调节编码关键疾病靶点的RNA功能，其技术平台结合了独特的筛选和计算技术，快速发现具有生物活性的RNA靶向小分子。

Clarity Pharmaceuticals宣布在SECuRE试验的扩展阶段开始使用67 Cu-SAR-bisPSMA治疗癌症患者，这是继剂量递增阶段成功后的一项重要进展。该试验旨在评估67 Cu-SAR-bisPSMA在治疗前列腺癌中的安全性和有效性。试验参与者将接受8 GBq剂量的67 Cu-SAR-bisPSMA和enzalutamide（ARPI）的联合治疗。Clarity还推出了改进的67 Cu-SAR-bisPSMA产品配方，以支持大规模生产和供应。公司表示，这些进展有助于实现其提高癌症患者治疗结果的目标。

NLS Pharmaceutics Ltd.宣布，其研发的非阿片类药物Mazindol在缓解芬太尼诱导的条件性位置偏好（CPP）方面展现出积极效果，这一发现支持了Mazindol作为治疗芬太尼使用障碍的新颖非阿片类方法。该研究由领先的预临床合同研究组织Key-Obs SAS进行，结果表明Mazindol可能成为应对美国75%以上阿片类药物相关过量死亡原因的解决方案。随着美国继续应对芬太尼危机，对有效、非阿片类治疗的需求日益迫切。NLS Pharmaceutics Ltd.近期筹集了高达300万美元的资金，并与Kadimastem Ltd.签署了2500万美元的承诺股权设施协议，以支持其资产的开发和战略合并。Mazindol作为一种多靶点药物，通过调节多种神经递质系统，如部分μ-阿片受体、5-HT1A受体和促醒素2受体，提供了一种减少阿片类药物奖励和戒断症状的差异化方法，同时避免了替代疗法相关的依赖风险。

在社交媒体上，一位96年女生分享她被诊断为脑中风的经历；另一位40岁的男性在运动后突发心梗被送到心脏重症监护室（CCU）…… 《中国中青年心脑血管健康白皮书》显示，在心脑血管疾病发病人群中，20至39岁的患病/高风险人群占比为44.3%，其中20岁至29岁患病/高风险人群占比已达15.3%。 在这些年轻患者当中，64.4%的人未接受过医学治疗。

瑞典LINKÖPING，研究人员来自AMRA Medical与辉瑞公司合作，发表了一项研究，展示了AMRA肌肉生物标志物作为Duchenne肌营养不良症（DMD）患者功能变化的替代终点的效用。研究分析了瘦肌肉体积（LMV）、肌肉脂肪分数（MFF）和肌肉脂肪浸润（MFI）的变化，以及它们与北星步行评估（NSAA）描述的物理性能变化的关系，以确定基于MRI的肌肉生物标志物是否具有检测和量化DMD临床有意义变化的潜力。研究结果表明，LMV、MFF和MFI都与肌肉力量和NSAA评分在基线和随访中相关，且在比较49周后MRI生物标志物变化与97周后NSAA评分变化时观察到同样强烈的关联。该研究不仅发现AMRA的基于MRI的肌肉量化措施与DMD的物理功能和疾病进展相关，而且这些措施可能能够通过作为DMD相关变化在临床表现之前的前瞻性生物标志物来增强DMD的临床研究。此外，该研究在AMRA在神经肌肉疾病领域的工作基础上进行了扩展，特别是在sIBM和FSHD中。AMRA在临床研究中证明这些脂肪参照的基于MRI的肌肉组成生物标志物的效用，现在在DMD等快速进展的疾病以及sIBM等炎症性肌病中，证明了这些复合测量的可重复性，可作

GPN02006 是由本集团全资子公司成都社泰医疗科技有限公司与武汉睿迪辐生物科技有限公司、杰科（天津）生物医药有限公司合作开发的用于诊断肝细胞癌的全球创新、基于放射性核素 - 抗体偶联技术的靶向磷脂酰肌醇蛋白聚糖 3 （ GPC-3 ）的诊断型放射性药物 ；。 全球范围内针对 GPC-3 靶点的药物开发尚处于早期研发阶段，尚未有该靶点的药物上市，本集团在该靶点药物开发进度上目前已跻身世界第一梯队 。 近日 ， 远大医药 (0512.HK) 合作开发的用于诊断肝细胞癌 (hepatocellular carcinoma, HCC) 的全球创新放射性核素偶联药物 (RDC) GPN02006 在中国开展的研究者发起的临床研究 (IIT 临床研究 ) 结果将于成都 2025 未来 XDC 新药大会中公布。

Scipher Medicine与Kythera Labs宣布合作，共同推进风湿病学治疗发现。双方将结合Scipher的实世界临床和基因组数据（生物库）洞察与Kythera的高保真多源数据资产，以提升Scipher利用PrismRA®数据进行精准医学诊断的能力。Kythera的技术和专有患者主控算法在保护隐私的同时最大化数据资产价值，与Scipher数据匹配率达到98%，有助于整合针对特定疾病治疗领域的真实世界数据（RWD）来源，为研究人员提供新见解。Scipher的CEO Reg Seeto表示，此次合作将精准医学与真实世界数据结合，加速创新疗法的研发和交付。Kythera Labs的CEO和联合创始人Jeff McDonald表示，与Scipher的合作将深度分子生物库数据与真实世界数据连接，搭建从实验室到临床的桥梁，帮助Scipher发现更深层次的见解，推进新疗法的开发。Scipher Medicine利用人工智能和网络生物学以及专有数据，通过SPECTRA Rx和Dx平台推动药物研发各阶段的成功率。Kythera Labs则专注于提高医疗保健数据的高保真度，为医疗和生命科学组织提供数据整合、访问、分析

4月15日，美国传出消息：特朗普政府通过美国商务部启动了针对“进口半导体和半导体制造设备”和“药品” 共232项条款调查。 根据外媒报道， 调查结果将在270天内出炉。 虽然目前只是开展调查，但外界都认为，调查结论将赋予特朗普限制这些产品进口的实权。

2025年国家医保目录调整的预申报应当已经开始了。 4月14日，康诺亚向健识局确认： 司普奇拜单抗将参与2025年的国谈。 这是第一个获批的国产IL-4单抗，去年9月，司普奇拜单抗首次获批成人中重度特应性皮炎，没能赶上那一年的国谈。

近日， 由信达生物研发的中国首个、全球第二个获批的治疗甲状腺眼病的IGF-1R抗体药物——信必敏 ® （替妥尤单抗N01)全国上市会在我国八个城市盛大召开。 据悉，甲状腺眼病是一种器官特异性自身免疫性疾病，与甲状腺疾病密切相关，是成人最常见的眼眶病之一，其全球年发病率预估为16/10万（女性）和2.9/10万人（男性）。 此外，甲状腺眼病患者的眼表损伤风险显著增加，可能导致干眼症、角膜炎等并发症。

中国每年新发宫颈癌病例约11万，每年因宫颈癌死亡人数近6万。 目前全球和中国已上市产品中， 默沙东 占主导地位，其拥有市场上唯一的九价HPV疫苗。 此外中国市场在售的还有四款HPV疫苗： GSK 的二价苗 （CERVARIX，美国已退市） 、 默沙东 的四价苗 （佳达修） 以及 万泰生物 的二价苗 （馨可宁） 、 沃森生物 的二价苗 （沃泽惠） 。