Cleerly公司将在2025年3月29日至31日在伊利诺伊州芝加哥的麦科密克广场会议中心举办的美国心脏病学会年度科学会议+展览（ACC.25）上展示其最新研究成果。公司将分享基于人工智能的定量计算机断层扫描（AI-QCT）在识别女性未来重大心血管事件（MACE）风险中的作用。Cleerly的创始人兼首席执行官James Min博士将在3月30日的健康公平论坛上发表演讲，讨论心血管健康中的社区参与和健康公平问题。此外，Cleerly还将参加“增加女性医生在临床试验中的领导力”的研讨会，并在会议期间展示其六项关于心脏健康技术和研究的摘要。Cleerly的展位号为16033，将提供咖啡吧和领导层见面会。

杜氏肌营养不良症（DMD）治疗在过去十年取得了显著进展，但进展过程中也伴随着风险。Sarepta公司宣布，一名接受其基因疗法Elevidys的患者死亡，原因可能与细胞巨化病毒（CMV）感染有关。尽管如此，多家公司如Dyne Therapeutics、REGENXBIO和Genethon等在杜氏肌营养不良症领域继续推进新的疗法研究。Wave Life Sciences公布了其exon-skipper WVE-N531的II期临床试验数据，显示出显著的疗效。DMD治疗药物正朝着更高效的方向发展，但同时也面临着如何安全、有效地治疗患者的挑战。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Soleno Therapeutics公司研发的VYKAT XR（二氮嗪胆碱）缓释片，用于治疗4岁及以上的儿童和成人脆性X综合症（PWS）患者的过度进食症状。这是首个针对PWS患者过度进食的治疗方法。VYKAT XR预计将于2025年4月在美国上市。该药物的批准是基于一项名为Study 2-RWP的3期临床试验，结果显示VYKAT XR在治疗过度进食方面优于安慰剂。Soleno Therapeutics还推出了Soleno One患者支持计划，以帮助患者获取VYKAT XR。

Fresenius Kabi与Amgen就denosumab生物类似药达成全球和解，允许其在2025年中在美国上市，在2025年下半年在欧洲上市，前提是获得监管批准。Fresenius Kabi的Biologics License Application（BLA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，其denosumab生物类似药Conexxence®（denosumab-bnht）和Bomyntra®（denosumab-bnht）分别获得批准用于Prolia®（denosumab）和Xgeva®（denosumab）的所有适应症。Fresenius Kabi总裁Sang Jin Pak表示，这一全球和解标志着Fresenius Kabi第六个FDA生物类似药批准，扩大了其产品组合，为美国患者提供更多负担得起的疗法。FDA的批准基于全面的分析开发和对两个比较临床研究的相似性评估，包括在健康志愿者中的药代动力学、药效学和免疫原性研究，以及在绝经后骨质疏松症女性中的疗效、药效学、安全性和免疫原性研究。Conexxence®（denosumab-bnht）和Bomyntra®（denosumab-bnht）

AnHorn Medicines宣布其创新药物AH-001，一种针对雄激素性脱发（AGA）的首次使用蛋白降解剂，已在美国正式进入I期临床试验。AH-001采用新颖的蛋白降解机制，与现有治疗方式不同，它精准地针对并消除与脱发相关的关键蛋白。这一创新疗法有望为全球数百万AGA患者提供更有效、更持久的解决方案。预计到2030年，AGA治疗市场将超过100亿美元，而AH-001的AI驱动研发平台和独特机制有望成为该领域的突破性进展。AnHorn Medicines致力于推进AH-001的临床开发，以期为市场带来革命性的解决方案。

Genmab公司宣布，其抗体药物偶联物（ADC）TIVDAK（替索托马韦汀）获得欧洲委员会（EC）的营销授权，用于治疗复发或转移性宫颈癌，该药物是首个且唯一获得欧盟批准的用于此类患者的ADC。TIVDAK在Phase 3 innovaTV 301临床试验中显示出与化疗相比的优越总生存率，并在欧盟、美国和日本获得批准。该药物针对的是经过系统性治疗后疾病进展的成年患者，旨在为宫颈癌患者提供新的治疗选择。

2025年3月27日，匿名工资共享平台Marit Health获得320万美元种子轮融资，由Define Ventures领投，许多领先的医生和技术企业家参与其中，包括Rich Barton（Zillow、Glassdoor和Expedia的联合创始人）、Tim Besse（Glassdoor的联合创始人）、Jay Desai（PatientPing的创始人）和Aneesh Chopra（CareJourney的联合创始人和美国前首席技术官）。Marit Health是一个由社区驱动的匿名工资共享平台，由临床医生和临床医生为医学构建，并且始终免费。

2025年3月27日，医疗保健人工智能技术研究商Layer Health获得2100万美元A轮融资，由Define Ventures领投，其他知名投资者也参与了其中。这笔资金将使Layer Health能够扩展其人工智能驱动的平台，扩大其团队，并进一步履行其提高医疗保健效率、降低成本和改善患者治疗效果的使命。

SNBL和Tasso, Inc.宣布在日本成立合资公司，旨在独家分销Tasso的专利血液采集设备。该合资项目旨在通过Tasso设备的特点，如无痛采集、便携性、自我操作和高质量血液样本收集，促进日本的自我用药、预防医学、远程医疗和减轻医疗专业人员负担。合资公司将负责在日本销售Tasso产品、监管流程、商业化及设备分销。此举作为SNBL全球门户（SGG）项目的一部分，旨在支持日本和美国的公司进入对方市场，创造新的商业机会。SNBL和Tasso均表示，对此次合作充满信心，认为这将显著提升临床体验。

欧洲委员会批准了默克公司（在美国和加拿大称为MSD）的CAPVAXIVE®（肺炎球菌21价结合疫苗）用于18岁及以上成人的主动免疫，以预防由肺炎链球菌血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、15A、15B、15C、16F、17F、19A、20A、22F、23A、23B、24F、31、33F和35B引起的侵袭性疾病和肺炎。CAPVAXIVE旨在帮助保护成人免受导致大多数侵袭性肺炎球菌疾病（IPD）的血清型的影响。该批准基于来自3期STRIDE临床试验的安全性和免疫原性数据。这一决定授权CAPVAXIVE在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威上市。CAPVAXIVE已于2024年6月在美国、2024年7月在加拿大、2025年1月在澳大利亚获得批准。

Thermo Fisher Scientific与Chan Zuckerberg Institute for Advanced Biological Imaging合作，旨在开发新技术以提升人类细胞可视化，推动疾病研究和治疗药物开发。双方将共同研发激光相板技术，提高冷冻电子显微镜的分辨率，并与加州大学伯克利分校和劳伦斯伯克利国家实验室合作。这一合作有望促进基础细胞生物学研究，加速新疗法和疫苗的发现。

Coya Therapeutics公司正在开发一种基于调节性T细胞外泌体（Treg exosomes）的生物疗法，用于治疗由慢性炎症引起的系统性神经退行性疾病。该疗法在临床前模型中显示出抑制炎症的潜力，且外泌体不易受促炎因素的影响。公司计划在2025年第四季度进行GMP生产，为首次人体试验做准备。该研究由Johnson Center for Cellular Therapeutics、Hop On A Cure和Energy Transfer资助，Coya拥有该疗法的临床应用独家权。Coya的Treg exosomes在体外实验中表现出抑制促炎细胞的能力，并在小鼠神经退行性疾病模型中显示出减缓疾病进展、增加生存率和调节中枢神经系统炎症的积极结果。

Dermata Therapeutics公司宣布，其新型每周一次使用的局部治疗产品XYNGARI在Phase 3临床试验中达到所有主要终点，显示出对中度至重度痤疮的高度统计学意义和临床意义上的改善。XYNGARI是首个在Phase 3临床试验中证明对中度至重度痤疮具有临床益处的每周一次使用的局部产品。该研究显示XYNGARI安全且耐受性良好，治疗相关不良事件最少，无严重不良事件。XYNGARI Phase 3 STAR-1临床试验评估了XYNGARI在治疗中度至重度面部痤疮患者中的疗效、安全性和耐受性，结果显示与安慰剂相比，XYNGARI在12周的治疗后显示出统计学上的显著差异。Dermata计划在2025年下半年启动XYNGARI Phase 3 STAR-2试验，并随后进行开放标签扩展研究。如果STAR-2研究也取得积极结果，将有助于支持向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

Innovent Biologics将在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其肿瘤学管线中多个新型双特异性抗体和抗体-药物偶联物（ADCs）的预临床数据。会议将于2025年4月25日至30日在伊利诺伊州芝加哥举行。Innovent将展示包括IAR037、IBI3010、IBI3019、IBI3026、IBI3014、Trop2和B7H4双特异性ADC、MUC16靶向T细胞激动剂以及PD1-IFNα融合蛋白等在内的多个研究项目。这些研究旨在开发针对不同肿瘤类型的创新疗法，并展示了Innovent在肿瘤免疫治疗领域的研发实力和全球竞争力。

上海君实生物科技有限公司宣布，其新型免疫疗法toripalimab（新加坡商品名：LOQTORZI®）与顺铂和吉西他滨联合用于治疗复发、无法手术或放疗的鼻咽癌患者的首个新药申请（NDA）已获新加坡卫生科学局（HSA）批准。toripalimab成为新加坡首个也是唯一获批的鼻咽癌免疫疗法。根据GLOBOCAN 2022统计数据，2022年全球新诊断的鼻咽癌病例超过12万例。toripalimab是NCCN头颈癌指南（2025年1月版）中唯一推荐的复发或转移性鼻咽癌综合治疗方案。该批准主要基于JUPITER-02（NCT03581786）的研究结果，这是首个国际多中心、双盲、随机三期临床试验，展示了toripalimab联合化疗在鼻咽癌一线免疫治疗中的显著生存益处。toripalimab已在全球35个国家和地区获得市场授权，包括中国、美国和欧洲。

2025年3月26日，香港大学医学院召开新闻发布会， 宣布成功完成香港地区首例CAR-T细胞治疗末期多发性骨髓瘤患者，创香港引用内地制造先进细胞治疗产品先例 。 这一里程碑事件标志着全国首例国产CAR-T药品跨境供药治疗患者取得成功！ 再一次验证了伊基奥仑赛注射液的卓越疗效和安全性，也为国产CAR-T药物“出海”走向国际市场开辟出一条可行的新路径。

2025 年寒假期间。 新医学子经历了一场意义非凡的旅程。 聚焦 “青春为中国式现代化挺膺担当”。