近日，上海君实生物医药科技股份有限公司（以下简称“公司”）与控股子公司无锡润民医药科技有限公司（以下简称“无锡润民”）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，ANGPTL3 siRNA药物JS401注射液（项目代号“JS401”）的临床试验申请获得批准。为该同类靶点siRNA药物中国内首款获批临床。
现将相关情况公告如下：
一、药品基本情况
药品名称：JS401注射液
申请事项：境内生产药品注册临床试验
受理号：CXHL2300136
申请人：上海君实生物医药科技股份有限公司、无锡润民医药科技有限公司
审批结论：根据《中华人民共和国药品管理法》及有关规定，经审查，2023年1月30日受理的JS401注射液临床试验申请符合药品注册的有关要求，同意本品开展高脂血症的临床试验。据药融云数据库统计，从被承办到此次获批临床，全程共用时72天。
JS401注射液审评时间轴
截图来源：药融云中国药品审评数据库
二、药品的其他相关情况
JS401是公司与合作伙伴润佳上海共同研发的一种靶向血管生成素样蛋白3（以下简称“ANGPTL3”）信使RNA（以下简称“mRNA”）的siRNA药物（小干扰RNA），拟主要用于高脂血症等治疗。
ANGPTL3是由肝脏表达的血管生成素样蛋白家族的成员，通过抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依法承担法律责任。酶（EL）发挥调节脂质代谢的作用。ANGPTL3功能丧失或抑制可显著降低甘油三酯及其他致动脉粥样硬化性脂蛋白的水平。JS401经N-乙酰半乳糖胺（GalNac）被递送至肝细胞内，在肝细胞内特异性降解ANGPTL3mRNA，并持续性抑制ANGPTL3蛋白的表达，从而发挥其降脂（甘油三酯及胆固醇）的作用。
JS401药物研发信息（部分，完整内容欢迎登陆“药融云数据库www.pharnexcloud.com/?mh”查看）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
截至本公告披露日，全球仅有一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体类药物Evkeeza®（Evinacumab-dgnb，再生元制药公司产品）获批上市，用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的治疗，全球尚无同类靶点siRNA类药物获批上市。
参考资料：
[1] 君实生物公告
[2] 药融云数据库
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