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诺华2023年财报:siRNA疗法营收大增217%,CGT疗法下滑

细胞基因治疗前沿
443
3个月前

诺华

财报

CGT疗法


1月31日,诺华发布2023年财报:全球净销售额454.4亿美元,同比增长10%,主要得益于Entresto(+31%)、Kesimpta(+99%)、Kisqali(+75%)、Pluvicto(+261%)、Leqvio(+217%)、Scemblix(+179%)等产品强劲业绩的推动;净利润85.72亿美元,同比上涨62%。其中,第4季度净销售额达到114.23亿美元,增长10%,核心营业收入增长13%。

分区域来看,2023年美国市场创收180亿美元(+13%),欧洲市场贡献150亿美元(+4%),中国市场贡献33亿美元,增速达17%。

诺华2023Q3产品销售Top 20

值得关注的是诺华的CGT疗法,分别是治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,全球首创小干扰RNA降胆固醇药物Leqvio,CAR-T疗法Kymriah

截图来源:药融云全球药物研发数据库

1.SMA基因疗法Zolgensma,同比下降11%


Zolgensma是诺华巨资收购的AveXis获得,于2019年5月在美国上市,定价为212.5万美元。目前Zolgensma已在51个国家获得批准,超过3700名患者接受了治疗。

2019年7个月Zolgensma销售额达3.61亿美元;2020年营收为9.2亿美元,同比增加150%;2021年Zolgensma营收13.51亿美元,同比大增47%;2022年营收13.7亿美元,微增1%。

2023年,Zolgensma销售额为12.14亿美元,同比下降11%。

2.siRNA疗法Leqvio,同比大增217%


inclisiran(商品名:Leqvio)原本是由MDCO公司和Alnylam合作开发的。2019年,诺华以97亿美元收购The Medicines Company(MDCO公司)获得。

2020年12月,inclisiran率先在欧盟获得批准上市,用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。

2021年12月,美国食品药品管理局(FDA)批准inclisiran上市,作为饮食和接受最高耐受剂量他汀治疗后的辅助治疗,用于需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)或临床动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)成人患者。

2023年8月,乐可为(英克司兰钠注射液,inclisiran)在国内获批,作为饮食的辅助疗法,用于成人原发性高胆固醇血症(杂合子型家族性和非家族性)或混合型血脂异常患者的治疗,售价为9988元/针。

Leqvio是FDA批准的首款也是唯一一款用于降低LDL-C的siRNA药物。2022年1月推向美国市场。2022年Leqvio业绩为1.12亿美元,2023年销售3.55亿美元,同比大增217%。
2024年1月,诺华与舶望制药就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议,将两款针对心血管疾病疾病开发的产品全球或者除大中华区以外全球许可给诺华,交易潜在总价值高达41.65亿美元。
 舶望制药部分研发管线

3.CAR-T疗法Kymriah,同比下降5%


2017年8月,FDA批准Kymriah用于治疗儿童和25岁以下年轻成人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病,成为FDA批准的第一个CAR-T疗法。

2018年5月,Kymriah扩展适应症,用于复发/难治性大B细胞淋巴瘤患者。

2022年5月,美国FDA加速批准Kymriah用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。

2023年12月,FDA对诺华制药公司位于新泽西州莫里斯普兰斯的工厂进行审查时,发现Kymriah的生产方式存在新的重大问题。这些问题包括发现外来颗粒物污染和霉菌超标情况。

Kymriah在2022年的销售额超过5.36亿美元,然而2023年销售额下降5%至5.08亿美元,销量下滑主要在欧美市场。


总结


2023年诺华siRNA疗法Leqvio营收大增217%,但Zolgensma、Kymriah销售额有所下滑。2023年,随着山德士的成功分拆,诺华已完成向“纯”创新药企转型,其重点集中在心血管、肾脏和代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学等治疗领域。在肾病领域,2024年1月,诺华收购信瑞诺医药;2023年8月,诺华以35亿美元收购Chinook Therapeutics,获得IgA肾病药物atrasentan和zigakibart。

展望2024年,诺华预计净销售额将实现中个位数增长,核心营业收入预计将实现高个位数增长。

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