【CTR20243345】一项在活动性特发性炎性肌病成人受试者中探究efgartigimod PH20 SC有效性和安全性的研究

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基本信息

登记号

CTR20243345

试验状态

进行中（招募完成）

药物名称

艾加莫德α注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

艾加莫德α注射液

首次公示信息日的期

2024-09-14

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

特发性炎性肌病

试验通俗题目

一项在活动性特发性炎性肌病成人受试者中探究efgartigimod PH20 SC有效性和安全性的研究

试验专业题目

一项在18岁及以上活动性特发性炎性肌病受试者中评价efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、药效学、药代动力学和免疫原性的II/III期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、双臂、多中心、操作无缝研究

申办单位信息

申请人联系人

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201203

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

在IIM受试者中评价efgartigimod PH20 SC与安慰剂相比的治疗效果

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

其它

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 30 ；国际: 210 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2024-12-26;2023-03-24

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.签署知情同意书时年龄至少为18岁（或研究进行所在地管辖范围内的法定同意年龄）；2.根据2017年EULAR/ACR分类标准明确或很可能临床诊断为IIM；3.能够签署知情同意书，包括遵守知情同意书（ICF）和本方案中列出的要求和限制；4.具有以下病史之一： a. 临床诊断为DM或幼年型DM（JDM），符合2017年EULAR/ACR DM或JDM标准（发病年龄<18岁）。JDM的诊断日期应在筛选前5年内。 b. 临床诊断为PM（包括ASyS），具有以下任一情况： i. 既往肌肉活检诊断为IIM ii. 至少1种抗氨酰基-tRNA合成酶MSA（-Jo-1、-PL-7、-PL-12、-EJ、-OJ）经中心实验室检测结果为阳性 PM重叠干燥综合征的受试者必须符合2016年ACR/EULAR干燥综合征分类标准，并且仅在肌肉活检未显示以下任何一种情况下才纳入研究： P62（+）包涵体、镶边空泡、或超出患者年龄段正常范围的破碎红纤维和细胞色素氧化酶纤维数量增加。 c. 临床诊断为IMNM，符合2017年欧洲神经肌肉中心分类标准11且具有以下任一情况： i. 抗信号识别颗粒（SRP）阳性（中心实验室）肌病 ii. 抗3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶A还原酶（HMGCR）阳性（中心实验室）肌病 iii. 既往肌肉活检存在IMNM病理特征；5.活动性疾病，定义为存在以下至少1项标准： a. 根据中心实验室检查结果，至少1种以下酶水平异常：CK（≥4×正常值范围上限 [ULN]）、醛缩酶（≥4×ULN）、LDH（≥4×ULN）、AST（≥4×ULN）或ALT（≥4×ULN） b. 入组前≤3个月进行了肌电图检查，显示存在活动性疾病 c. 筛选和基线时存在活动性DM皮疹（Gottron疹、Gottron征或向阳性皮疹）或CDASI活动度评分≥7（II期阶段）或≥14（III期阶段） d. 入组前（过去3个月内）的肌肉活检提示活动性IIM e. 入组前≤3个月进行的磁共振成像提示活动性炎症；6.通过MMT8评分<142/150确认的肌无力，和其他5个CSM中的任何2个异常： a. MDGA ≥2 b. PGA ≥2 c. 肌外总体评估≥2 d. HAQ-DI ≥0.25 e. 肌酶≥1.5×ULN；7.接受允许的IIM背景治疗。允许的背景治疗包括：OCS；1种抗疟药（羟氯喹、奎纳克林或氯喹）；或以下1种免疫抑制剂：甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、霉酚酸、他克莫司、环孢素、来氟米特或咪唑立宾。受试者可接受OCS和最多1种抗疟药或OCS和最多1种免疫抑制剂的联合用药；8.受试者同意使用符合当地法规规定的避孕措施；

排除标准

1.具有研究者认为会干扰IIM临床症状的准确评估或使患者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病；2.恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗认为已治愈，且在IMP首次给药前≥ 3年内无复发。患有以下癌症且经充分治疗的受试者可随时入组： a. 基底细胞或鳞状细胞皮肤癌 b. 宫颈原位癌 c. 乳腺原位癌 d. 前列腺癌的偶发组织学结果（肿瘤-淋巴结转移[TNM] T1a或T1b期）；3.重度肌肉损伤，定义为肌炎损伤指数（MDI）10 cm视觉模拟量表（VAS）的整体肌肉损伤评分>5；4.研究者认为由糖皮质激素诱导的肌病为主要原因导致的肌无力或非IIM原因导致的永久性肌无力；5.筛选前>5年诊断为JDM，或JDM伴广泛钙质沉着（定义为累及躯干或2个肢体的钙质沉着）或重度钙质沉着（表现为伴有严重功能丧失的钙质沉着）；6.控制不佳的间质性肺疾病或研究者认为在研究期间可能需要禁用药物（如环磷酰胺）治疗的任何其他控制不佳的IIM表现；7.已知对IMP或任一辅料存在超敏反应；8.筛选前4周内接种过活/减毒活疫苗。在筛选前的任何时间接受其他类型的疫苗不视为排除标准。建议受试者在IMP首次给药前根据最新建议进行疫苗接种；9.筛选时活动性病毒感染的血清检测结果呈阳性，伴有以下任何一种情况： a. 提示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒（HBV），除非HBV DNA检测阴性 b. 基于HCV抗体检测提示丙型肝炎病毒（HCV），除非HCV RNA检测阴性 c. HIV，基于与以下任一相关检测结果： i. AIDS标志性病变或CD4计数≤200个细胞/mm3 ii. 未进行充分的抗逆转录病毒治疗；10.受试者既往参加过efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药；11.受试者同时参与任何其他临床研究，包括非干预性研究；12.筛选期受试者的IgG<4 g/L；13.受试者妊娠或处于哺乳期，或计划在研究期间怀孕；14.筛选期受试者患有重度肾功能损害（估计肾小球滤过率<30 mL/min/1.73 m2）；15.受试者受到法院或其他政府法令限制，或与申办方或研究者存在依赖关系；16.受试者存在研究者认为基线前未充分消退的具有临床意义的活动性感染；17.入组前≤72小时COVID-19聚合酶链反应（PCR）检测阳性；18.其他炎症性和非炎症性肌病：包涵体肌炎（基于活检或当无力影响手指和/或腕屈肌使之与肩关节外展肌不协调时）、感染性肌病、重叠肌炎（结缔组织疾病相关肌炎，但除外重叠干燥综合征）、代谢性肌病，肌营养不良或肌营养不良家族史、药物诱导或内分泌诱导的肌炎（他汀类药物诱导的IMNM除外）和幼年型肌炎（JDM除外）；19.近期接受过大手术（筛选前≤3个月）或在研究期间打算进行手术，存在具有临床意义的疾病或研究者认为可能混淆研究结果或使受试者处于过度风险的任何其他情况；20.以下任何一种既往治疗或操作： a. 筛选前≤1周内接受以下治疗： - 外用皮质类固醇或外用免疫调节剂（如他克莫司）治疗IIM相关皮疹 - 吸入性皮质类固醇或对IIM相关间质性肺疾病（ILD）具有免疫调节特性的任何吸入性药物 b. 筛选前≤4周内的治疗：局部皮质类固醇注射（关节内、滑囊和腱鞘注射）、Janus激酶（JAK）抑制剂（包括酪氨酸激酶2[TYK2]抑制剂）、肌内或IV皮质类固醇、PLEX、免疫吸附、SC或肌内注射皮质类固醇前体（包括促肾上腺皮质激素[ACTH]）、IVIg、SCIg、单克隆抗体 c. 筛选前≤12周内接受环磷酰胺治疗 d. 筛选前≤24周内接受利妥昔单抗或其他抗CD20抗体治疗 e. 在筛选前≤12周或5个半衰期（以较长者为准）内使用试验用药品 f. 筛选前≤4周内接受OCS剂量>20 mg泼尼松（或等效剂量）治疗 g. 筛选前≤8周内接受>1种免疫抑制剂、>1种抗疟药或免疫抑制剂和抗疟药联合治疗。然而，允许在基线前完成具有免疫抑制特性的中药停药；21.受试者目前正在滥用或有酒精、药物和/或药物滥用史（筛选前≤12个月）。禁止娱乐性或处方使用大麻或大麻酚；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100730

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