【CTR20211919】一项在ITP成人患者中评价Efgartigimod（ARGX-113）PH20皮下给药的有效性和安全性的III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

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基本信息

登记号

CTR20211919

试验状态

已完成

药物名称

艾加莫德α注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

艾加莫德α注射液

首次公示信息日的期

2021-08-11

临床申请受理号

JXSL2101018;JXSL2101010;JXSL2101009

靶点

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适应症

原发免疫性血小板减少症（ITP）

试验通俗题目

一项在ITP成人患者中评价Efgartigimod（ARGX-113）PH20皮下给药的有效性和安全性的III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究

试验专业题目

在ITP成人患者中评价Efgartigimod PH20 SC有效性和安全性的III期研究

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201210

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临床试验信息

试验目的

评价与安慰剂PH20 SC相比，efgartigimod PH20 SC在慢性原发ITP患者中实现持续性血小板计数应答的有效性，持续性血小板计数应答定义为在研究第19周至第24周的6次访视中至少4次的血小板计数≥50×10^9/L

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 24 ；国际: 156 ；

实际入组人数

国内: 30 ；国际: 207 ；

第一例入组时间

2021-11-09;2021-05-31

试验终止时间

2023-08-03;2023-10-09

是否属于一致性

否

入选标准

1.能够理解研究要求并提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）；2.在签署ICF时，应至少达到当地临床研究法定知情同意年龄。；3.在随机化前至少3个月，根据美国血液学会标准确诊为原发ITP，且无已知血小板减少症病因；4.研究者认为对既往ITP治疗（TPO-RA除外）的应答情况支持诊断；5.在研究开始前的3个月内应有至少3次有记录的、合格的血小板计数（其中至少两次合格的计数应采集于筛选期：筛选期采集的血小板计数和随机化当天[访视1]的给药前血小板计数），其平均值应<30×10^9/L。如果研究开始前的3个月内未获得第三个血小板计数，则可在筛选期获得第三个血小板计数。；6.筛选前存在血小板计数<30×10^9/L的病史记录；7.研究开始时，受试者正在同期接受ITP治疗，且既往接受过至少1种ITP治疗，或受试者当前未接受ITP治疗（见注释），但既往接受过至少2种ITP治疗。基线时同期接受方案允许的ITP治疗的受试者，则在随机分组前，该治疗剂量和给药频率应已维持稳定持续4周。允许同期合并使用的ITP药物包括糖皮质激素、达那唑、长春新碱、口服免疫抑制剂、氨苯砜、fostamatinib和/或口服TPO-RA。注：同期未接受ITP治疗的受试者如果在基线前至少4周内未接受过ITP治疗，以及在基线前至少6个月内未接受过抗CD20（例如利妥昔单抗）治疗ITP，则有资格入组研究。；8.同意按照当地法规和以下要求采取避孕措施：有生育能力的女性（定义见章节10.6.1.1）在筛选时血清妊娠检查结果必须为阴性，基线时接受IMP之前的尿妊娠研究结果必须为阴性。避孕要求见章节10.6.2.1。；

排除标准

1.与其他疾病相关的继发ITP/血小板减少症，如淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、病毒感染、肝炎、诱导性或同种免疫性血小板减少症、与骨髓发育异常相关的血小板减少症或造血干细胞移植；2.随机化前4周内使用过抗凝剂（如维生素K拮抗剂、直接口服抗凝剂）；3.随机化前4周内进行过任何输血；4.随机化前4周内接受过Ig（IV、SC或肌内途径）或血浆置换（PLEX）；5.随机化前4周内使用过romiplostim；6.随机化前4周内使用过全反式维甲酸（ATRA）；7.随机化前4周内使用过地西他滨；8.随机化前4周内接受过脾切除术；9.在IMP首次给药前3个月或5个半衰期（以较长者为准）内使用过研究性药物；10.在IMP首次给药前6个月内使用过任何单克隆抗体或Fc融合蛋白（上文提及的除外）（例如，抗CD20）；11.在随机化前4周或5个半衰期（以较长者为准）内使用过经研究者评估可能干扰受试者的有效性评估和安全性的补充疗法，包括中药、草药或操作（如针灸）；12.筛选访视时，具有临床显著的实验室检查异常如下：？血红蛋白≤9 g/dL -或- ？国际标准化比值>1.5或活化部分凝血活酶时间>1.5×正常值上限 -或- ？总IgG水平<6 g/L；13.有恶性肿瘤病史，除非认为在IMP首次给药前≥3年通过充分治疗治愈且无复发证据。患有以下癌症的受试者可随时入组： a. 经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌 b. 宫颈原位癌 c. 乳腺原位癌或 d. 前列腺癌的偶然组织学发现（TNM分期T1a或T1b）；14.控制不佳的高血压，定义为尽管接受了适当的治疗，但血压反复升高，超过160 mmHg（收缩压）和/或100 mmHg（舒张压）；15.随机化前5年内有任何重大血栓形成或栓塞事件史（例如心肌梗死、卒中、深静脉血栓形成或肺栓塞）；16.凝血障碍或遗传性血小板减少症病史或血小板减少症家族史；17.根据研究者的判断，存在需要紧急治疗或治疗性操作的活动性、临床显著的器官或内部粘膜出血（例如，颅内出血、肺出血、持续需要浓缩红细胞输血的出血，除外ITP的预期出血）；18.根据研究者的判断，预估发生需要紧急治疗或治疗性操作的临床显著的器官或内部粘膜出血（除外ITP的预期出血）的风险较高；19.其他重大严重疾病的临床证据、近期接受过大手术或研究者认为存在可能混淆研究结果或使受试者处于过高风险的任何其他疾病；20.筛选期活动性病毒感染血清检测呈阳性，存在以下任一情况： a.提示乙型肝炎病毒（HBV）急性或慢性感染，除非HBV DNA检测结果呈阴性（https://www.cdc.gov/hepatitis/HBV/PDFs/SerologicChartv8.pdf） b.丙型肝炎病毒（HCV）：基于HCV抗体检测（除非HCV RNA检测结果呈阴性） c.人类免疫缺陷病毒（HIV）：满足获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义条件或CD4细胞计数≤200个细胞/mm3；21.已知对efgartigimod、rHuPH20或其1种辅料存在超敏反应；22.既往参加过efgartigimod临床研究，并接受过至少1次IMP给药；23.妊娠或哺乳期或者有计划在研究期间妊娠（译者注：原文序号22a为笔误，中文翻译勘误）；24.筛选期出现有临床意义的控制不佳的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染；25.研究者认为会干扰ITP临床症状的准确评估或使受试者处于过高风险中的任何其他已知自身免疫性疾病；26.尽管给予了适当的治疗，但仍存在显著不稳定或控制不佳的除ITP以外的急性或慢性疾病（例如心血管、肺、血液学、胃肠道、内分泌、肝脏、肾脏、神经系统、恶性肿瘤、感染性疾病、控制不佳的糖尿病）的临床证据，这些疾病可能将受试者暴露于过度的风险中；27.当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前12个月内）；28.筛选前4周内接种过活/减毒活疫苗。筛选前的任何时间接种过任何灭活、亚单位、多糖或结合疫苗不视为排除标准。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院血液病医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

300021

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