【ChiCTR2100046337】地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2100046337

试验状态

正在进行

药物名称

地西他滨

药物类型

化药

规范名称

地西他滨

首次公示信息日的期

2021-05-14

临床申请受理号

靶点

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适应症

骨髓增生异常综合症

试验通俗题目

地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究

试验专业题目

地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

1主要目标：（1）调查pMDS的发生率以及MDS亚型的构成比。（2）描绘中国pMDS特征性基因谱，建立pMDS诊断套餐（Panel）。（3）通过随机对照临床试验研究，建立pMDS的治疗规范。 2.次要目标：（1）明确进展型MDS（RAEB-I,RAEB-II,RAEB-T,AML)的演化过程。（2）分析pMDS不同治疗方案下的长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)。（3）对RAEB/RAEB-T的患儿，在保证总体生存率基础上，比较不同治疗方案的毒副作用和治疗费用。（4）以-7/7q-为模型，分析pMDS-7/7q-与成人MDS-7/7q-基因谱表达的差异性。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

上市后药物

随机化

患者或家属抽签产生

盲法

未说明

试验项目经费来源

苏州市政府和苏州大学附属儿童医院

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2021-05-21

试验终止时间

2026-05-20

是否属于一致性

入选标准

1.儿童，年龄<18岁； 2.MDS伴有特异性染色体核型，如-7/7q-，+8,+20持续3月以上者； 3.外周血和骨髓幼稚细胞符合MDS-RAEB和MDS-RAEBt； 4.MDS特异性基因突变，如germline发生的GATA2, RUNX1, RNKRD26, ETV6, SAMD9/SAMDL突变等； 5.家族性MDS； 6.FA（范可尼贫血）、DBA（先天性纯红再障）、SCN（先天性粒细胞缺乏）、SDS（舒-戴综合征）、DC（先天性角化不良）、AT（先天性无巨核细胞生成的血小板减少症）继发的MDS； 7.Down syndrome继发的MDS； 8.其他任何先天性疾病继发的MDS； 9.重型再生障碍性贫血继发MDS； 10.治疗相关的MDS； 11.取得患儿或/和监护人同意，并在知情同意书上签名； 12.预计生存时间大于3 个月者。；

排除标准

1.一系以上血细胞减少，具有AML特征性基因改变； 2.获得性再生障碍性贫血； 3.获得性免疫功能紊乱性疾病； 4.幼年粒单核细胞白血病（JMML）； 5.只做暂时性化疗、放疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗； 6.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释； 7.营养状态极差，重症感染，心功能不全，不能耐受治疗者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州大学附属儿童医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

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