ChiCTR2100046337
正在进行
/
化药
地西他滨
2021-05-14
/
骨髓增生异常综合症
地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究
地西他滨Plus桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童进展型骨髓增生异常综合征随机对照研究
1主要目标： （1）调查pMDS的发生率以及MDS亚型的构成比。 （2）描绘中国pMDS特征性基因谱，建立pMDS诊断套餐（Panel）。 （3）通过随机对照临床试验研究，建立pMDS的治疗规范。 2.次要目标： （1）明确进展型MDS（RAEB-I,RAEB-II,RAEB-T,AML)的演化过程。 （2）分析pMDS不同治疗方案下的长期生存率(OS)、无事件生存率(EFS)及无复发生存率(RFS)。 （3）对RAEB/RAEB-T的患儿，在保证总体生存率基础上，比较不同治疗方案的毒副作用和治疗费用。 （4）以-7/7q-为模型，分析pMDS-7/7q-与成人MDS-7/7q-基因谱表达的差异性。
随机平行对照
上市后药物
患者或家属抽签产生
未说明
苏州市政府和苏州大学附属儿童医院
/
60
/
2021-05-21
2026-05-20
/
1.儿童，年龄<18岁； 2.MDS伴有特异性染色体核型，如-7/7q-，+8,+20持续3月以上者； 3.外周血和骨髓幼稚细胞符合MDS-RAEB和MDS-RAEBt； 4.MDS特异性基因突变，如germline发生的GATA2, RUNX1, RNKRD26, ETV6, SAMD9/SAMDL突变等； 5.家族性MDS； 6.FA（范可尼贫血）、DBA（先天性纯红再障）、SCN（先天性粒细胞缺乏）、SDS（舒-戴综合征）、DC（先天性角化不良）、AT（先天性无巨核细胞生成的血小板减少症）继发的MDS； 7.Down syndrome继发的MDS； 8.其他任何先天性疾病继发的MDS； 9.重型再生障碍性贫血继发MDS； 10.治疗相关的MDS； 11.取得患儿或/和监护人同意，并在知情同意书上签名； 12.预计生存时间大于3 个月者。；
请登录查看1.一系以上血细胞减少，具有AML特征性基因改变； 2.获得性再生障碍性贫血； 3.获得性免疫功能紊乱性疾病； 4.幼年粒单核细胞白血病（JMML）； 5.只做暂时性化疗、放疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗； 6.具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释； 7.营养状态极差，重症感染，心功能不全，不能耐受治疗者。；
请登录查看苏州大学附属儿童医院
/
苏州大学附属儿童医院的其他临床试验
- 儿科护士运用生成式人工智能软件的信任校准现状及影响因素研究
- 基于家庭照护模式框架的慢性肾脏病患儿过渡期准备干预方案的构建与应用
- 体外膈肌起搏联合呼吸训练预防机械通气患儿膈肌功能障碍的研究效果
- 孤独症儿童便秘相关致病菌研究
- 神经发育障碍儿童的发育剖面分析
- 视觉输入限制与认知载荷对注意缺陷多动障碍儿童步态稳定性及双任务成本的交互影响
- 新生儿标准化肠外营养液处方优化及其安全性和有效性研究
- 人机协作混合心电图教学模式的构建及应用效果研究
- 钙铁锌复合制剂对儿童及青少年生长发育有效性与安全性评估：一项前瞻性真实世界研究
- 护士对慢性肾脏病患儿主要照顾者健康科普管理真实体验的质性研究
- 基于可编程Ago-纳米DNA捕获系统的儿童腹泻病毒多重诊断试纸条的研发
- 不同治疗方式与新生儿坏死性小肠结肠炎相关脑损伤的临床关联
- ICG-NIRF显影技术应用于儿童睾丸扭转术中决策：多中心RCT临床研究
- 携带Y染色体物质的特纳综合征：临床特征、诊断与治疗
- 家庭视角下SMA患儿旅程地图识别与全程健康管理模式的构建及应用
- 孤独症谱系障碍儿童PEP-3量表项目层面临床可解释性的回顾性研究
- 基于PMT-IMB理论模型学龄期四肢骨折患儿运动恐惧的干预研究
- 左心减压在儿童ECMO植入中的临床应用研究
- 儿童川崎病合并EB病毒感染的临床特征及冠状动脉病变危险因素分析
- 婴儿呼吸道合胞病毒重症肺炎相关指标研究
苏州大学附属儿童医院的其他临床试验
- 儿科护士运用生成式人工智能软件的信任校准现状及影响因素研究
- 基于家庭照护模式框架的慢性肾脏病患儿过渡期准备干预方案的构建与应用
- 体外膈肌起搏联合呼吸训练预防机械通气患儿膈肌功能障碍的研究效果
- 孤独症儿童便秘相关致病菌研究
- 神经发育障碍儿童的发育剖面分析
- 视觉输入限制与认知载荷对注意缺陷多动障碍儿童步态稳定性及双任务成本的交互影响
- 新生儿标准化肠外营养液处方优化及其安全性和有效性研究
- 人机协作混合心电图教学模式的构建及应用效果研究
- 护士对慢性肾脏病患儿主要照顾者健康科普管理真实体验的质性研究
- 不同治疗方式与新生儿坏死性小肠结肠炎相关脑损伤的临床关联
- ICG-NIRF显影技术应用于儿童睾丸扭转术中决策：多中心RCT临床研究
- 携带Y染色体物质的特纳综合征：临床特征、诊断与治疗
- 家庭视角下SMA患儿旅程地图识别与全程健康管理模式的构建及应用
- 孤独症谱系障碍儿童PEP-3量表项目层面临床可解释性的回顾性研究
- 基于PMT-IMB理论模型学龄期四肢骨折患儿运动恐惧的干预研究
- 左心减压在儿童ECMO植入中的临床应用研究
- 儿童川崎病合并EB病毒感染的临床特征及冠状动脉病变危险因素分析
- 婴儿呼吸道合胞病毒重症肺炎相关指标研究
- 慢性肾脏病患儿及主要照顾者对护理科普信息需求的质性研究
- 评价青少年抑郁症患者认知功能损害的影响因素和干预效果：一项基于真实世界的、多中心、前瞻性队列
最新临床资讯
-
一项5年临床安全随访研究启示：#脐带间充质干细胞（#hUC-MSCs）
SCLnow圣释2026-11-11
-
SYNCHRONIZE-CVOT试验达到主要终点，索弗度肽（survodutide）成为全球首个证实心血管安全性的胰高血糖素/GLP-1双受体激动剂
勃林格殷格翰中国2026-11-11
-
医药观澜2026-11-11
-
宜明昂科2026-11-11
-
医学科学院精准医学研究所2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
多肽圈2026-11-11
-
求是网2026-11-11
-
干细胞之父2026-11-11
-
和田维药2026-11-11
地西他滨相关推荐
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
2026-11-12
-
摩熵咨询 20 3
-
摩熵咨询 33 62
-
摩熵咨询 20 3
-
颁布机构：国家卫生健康委办公厅、 2026-11-10
-
颁布机构：国家卫健委（原国家卫计委） 2026-11-10
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
2026-11-11
-
摩熵咨询 35 92
-
摩熵咨询 28 74
-
摩熵咨询 34 49
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-07
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-11-04