CS0159用于治疗原发性胆汁性胆管炎的中国临床III期研究完成首例患者给药

凯思凯迪

2025/12/09

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肥胖糖尿病熊去氧胆酸原发性胆汁性胆管炎凯思凯迪（上海）医药科技股份有限公司

2025年12月9日，凯思凯迪（上海）医药科技有限公司宣布，CS0159治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的中国临床III期研究已完成首例患者给药。

这是一项由上海交通大学医学院附属仁济医院马雄主任牵头，凯思凯迪（上海）医药科技有限公司申办的一项评价CS0159在接受熊去氧胆酸（UDCA）治疗后疗效不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床研究，研究将计划入组135例确诊的PBC患者。

PBC是一种慢性自身免疫性肝内胆汁淤积性疾病，目前熊去氧胆酸（UDCA）为唯一推荐的治疗原发性胆汁性胆管炎的药物。然而，据统计约40%的患者对UDCA的治疗应答欠佳，国内尚无获批的二线药物。

凯思凯迪创始人徐华强博士：

“FXR激动剂是当前非酒精性脂肪性肝炎、胆汁淤积性肝病及炎性肠病等疾病领域的研发热点靶点之一，其临床应用潜力已通过多项临床研究得到充分证实。CS0159是由凯思凯迪、上海药物所联合研发的一款新型FXR激动剂，经过在近年来的研发攻关过程中已成功达成多项关键里程碑。自2025年12月1日III期临床研究在上海交通大学医学院附属仁济医院率先启动，到今日顺利完成首例受试者的给药，在此由衷感谢马雄主任团队和凯思凯迪团队为临床试验推进所付出的不懈努力。我们热切期盼CS0159在III期临床研究中能够取得积极且令人鼓舞的数据，从而早日惠及广大患者，为相关疾病的治疗带来新的希望。”

关于CS0159

化学I类候选新药CS0159（利耐舒^®）是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂，现已获包括NASH、PSC、PBC在内的3个适应症的临床试验批件，FDA 突破性疗法认定与孤儿药资格。该候选新药在包括原发性胆汁性胆管炎（PBC）、脂肪性肝炎（MASH）等多个适应症的临床试验中展现出优异疗效与安全性，现PBC适应症已启动国内 III 期临床，并计划启动与降糖剂量司美格鲁肽联用的国内II期减重临床。

关于凯思凯迪

凯思凯迪（上海）医药科技有限公司成立于2017年，是一家聚焦于胆汁酸代谢失常相关疾病的临床阶段的生物技术公司，上海市专精特新企业。公司立足源头开发和临床推进核受体和G蛋白偶联受体（GPCR）创新药，以原发性胆汁性胆管炎（PBC）切入点，已将适应症拓展至脂肪性肝炎（MASH）、肥胖及糖尿病等代谢性疾病领域。目前已有多款候选药进入临床阶段，均为中美双报。

核心产品CS0159是一款基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂，具备独特的药代动力学特征，能够实现脉冲式FXR激活，与胆汁酸自然波动节奏相契合，每日一次给药即可提供优异疗效，同时最大限度降低不良反应。该产品目前已在中美完成多个关键临床研究，针对PBC、MASH、肥胖等多个适应症展现出良好疗效，研发空间巨大、成药潜力可期，有望在众多FXR激动剂中脱颖而出实现0到1的重大突破。