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帕金森治疗领域全球首个进入新药注册临床阶段的基于iPSC及化学诱导的通用型细胞治疗产品启动II期临床

近日,睿健医药科技有限公司(睿健医药)成功召开NouvNeu001的II期临床启动会。这是在睿健医药率先取得了帕金森病领域全球首个进入临床阶段的通用型iPSC衍生细胞治疗产品之后,所公布的又一里程碑事件。

2023年8月2日国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了NouvNeu001治疗中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性的I/II期临床研究,该研究为多中心、开放设计。NouvNeu001是帕金森治疗领域中全球首个进入新药注册临床阶段的基于iPSC及化学诱导的通用型细胞治疗产品。

2024年11月,公司对外宣布,NouvNeu001注射液针对中晚期帕金森病的I期临床研究已按计划完成全部受试者入组给药,临床数据显示,其安全性、耐受性良好,顺利达成研究主要目的。
睿健医药不仅是全球唯一获得FDA“特殊豁免”资格的细胞治疗企业,也成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队,无论是在全球监管机构的认可程度,临床试验数量,质量和进度都位于全球首位。 NouvNeu001临床试验结果显示:低剂量组受试者整体安全性良好,无细胞药物相关AE或SAE反应,且受试者在接受移植六个月后UPDRS III部分运动功能表现出平均超过20分的稳定改善,除此之外,还表现出异动减少,开期时间延长等积极效果;PET影像分析也证实了随着移植时间的增加,移植区域多巴胺转运活性显著增强,证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。同时,睡眠PSQI和生活质量PDQ39的数据也表明受试者非运动症状的改善。NouvNeu001临床研究在完成低剂量组给药后,经过专家组详细评估安全性后启动高剂量组入组,高剂量组安全性良好,且同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势。NouvNeu001的阶段性成果初步证实了化学诱导功能型多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。

E.N.D

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