美国马萨诸塞州剑桥——2025年6月25日，渤健公布了在研反义寡核苷酸（ASO）药物salanersen（BIIB115/ION306）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的1期研究顶线结果。该药物与SPINRAZA®（诺西那生）具有相同的作用机制，但通过优化设计实现了更强效力，有望达成高效治疗且仅需每年给药一次的目标。 本次针对既往接受过基因治疗的SMA患者开展的1期研究中期分析，旨在为是否推进salanersen进入注册研究提供依据。研究显示，每年给药一次的40mg与80mg两个剂量组均表现出良好的耐受性，并通过神经丝蛋白水平降低证实了神经退行性病变的显著减缓。探索性临床结局数据表明，患者在治疗一年后获得具有临床意义的功能改善，并达到世界卫生组织（WHO）运动里程碑的新标准。这些数据已在加州阿纳海姆由Cure SMA组织举办的“SMA研究与临床护理大会”上公布。 渤健目前正与全球卫生监管部门就3期研究方案的设计进行沟通。该药物的全球研发、生产及商业化权益由渤健从Ionis制药公司获得授权，其原始发现者为Ionis。 点击“阅读原文”获得更多信息。 Biogen-268374-CHN-06/2025
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