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国内首款！华毅乐健GS1191-0445注射液正式进入多中心III期临床试验阶段

BioBAY

2025/02/18

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帕金森病北京沙砾生物医药有限公司士泽生物医药（苏州）有限公司 GS1191-0445注射液 AC-101片

近日，BioBAY园内企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）与国家药品监督管理局药品审评中心（CDE，NMPA）就其自主研发的GS1191-0445注射液的III期临床试验方案达成一致，标志着华毅乐健GS1191-0445注射液正式进入III期临床试验阶段。此临床试验已于2025年2月5日在CDE药物临床试验登记平台公示。

GS1191-0445注射液是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，靶向血友病A的核心病因——凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因缺陷。目前，血友病A患者主要依赖外源性FⅧ输注，但需频繁给药（每年超100次），且存在免疫反应、高昂费用（年治疗成本超30万元）等问题。与传统疗法相比，其具有以下优势：

1，精准递送与长效表达：通过AAV载体将功能性FⅧ基因导入患者肝细胞，实现内源性FⅧ的持续表达。相较于传统替代疗法需频繁注射（每周2-3次），该药物通过单次静脉输注即可长期维持FⅧ活性＞5 IU/dL，显著降低年化出血率（ABR）达99%。

2，突破免疫耐受难题：临床试验中未检测到FⅧ抑制物，表明其通过载体优化（如衣壳改造）降低了免疫原性，避免了传统替代疗法中30%患者产生抑制物的风险。

3，生产工艺先进性：采用悬浮HEK293细胞培养结合层析纯化技术，实现AAV载体规模化生产（最大反应器规模达1000L），产能与质量控制达到国际领先水平，为商业化奠定基础。

华毅乐健的突破性解决方案走在了世界前沿，目前全球范围内，辉瑞、拜玛林等企业已推进多款AAV基因疗法进入临床，而国内此前尚无AAV基因治疗产品进入III期临床。

华毅乐健创立于2019年，拥有领先全球的CMC技术平台，自建8600平方米生产基地，覆盖质粒和AAV病毒商业化生产线和中试生产线。AAV产品生产用可放大的悬浮HEK293细胞加层析纯化的平台工艺，高产量高质量。上游细胞培养配备了不同规模的一次性生物反应器，其中最大规模达1000升。该生产基地同时拥有涵盖全面检测能力的质控实验室。

▌文章来源：华毅乐健

责编：赵家帅

审核：任旭

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