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自体细胞治疗帕金森病再添力证，Aspen自体iPS细胞药物6个月临床数据显示疗效与安全性双优

跃赛生物

2025/05/08

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帕金森病癫痫上海跃赛生物科技有限公司 Aspen Neuroscience Inc UX-DA001

2025年5月7日，美国生物科技公司Aspen Neuroscience公布其帕金森病自体细胞疗法药物ANPD001在ASPIRO I/IIa期临床试验中首批三名患者的6个月随访数据，结果显示该疗法在安全性、耐受性及早期疗效方面表现优异，为自体细胞治疗领域树立了新标杆。

传统细胞疗法多采用异体来源细胞，存在免疫排异风险，患者需使用免疫抑制剂。而Aspen的ANPD001疗法开创性地利用患者自身的皮肤细胞，重编程为诱导多能干细胞（iPSCs）并分化为多巴胺能神经前体细胞，再精准移植至脑内。ASPIRO 试验聚焦于中晚期、对左旋多巴有反应的帕金森病患者群体，这些患者多在50-70岁之间，其病情因运动波动及 “关期” 时间较长，致使单靠口服药物难以实现有效控制。而ANPD001 疗法的临床试验数据令人瞩目：在前三例接受低剂量治疗的患者中，6个月随访结果显示，该疗法安全且耐受性良好，未出现重大安全问题；在临床疗效方面，患者均表现出明显的早期的改善迹象。

关键数据总结

安全性卓越：

无治疗相关严重不良事件；‍
仅报告轻微手术相关不适，未观察到排斥反应，无需使用免疫抑制药物。
‍

症状显著改善：

医生评估运动功能提升45%（MDS-UPDRS Part III "off"评分）；
患者报告的日常生活受影响程度改善71%（MDS-UPDRS Part II评分）；‍
“关期”缩短2小时/天，“良好开期”增加1.5小时/天，患者生活质量大幅改善。

Aspen方面表示，这些结果验证了自体iPSC疗法的双重优势：个体适配性强，同时安全性高，特别适用于中晚期帕金森病患者。ANPD001 疗法从患者自身皮肤细胞取材，先将其重编程为诱导多能干细胞（iPSCs），再分化为自体多巴胺能神经前体细胞（DANPCs）。这些源自患者自身的DANPCs被精准移植到后部壳核，替代因疾病而受损或丢失的细胞。由于细胞源自患者自身，ANPD001 疗法无需患者使用免疫抑制药物，一方面消除了免疫抑制相关的不良反应，大大降低了感染与并发症的风险，另一方面免去了药物监测的繁琐流程，让那些无法使用免疫抑制疗法的患者也能接受治疗。另外，自体疗法规避了伦理争议，或能更方便地惠及患者。

在Aspen取得阶段性成果同时，跃赛生物作为国内最早开展自体iPSC帕金森病疗法注册临床试验申报的企业，自拿到中美双IND批件后，也正稳步推进自体iPSC衍生细胞药物UX-DA001的临床进展，国内首例注册级临床自体细胞治疗受试者给药于今年3月顺利完成，术后随访显示，患者睡眠质量及运动功能显著提升，帕金森病评定量表明显改善，且未出现严重不良反应，据受试者反馈术后每天改善积极可见。显示出中美在该技术领域并行发展的态势，为自体iPSC疗法临床应用提供了积极参考。

相较于传统药物仅缓解症状，细胞疗法有望实现“一次治疗，长期获益”。未来，随着更多临床数据的积累与技术平台的优化，相信将为改善全球约1000万帕金森病患者的生活质量、延缓疾病进展带来新的希望。

【关于跃赛生物】
上海跃赛生物科技有限公司成立于2021年，专注帕金森病、癫痫等神经系统疾病细胞治疗药物研发，拥有4000㎡研发中心与GMP厂房，获评全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、上海市专精特新企业、浦东新区“明珠杯”创业大赛一等奖等荣誉，2024年度浦东新区创新创业奖。