北恒生物通用型CAR-T产品RD06-03临床数据亮相国际舞台

此次ASCO大会报道的是一项由研究者发起的I期临床研究数据。这项单臂、开放标签、剂量递增设计研究评估了RD06-03治疗R/R B-ALL患者的安全性和有效性。剂量递增共设置4个剂量水平：

• DL1: 0.1×10⁶ CAR⁺T cells/kg

• DL2: 0.3×10⁶ CAR⁺T cells/kg

• DL3: 0.5×10⁶ CAR⁺T cells/kg

• EDL: 0.65×10⁶ CAR⁺T cells/kg

所有患者在RD06-03输注前均接受了氟达拉滨（30mg/m²/day*3天）和环磷酰胺（500mg/m²/day*3天）清淋预处理方案。

2024年3月17日至2024年10月25日期间，该中心共纳入6例R/R B-ALL患者，中位年龄37.5岁（范围：18-63），既往治疗中位线数为3线（范围：2-8+），1例患者曾接受过异基因造血干细胞移植。基线骨髓肿瘤细胞比例中位数为41.9%（范围：10%-88.5%）。

安全性：

在所有剂量水平均未观察到DLT和神经毒性。4例患者出现CRS，均为轻度（G1，n=4），中位持续时间2.5天（范围：1-4天）。最常见TEAE为血细胞计数减少，程度均可控，未出现严重感染不良事件。

有效性和细胞动力学特征：

在DL2及更高剂量水平可评估的5例患者中，最佳ORR达100%（5/5），所有缓解患者均达到MRD阴性状态。截至2025年5月5日，中位随访时间8.5月（范围：2-11月），中位DOR未达到，最长DOR为10.1月。所有接受≥DL2剂量水平的患者均通过qPCR观察到CAR-T细胞扩增，中位Cmax超过1,000,000 copies/μg gDNA，中位存续时间28天，最长存续时间超过3个月。

整体上，RD06-03在R/R B-ALL患者中耐受性良好，在标准清淋方案下，较低剂量水平即可实现显著扩增和高应答率；另外，作为一款无HLA配型要求的“即用型”通用CAR-T细胞产品，RD06-03依然维持了良好的体内存续特征，50%的患者在第30天仍能检测到CAR-T细胞，最长存续时间超过3个月，TCR/HLA基因编辑与ANSWER®平台显著增强了RD06-03的抗排斥能力，在通用型CAR-T细胞治疗研究领域具有重要意义。北恒生物已在2024年第二季度启动了该产品在自身免疫性疾病领域的研究，早期数据同样呈现积极结果。