阿斯利康安塞拉米单抗 3 期试验失败！未达主要终点

安塞拉米单抗是一种，旨在靶向淀粉样蛋白沉积的抗体，由阿斯利康旗下专注于罕见病领域的亚历克西昂（Alexion）部门负责，在两项全球性的 III 期试验中进行测试，这两项试验合称为 “心脏淀粉样变性延长生存期研究（CARES）”。

这两项研究共纳入了 406 名处于轻链淀粉样变性不同阶段的患者。

轻链淀粉样变性是一种罕见疾病，异常的抗体蛋白会在器官中积聚并造成损害，尤其会影响心脏和肾脏。研究的主要终点是全因死亡率的时间以及心血管住院的频率。

在整个试验中，安塞拉米单抗未能达到这一主要终点，但阿斯利康称，在一个 “预设的患者亚组” 中，观察到了 “具有临床意义的改善”。

还补充道，这款药物的耐受性良好，治疗组和安慰剂组之间的大多数不良事件发生率 “相当”。

阿斯利康在 2021 年收购 Caelum 生物公司，同时获得安塞拉米单抗。当时，阿斯利康从 Fortress 生物公司手中收购了 Caelum 生物科学公司，期权行使价约为 1.5 亿美元，此外，在达到某些监管和商业里程碑后，还需向 Caelum 的股东支付 3.5 亿美元的潜在款项。

安塞拉米单抗已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗淀粉样变性，同时在欧盟和日本也获得了孤儿药资格。

阿斯利康表示，目前正在对试验数据进行更全面的分析，并将在即将举行的医学会议上公布结果。

安塞拉米单抗的试验结果公布之时，正值阿斯利康新闻密集的一个月。本周二，阿斯利康用于治疗难治性或抵抗性高血压的药物巴 xdrostat 在 III 期临床试验中，成功降低了患者的血压。与安塞拉米单抗类似，阿斯利康也是通过交易获得巴 xdrostat ，在 2023 年收购 CinCor 制药公司时纳入旗下。

7 月初，亚历克西昂从日本生物技术公司 JCR 制药获得了一系列新的腺相关病毒（AAV）载体，以支持其基因治疗项目。

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