阿斯利康安塞拉米单抗 3 期试验失败！未达主要终点

Being科学

2025/07/17

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美东时间7月16日，阿斯利康于宣布，其用于治疗淀粉样变性的药物安塞拉米单抗在两项晚期临床试验中未达到主要终点，但表示在一个预设的患者亚组中观察到了疗效。

安塞拉米单抗是一种，旨在靶向淀粉样蛋白沉积的抗体，由阿斯利康旗下专注于罕见病领域的亚历克西昂（Alexion）部门负责，在两项全球性的 III 期试验中进行测试，这两项试验合称为 “心脏淀粉样变性延长生存期研究（CARES）”。

这两项研究共纳入了 406 名处于轻链淀粉样变性不同阶段的患者。

轻链淀粉样变性是一种罕见疾病，异常的抗体蛋白会在器官中积聚并造成损害，尤其会影响心脏和肾脏。研究的主要终点是全因死亡率的时间以及心血管住院的频率。

在整个试验中，安塞拉米单抗未能达到这一主要终点，但阿斯利康称，在一个 “预设的患者亚组” 中，观察到了 “具有临床意义的改善”。

还补充道，这款药物的耐受性良好，治疗组和安慰剂组之间的大多数不良事件发生率 “相当”。

阿斯利康在 2021 年收购 Caelum 生物公司，同时获得安塞拉米单抗。当时，阿斯利康从 Fortress 生物公司手中收购了 Caelum 生物科学公司，期权行使价约为 1.5 亿美元，此外，在达到某些监管和商业里程碑后，还需向 Caelum 的股东支付 3.5 亿美元的潜在款项。

安塞拉米单抗已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，用于治疗淀粉样变性，同时在欧盟和日本也获得了孤儿药资格。

阿斯利康表示，目前正在对试验数据进行更全面的分析，并将在即将举行的医学会议上公布结果。

安塞拉米单抗的试验结果公布之时，正值阿斯利康新闻密集的一个月。本周二，阿斯利康用于治疗难治性或抵抗性高血压的药物巴 xdrostat 在 III 期临床试验中，成功降低了患者的血压。与安塞拉米单抗类似，阿斯利康也是通过交易获得巴 xdrostat ，在 2023 年收购 CinCor 制药公司时纳入旗下。

7 月初，亚历克西昂从日本生物技术公司 JCR 制药获得了一系列新的腺相关病毒（AAV）载体，以支持其基因治疗项目。

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