9月10日-14日， 上海城市形象展区将以“贸易汇聚世界 数字链接未来”为主题，亮相2025年中国国际服务贸易交易会。 展区聚焦数字贸易，重点展示上海“十四五”以来在该领域的创新成果，展现上海在国家战略引领下，积极对接国际高标准经贸规则、全面提升数字贸易发展能级、构建开放共赢的数字贸易国际生态的实践与智慧。 中国创新药的全球远征——呋喹替尼的出海路径与启示。

抑制剂激活肿瘤免疫方向。 高度唾液酸化是肿瘤细胞的特征标志之一，在癌症进展中发挥关键作用。 尤其是，肿瘤细胞表面唾液酸通过与免疫细胞表面的Siglec受体结合，抑制免疫应答，从而促进免疫逃逸。

对于EGFR突变肺癌患者，如果靶向药耐药了后面要不要用免疫治疗就是一个问题，不使用会感觉到可惜，使用但是治疗起效的概率比较低，所以如果能知道自己是不是能从免疫治疗获益就比较必要了。 一、EGFR基因突变肺癌的治疗困境。 肺癌是全球癌症死亡率最高的疾病，肺癌分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，其中非小细胞肺癌占85%以上。

2025年9月5日，据国家药品监督管理局药品审评中心显示， BioMarin 公司 的注射用伏索利肽 上市申请 获受理 ，受理号为 JXSS2500119 、 JXSS2500120 以及 JXSS2500121 。 2021年8月，伏索利肽在欧盟上市；同年11月，其获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)开放的软骨发育不全的儿童，商品名为Voxzogo。 据悉，该药是目前全球获批的唯一一款用于软骨发育不全的治疗药物。

鉴于该疗法展示出的「一次性长效、多器官获益」的潜力，且安全性良好，公司计划 2026 年通过 FDA 加速批准通道提交生物制品许可申请 （BLA） 。 Isaralgagene civaparvovec 以嗜肝性 rAAV 2/6 为载体，携带人 α- 半乳糖苷酶 A （α-Gal A） 的互补 DNA （cDNA） ，通过单次静脉输注给药。 肾功能显著改善： 所有患者 52 周平均年化估算肾小球滤过率 （eGFR） 斜率达 1.965 mL/min/1.73m²/ 年 （95% CI：-0.153，4.083） ，优于已获批法布里病疗法 （Fabrazyme、Replagal、Galafold） 的荟萃分析数据； 19 例随访 104 周的患者，该指标仍保持 1.747 mL/min/1.73m²/年 （95% CI：-0.106，3.601） ，且不同性别、ERT （酶替代疗法） 基线状态、疾病分型患者亚组中疗效一致。

根据此积极结果，Ionis 计划在年底前向美国 FDA 提交补充新药申请 （sNDA） 。 CORE （n=617） 和 CORE2 （n=446） 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在评估 olezarsen 治疗 sHTG 成人患者的安全性和有效性。 CORE 和 CORE2 研究主要终点结果。

蒙特利尔，2025年8月27日——世界领先的血液干细胞扩增公司ExCellThera Inc.及其全资子公司Cordex Biologics，今天宣布Zemcelpro®获得欧盟委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗成人血液系统恶性肿瘤，需要在清髓调节后进行同种异体造血干细胞移植，且没有其他类型的合适供体细胞可用。 该EC决定授权Zemcelpro®在所有欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登销售。 This EC decision authorizes the marketing of Zemcelpro® in all European Union member states, as well as Iceland, Norway and Liechtenstein.。

这是葫芦娃药业在2025年内斩获的第八和第九个药品批文，展现出强劲的研发转化能力和市场布局魄力。 近年中国三大终端六大市场吸入用复方异丙托溴铵溶液销售情况（单位：万元）。 吸入制剂因直接作用于肺部、起效迅速成为临床治疗COPD首选剂型。

近日，CDE官网显示，齐鲁制药申报的化药1类新药QLS1410片获得临床试验默示许可，拟用于治疗未受控制的高血压。 米内网数据显示，2024年中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）高血压化药销售额超过630亿元。 QLS1410片是齐鲁制药开发的一款化药1类新药，其临床申请于今年7月29日获得CDE承办受理，并于9月2日顺利获批临床，拟用于治疗未受控制的高血压。

近日，苑东生物申报的两款4类仿制药吡仑帕奈片、盐酸纳呋拉啡口崩片获批生产并视同过评。 其中， 盐酸纳呋拉啡口崩片 为国内首仿+首家过评，原研药2025年一季度在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）的销售额增速超过8000%。 今年以来，苑东生物已有12个品种获批生产并视同过评。

第十一批国采正式标书有望于近日浮出水面。 7个呼吸系统药物拟被纳入，石家庄四药、仁合益康、倍特药业等有多个品种在列；10个呼吸系统药物暂被集采“放过”，24亿大品种在列。 米内网数据显示，近年来中国公立医疗机构终端呼吸系统化药市场承压，2024年、2025年一季度连续下滑，阿斯利康领跑市场；产品TOP20中，“药王”大跌，2个吸入剂逆势涨逾100%。

近日，国家药监局药审中心发布了关于ICH Q3D指导原则及2025年版《中国药典》元素杂质的评估和控制相关的问答，具体如下：。 根据ICH Q3D指导原则及2025年版《中国药典》，如何进行化学原料药中元素杂质的评估和控制。 对于单独审评及关联审评的化学原料药的上市申请及已上市化学原料药上市后管理，原料药生产企业应按照ICH Q3D所述元素杂质风险评估与控制的原则，及ICH Q9、Q10和Q11等所述的风险管理原则开展风险评估并拟定控制策略。

“医生，我的女儿反复发烧、腹痛、腹泻已经4年多了，她这是怎么了？” 2025年7月，一位忧心忡忡的妈妈带着18岁的女儿小丽，从外地来到广东省中医院大德路总院脾胃病科张海燕主任门诊，焦急地询问。 进一步了解后发现，过去四年里，反复发热、腹痛、腹泻一直折磨着小丽。

美东时间9月4日， 礼来 公司宣布，FDA授予 olomorasib（ LY3537982）+抗PD-1疗法KEYTRUDA（派姆单抗，pembrolizumab）突破性疗法认定。 该联合疗法拟用于一线治疗存在 KRAS G12C 突变且 PD-L1 表达≥50% 的不可切除晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。 突破性疗法认定基于来自Ia/Ib期LOXO-RAS-20001试验（NCT04956640）和III期SUNRAY-01剂量优化试验的数据。

抗坏血酸（维生素C）是维持机体正常生命活动的必需物质。 中科中山药物创新研究院沈诗洋与黄永焯团队合作 研究开发了一种基于抗坏血酸的衍生化超分子凝胶。 该凝胶通过瘤内注射给药，可在肿瘤组织中持续释放抗坏血酸，诱导癌细胞发生免疫原性铁死亡，与免疫检查点阻断疗法联用，产生协同疗效。

CRISPR-Cas 系统是广泛存在于细菌和古菌体内的一种 RNA 引导的适应性免疫系统。 Cas9 是 II 型 CRISPR-Cas 系统的标志性蛋白，具有 HNH 和 RuvC 两个核酸酶结构域，通过与 crRNA 和 tracrRNA 或单链 sgRNA 结合，识别含有 PAM 序列且与 crRNA 互补的双链 DNA 序列，实现靶向切割。 化脓链球菌中的 Cas9 （ SpCas9 ）因其高切割效率和优秀的基因编辑表现而成为目前应用最广泛的 Cas9 ，但其较大的分子量限制了其通过腺相关病毒（ AAV ）载体进行递送。

作为全球首个获批用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的药物，替尔泊肽不仅瞄准糖尿病市场，更意图开辟减肥与OSA治疗新赛道。 在医保基金承压、内卷加剧的背景下，这款“双靶点新贵”能否以临床价值说服医保买单？ 不是 “司美 2.0”。