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  • Cell丨一次失败ALS试验的分子启示——药物分布广泛但疗效甚微
    前沿研究
    Cell丨一次失败ALS试验的分子启示——药物分布广泛但疗效甚微
    肌萎缩侧索硬化症 （ ALS ） 是一种致命的神经退行性疾病，其特征是运动皮 层 和脊髓中的运动神经元逐渐丧失。 由C9orf72基因中的G4C2重复序列扩增引起的ALS （c9ALS） 是该病最常见的遗传形式。 ASO是一种短链合成核酸，可以精准地靶向并降解特定的致病RNA分子。
    BioArt
    2025-09-03
    肌萎缩侧索硬化症 分子启示
  • Nat Cancer | 任善成联合团队开发磁共振-病理AI大模型，实现前列腺癌无创精准诊断与分级
    前沿研究
    Nat Cancer | 任善成联合团队开发磁共振-病理AI大模型，实现前列腺癌无创精准诊断与分级
    前列腺癌是全世界男性第二大癌症，随着中国人口老龄化和生活方式的西化，近年来我国前列腺癌发病率以每年13%的增速狂飙，现已位居我国男性恶性肿瘤第六位，且发病率增速还在持续攀升 。 2024年我国前列腺癌新发病例数达到14.4万人，预计2030年达到19.9万人，2035年将达到25万人 。 前列腺癌的诊断主要依赖于血液前列腺特异性抗原 （PSA） 、B超和医生的直肠指诊。
    BioArt
    2025-09-03
    PSA 前列腺癌 磁共振
  • Immunity | 许代超团队发现氧化型左旋核酸作为ZBP1的新型配体驱动阿尔茨海默病神经炎症
    前沿研究
    Immunity | 许代超团队发现氧化型左旋核酸作为ZBP1的新型配体驱动阿尔茨海默病神经炎症
    阿尔茨海默病 （ AD ） 是一种尚未被攻克的神经退行性疾病，以Aβ斑块和tau神经纤维缠结为主要病理特征。 随着我国老龄化加剧，AD患病率持续上升，给社会和家庭带来沉重经济负担。 近年研究发现，小胶质细胞介导的神经炎症在AD发生发展中起重要作用。
    BioArt
    2025-09-03
    Aβ 阿尔茨海默病 Immunity
  • 敲除IFNγR：CD28 CAR-T抗凋亡新策略
    前沿研究
    敲除IFNγR：CD28 CAR-T抗凋亡新策略
    在癌症免疫治疗领域，CAR-T细胞疗法虽在血液肿瘤中成效显著，却在实体瘤治疗中面临持久性不足的瓶颈。 本研究聚焦关键矛盾：CAR-T细胞分泌的干扰素γ（IFN-γ）既能激活抗肿瘤免疫，又会诱导自身凋亡。 团队创新性提出IFN-γ受体（IFNγR）敲除策略，通过CRISPR-Cas9技术改造CD28 CAR-T细胞，使其在保留IFN-γ分泌能力的同时，阻断其诱导的凋亡信号。
    博生吉细胞研究
    2025-09-03
    IFNγR 实体瘤 CAR-T
  • 影响因子27.4 | 瑞凝生物PEG水凝胶研究成果发表于国际顶刊《Advanced Materials》
    前沿研究
    影响因子27.4 | 瑞凝生物PEG水凝胶研究成果发表于国际顶刊《Advanced Materials》
    在肿瘤放疗隔离、肿瘤栓塞、宫腔防粘连、组织填充与修复、药物递送等多个医疗领域，水凝胶技术均发挥着关键作用。 水凝胶在体内不同生理环境的固化过程是否成功、体内固化速率的快慢、凝胶位置的精准与否，对水凝胶在体内能否发挥预期作用具有重要决定作用。 该技术使得水凝胶形成实时可视化迎来革命性突破，医疗应用也将迎来精准监控新时代。
    瑞凝生物
    2025-09-03
    肿瘤 瑞凝生物 水凝胶
  • iPS-NK细胞疗法：开启通用型细胞免疫治疗新纪元！
    前沿研究
    iPS-NK细胞疗法：开启通用型细胞免疫治疗新纪元！
    细胞与基因治疗（CGT）领域正以前所未有的速度重塑现代医学，尤其是在肿瘤治疗领域。 在这一浪潮中， 源于诱导多能干细胞（iPSC）的自然杀伤细胞（NK）——即iPS-NK细胞疗法 ，凭借其可规模化生产、质量均一、易于基因编辑等多重优势，正迅速崛起，被誉为开启通用型细胞免疫治疗新时代的钥匙。 iPS-NK在细胞治疗中的崛起:。
    依科赛生物
    2025-09-03
    肿瘤 iPS-NK细胞疗法
  • 依科赛热烈祝贺成都优赛诺UC101项目获中国IND批准，全球首个脐血来源异体通用型CAR-T项目获中美审评机构认可！
    审批动态
    依科赛热烈祝贺成都优赛诺UC101项目获中国IND批准，全球首个脐血来源异体通用型CAR-T项目获中美审评机构认可！
    近日，依科赛合作伙伴 成都优赛诺生物生物科技有限公司 （以下简称“成都优赛诺”）自主研发的 靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液（UC101） 新药临床试验申请（IND）于2025年8月22日获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）。 这是继2025年1月11日该产品获美国食品药品监督管理局（FDA）IND批准后，在全球监管进程中的又一里程碑， 标志着这款具有全球首创性的脐血来源异体通用型CAR-T药物获得中美两国审评机构的认可 ，为急性B淋巴白血病（B-ALL）及其他适应症患者带来突破性治疗希望。 UC101带来了脐血来源与基因编辑技术创新上的双重突破 ，通过多基因编辑技术实现异体通用型设计，攻克了传统CAR-T治疗的核心瓶颈，同时拓展了细胞治疗从血液肿瘤到自身免疫疾病的广泛潜力。
    依科赛生物
    2025-09-03
    依科赛 CAR-T
  • Nat Commun｜华东师范大学李洪林等：基于原子、键协同扩散和性质引导的3D分子生成模型
    前沿研究
    Nat Commun｜华东师范大学李洪林等：基于原子、键协同扩散和性质引导的3D分子生成模型
    在传统的药物研发中，寻找能够与疾病靶点结合的先导化合物是决定项目成败的关键。 a.基于靶标结构的药物设计（SBDD）：SBDD包含虚拟筛选和分子生成。 其中，虚拟筛选依赖打分函数来评估靶标和配体之间的结合亲和力。
    智药邦
    2025-09-03
    华东师范大学
  • AI+可编程RNA疗法｜Therna成立，并完成1000万美元种子轮融资
    医药投融资
    AI+可编程RNA疗法｜Therna成立，并完成1000万美元种子轮融资
    2025年8月26日，Therna Biosciences宣布成立，其愿景是 通过一个生物学指导、人工智能驱动的平台改变RNA药物的发展 。 通过解码RNA的语言，Therna正在开创可编程RNA疗法，旨在提高翻译能力、持久性、免疫逃逸和精准组织靶向能力，从而在安全性、有效性及治疗潜力方面达到新高度。 公司由UCSF和Arc研究所的研究员、十余年来在RNA生物学和先进生成式AI领域的领导者Hani Goodarzi博士创立。
    智药邦
    2025-09-03
    AI+可编程RNA疗法
  • 高端私立医院的“生存焦虑”：跟公立医院抢生意、愈发渴望医保
    医保动态
    高端私立医院的“生存焦虑”：跟公立医院抢生意、愈发渴望医保
    一年前，中国的高端医疗圈激起了一片水花。 “外商独资”四个字被视为突破性改变，成为高端私立医疗机构从业者眼中的重大利好。 自新政颁布之后，去年12月，天津鹏瑞利医院成为全国首家外商独资三级综合医院；今年3月，上海德达医院拿到了全国首个外商独资专科医院的牌照；7月初，广州首家外商独资医院鹏瑞利康复医院项目落户，预计2026年底投入运营。
    健闻咨询
    2025-09-03
    医保
  • 允英伴读￨2025年8月肿瘤精准治疗领域文献速递
    前沿研究
    允英伴读￨2025年8月肿瘤精准治疗领域文献速递
    Adagrasib versus docetaxel in KRAS G12C-mutated non-small-cell lung cancer (KRYSTAL-12): a randomised, open-label, phase 3 trial。 Adagrasib是一款 KRAS G12C抑制剂，此前一项II期临床研究已证实，它对经治的 KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者有疗效。 KRYSTAL-12是在22国230个中心开展的随机、多中心、开放标签III期研究，核心目的是对比Adagrasib与多西他赛的效果——研究对象限定为既往接受过化疗和免疫治疗的 KRAS G12C突变晚期非小细胞肺癌患者，重点评估两者的疗效与安全性。
    允英
    2025-09-03
    KRAS G12C ara nonsmall-cell lung c
  • 宗艾替尼（Zongertinib）用于既往接受过治疗的HER2突变型非小细胞肺癌国内获批
    审批动态
    宗艾替尼（Zongertinib）用于既往接受过治疗的HER2突变型非小细胞肺癌国内获批
    并在2025年NCCN非小细胞肺癌指南V8版把宗艾替尼新增为 ERBB2 (HER2) 突变患者的后续治疗。 近日，《新英格兰医学杂志》（ The New England Journal of Medicine ）发表了题为：Zongertinib in Previously Treated HER2-Mutant Non-Small-Cell Lung Cancer的研究。 旨在评估宗艾替尼（Zongertinib）在先前接受过治疗的HER2突变非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性。
    允英
    2025-09-03
    HER2 nonsmall-cell lung c Zongertinib
  • 最新！翰森制药罕见病新药「伊奈利珠单抗」新适应症获批上市！
    审批动态
    最新！翰森制药罕见病新药「伊奈利珠单抗」新适应症获批上市！
    刚刚，NMPA发布2025年09月01日药品批准证明文件送达信息，其中：。 用于免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4-RD）成人患者的治疗 。 免疫球蛋白G4相关性疾病是一种慢性、全身性、免疫介导的纤维炎症性疾病，可导致全身多个器官肿大、炎症和纤维化。
    药渡
    2025-09-03
    免疫球蛋白G 罕见病
  • 重磅炸弹！恒瑞医药GLP-1/GIP双靶点减肥药申报上市
    审批动态
    重磅炸弹！恒瑞医药GLP-1/GIP双靶点减肥药申报上市
    该药拟用于在控制饮食和增加运动基础上，对初始体重指数（BMI）≥28 kg/m²（肥胖）、或≥24 kg/m²（超重）并伴有至少一种体重相关合并症（如高血糖、高血压、血脂异常等）的成人患者进行长期体重管理。 此举标志着国产GLP-1类减重药物研发迎来关键里程碑，有望为国内庞大的超重/肥胖人群提供新的治疗选择。 近年来，中国各年龄段人群的超重率和肥胖率均呈显著上升趋势，相关慢性病的疾病负担日益加剧，给国家医疗卫生体系带来严峻挑战。
    药渡
    2025-09-03
    减肥 血脂异常
  • 投资巨头加码创新药
    医药投融资
    投资巨头加码创新药
    文 l 阿基米德君 资产管理规模比淡马锡还大， offer 比高盛、大小摩还抢手。 当新加坡长线耐心资本与中国顶尖创新药企绑定，究竟意味着什么。 据香港联交所 9 月 2 日披露的文件， GIC 于 8 月 29 日以每股均价 12.7133 港元增持和铂医药 4022.2 万股普通股股份，价值约 5.11 亿港元。
    生物药知识云享
    2025-09-03
    创新药
  • 2025年度最新突破奖榜单公布！
    审批动态
    2025年度最新突破奖榜单公布！
    今日，行业媒体Fierce Biotech公布获得其Fierce 50奖项荣誉的得奖者，该奖项旨在表彰推动医学进步、促进创新和塑造生物医药和医疗保健未来的个人和机构。 这些获奖者/机构背后的努力都为现代医学带来突破性的进展，在实质上造福广大患者。 费城儿童医院（CHOP）和宾夕法尼亚大学 Perelman 医学院（ Perelman School of Medicine ）。
    药明康德
    2025-09-03
  • 史无前例！每月一针，持久降血脂，反义寡核苷酸疗法3期亮眼结果公布
    临床研究
    史无前例！每月一针，持久降血脂，反义寡核苷酸疗法3期亮眼结果公布
    Ionis Pharmaceuticals今日宣布，其在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者中开展的关键性3期CORE和CORE2研究取得积极结果。 分析显示，其 反义寡核苷酸（ASO）疗法 olezarsen可使患者的空腹甘油三酯相较安慰剂平均降低72%，急性胰腺炎事件减少85%！ 根据此积极结果，Ionis计划在年底前向美国FDA提交补充新药申请（sNDA）。
    药明康德
    2025-09-03
    3期 反义寡核苷酸疗法 血脂
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