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Harmony Biosciences将在AES年会上展示EPX-100治疗Dravet综合症的新数据

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Harmony Biosciences将在AES年会上展示EPX-100治疗Dravet综合症的新数据

Harmony Biosciences公司宣布，将在2025年12月5日至9日在亚特兰大举行的美国癫痫学会（AES）年会上展示其EPX-100（clemizole hydrochloride）治疗Dravet综合症的新开放标签扩展数据。EPX-100是一种正在开发的用于治疗Dravet综合症（DS）和Lennox-Gastaut综合症（LGS）的实验性产品，通过靶向中枢5-羟色胺2（5HT-2）受体来调节血清素信号。ARGUS试验目前正在进行中，更多详细信息可在argustrial.com上找到。Harmony Biosciences是一家致力于开发和创新治疗罕见神经系统疾病的药物的公司，旨在满足这些患者未满足的医疗需求。Dravet综合症是一种严重的进行性发育性癫痫性脑病，开始于生命的第一年，以高频率和严重程度的癫痫发作、智力障碍和癫痫突发性死亡（SUDEP）风险增加为特征。DS的发病率估计为美国每15,700人中就有1例。

Businesswire

2025-12-02

Harmony Biosciences LLC Dravet 综合征
Savara公司获得欧洲专利，加强MOLBREEVI在欧洲的知识产权保护

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Savara公司获得欧洲专利，加强MOLBREEVI在欧洲的知识产权保护

Savara公司宣布，欧洲专利局已授予其一项名为“包含液体溶液和雾化器的药物-设备组合”的专利，该专利覆盖了Savara的实验性疗法MOLBREEVI与PARI的实验性eFlow®雾化器系统的组合。该专利将持续至2043年，有助于MOLBREEVI在欧洲治疗自身免疫性肺泡蛋白沉着症（Autoimmune PAP）的长期保护。MOLBREEVI通过专有的eFlow®雾化器系统给药，已获得美国FDA的快速通道和突破性疗法指定，以及EMA的孤儿药指定。Savara计划在2026年第一季度提交MOLBREEVI在欧洲和英国的上市申请。

Businesswire

2025-12-02

Savara Inc
Kura Oncology完成KOMZIFTI™在美国的商业销售，获得Kyowa Kirin 1.35亿美元里程碑付款

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Kura Oncology完成KOMZIFTI™在美国的商业销售，获得Kyowa Kirin 1.35亿美元里程碑付款

Kura Oncology公司宣布，其抗癌精准药物KOMZIFTI™（ziftomenib）在美国的首个商业销售已完成。根据与Kyowa Kirin Co. Ltd.和Kyowa Kirin Inc.的协作和许可协议，这一里程碑事件将触发Kyowa Kirin向Kura支付1.35亿美元的款项，预计Kura将在年底前收到这笔款项。KOMZIFTI™于2025年11月13日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性NPM1突变的急性髓系白血病成人患者。Kura Oncology是一家致力于实现癌症精准药物治疗潜力的生物制药公司，其产品管线包括针对癌症信号通路的分子药物候选药物，旨在治疗血液恶性肿瘤和实体瘤。

GlobeNewswire

2025-12-02

实体瘤 ziftomenib Kura Oncology Inc
Aethlon Medical发布关于长期新冠的体外研究数据

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Aethlon Medical发布关于长期新冠的体外研究数据

Aethlon Medical公司宣布，其一项关于长期新冠的体外研究数据已在线发表。该研究揭示了长期新冠患者血浆中存在大量细胞外囊泡（EVs），并发现了一种名为GNA亲和树脂的潜在治疗靶点。该研究还表明，Hemopurifier®设备中的GNA亲和树脂可以去除长期新冠患者样本中的EVs和与JAK-STAT通路相关的microRNAs，这为长期新冠的治疗提供了新的思路。

PRNewswire

2025-12-02

Aethlon Medical Inc
Mainz Biomed与DoctorBox合作，将ColoAlert检测纳入数字健康平台

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Mainz Biomed与DoctorBox合作，将ColoAlert检测纳入数字健康平台

Mainz Biomed公司宣布，其ColoAlert®检测已被纳入德国领先的数字健康平台DoctorBox的产品组合中。这一合作标志着Mainz Biomed在欧洲市场增长策略中的又一重要里程碑，并凸显了创新个性化解决方案在预防医学中的重要性。ColoAlert®是一种用于结直肠癌早期检测的准确、非侵入性且易于使用的诊断测试。通过与DoctorBox的数字健康平台结合，这一合作将有助于扩大ColoAlert®的普及。DoctorBox平台提供包括预防性健康提醒、家庭测试和本地诊断在内的多种服务，拥有超过一百万注册用户和超过一千万的测试结果。Mainz Biomed的CEO Guido Baechler表示，通过与DoctorBox的合作，他们能够将ColoAlert®直接带到预防发生的地方——家中，从而降低结直肠癌筛查的门槛。

GlobeNewswire

2025-12-02

大肠癌 Mainz Biomed BV
NeuroPace在AES年会上展示RNS系统和AI平台

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NeuroPace在AES年会上展示RNS系统和AI平台

NeuroPace公司宣布，其RNS系统和NeuroPace AI平台将在2025年美国癫痫学会（AES）年会上重点展示。公司将在亚特兰大举行的活动上介绍新的临床和AI驱动的进展，强调其致力于提供改变生活的成果，并帮助医生为癫痫患者提供更有信心、数据驱动的护理。NeuroPace将展示RNS系统在局灶性癫痫的上市后研究数据，以及NAUTILUS研究中对原发性全身性癫痫的新结果，证明响应性神经调节可以显著且持续地减少患者的癫痫发作。此外，NeuroPace还将展示下一代NeuroPace AI和SeizureID™工具，这些工具旨在将颅内脑电图（iEEG）记录转化为可操作的见解，简化癫痫护理。NeuroPace的团队将在AES会议期间提供RNS系统、NeuroPace AI和SeizureID的现场演示，并讨论如何将响应性神经调节融入临床实践。

Businesswire

2025-12-02

Neuropace Inc
艾米特普公司宣布AIPAC-003临床试验新数据：Eftilagimod alfa与紫杉醇联合治疗晚期乳腺癌患者取得显著疗效

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艾米特普公司宣布AIPAC-003临床试验新数据：Eftilagimod alfa与紫杉醇联合治疗晚期乳腺癌患者取得显著疗效

艾米特普公司宣布，其AIPAC-003临床试验的新数据将在2025年12月9日至12日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的2025年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。该II期临床试验随机分配了66名对内分泌疗法（ET）耐药的HR+和HER2阴性/低表达转移性乳腺癌（MBC）女性患者，或不符合PD-(L)1疗法资格的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者，以确定Eftilagimod alfa（efti）的最佳生物剂量（OBD）。结果显示，无论是30mg还是90mg的efti剂量，与每周一次的紫杉醇联合使用，在经过大量治疗的转移性乳腺癌患者中均显示出41.9%和48.5%的客观缓解率（ORR）以及87.1%和78.8%的疾病控制率（DCR）。此外，两种剂量水平均引发了符合efti作用机制的药效学（PD）反应，免疫激活生物标志物（如绝对淋巴细胞计数（ALC）和干扰素-γ（IFN-γ））显著增加。30mg的efti皮下注射已被定义为OBD。该试验的成功完成满足了FDA的Project Optimus要求，并确定了efti的OBD，对艾米特普公司在肿瘤学领域的持续和未来临床项目具有重要意义。

GlobeNewswire

2025-12-02

HER2 紫杉醇转移性乳腺癌 EOC202注射液
iOvera°冷冻神经松解术在慢性腰痛治疗中的效果显著

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iOvera°冷冻神经松解术在慢性腰痛治疗中的效果显著

Pacira BioSciences公司近日宣布，一项随机30名患者的试点研究结果显示，使用iOvera°冷冻神经松解术治疗慢性腰痛（CLBP）的效果显著。与射频消融（RFA）相比，iOvera°治疗的患者在180天和360天时的疼痛评分明显较低，功能残疾指数（ODI）也显著改善。此外，iOvera°治疗的患者在180天后需要额外脊柱注射的人数较少，且两组患者均未报告治疗相关的不良事件。iOvera°系统是一种无药物的治疗方法，通过冷冻神经松解术缓解疼痛，通常在治疗后立即感受到疼痛缓解，效果可持续长达90天。该研究进一步支持了iOvera°在脊柱相关疼痛途径的临床证据扩展。

GlobeNewswire

2025-12-02

Pacira BioSciences I
Science 37荣获2025年临床试验领域卓越奖

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Science 37荣获2025年临床试验领域卓越奖

Science 37，临床试验患者接入领域的领导者，宣布荣获2025年临床试验领域卓越奖中的研发-站点创新奖。该奖项表彰了Science 37通过其Direct-to-Patient Clinical Trial Site（直接面向患者的临床试验站点）在推进临床研究方面的领导地位，该站点是行业内最具创新性和数据驱动型的站点模式之一。该站点由GlobalData的独立研究支持，该奖项旨在庆祝在研发、安全、多样性和社会影响等关键领域推动有意义进步的组织。Science 37的Direct-to-Patient Site作为一个单一、全国性的、FDA检查的站点，使赞助商能够在所有50个州招募和保留参与者。通过消除地理障碍，该模式提高了接入性，增强了公平性，并在复杂的治疗领域持续提供高质量的性能。近期对赞助商项目的贡献包括：在FDA检查的关键3期哮喘试验中成为顶尖招募站点，贡献了所有参与者的28%；在儿童3期脆性X综合征（FXS）研究中占总体招募的25%；在4期嗜睡症研究中占总体招募的55%，支持早期招募完成；在FDA检查的关键3期原发性胆汁性胆管炎（PBC）试验中占所有美国参与者的47%。Science 37的首席

GlobeNewswire

2025-12-02

哮喘原发性胆汁性胆管炎嗜睡症脆性 X 综合征
Nebokitug治疗PSC的临床试验结果公布，支持其进入III期注册试验

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Nebokitug治疗PSC的临床试验结果公布，支持其进入III期注册试验

Chemomab Therapeutics公司宣布，其针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的药物nebokitug在II期SPRING临床试验中的数据已发表在《美国胃肠病学杂志》上。试验结果显示，nebokitug在PSC患者中治疗48周内安全性良好且耐受性良好。接受nebokitug治疗的患者在炎症和纤维化相关生物标志物方面显示出数值上的改善，特别是在20 mg/kg剂量和预先指定的纤维化中/重度患者亚组中。研究作者认为，这些有希望的数据支持进一步评估nebokitug在III期临床试验中治疗PSC的潜力。该试验的设计包括一个双盲、安慰剂对照的II期研究，患者随机接受每3周一次的IV nebokitug 10 mg/kg、20 mg/kg或安慰剂治疗15周。主要终点是安全性和耐受性，次要终点包括从基线到第15周肝脏血液检查、增强肝脏纤维化（ELF）评分、纤维化生物标志物PRO-C3和肝脏硬度测量（LSM）的变化。研究表明，nebokitug在15周和48周的治疗期间均显示出良好的安全性和耐受性，并且在具有中/重度纤维化的患者中表现出剂量依赖性的生物活性。

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2025-12-02

原发性硬化性胆管炎
奥西尼成为ITVISMA脊髓性肌萎缩基因治疗产品的专业药房合作伙伴

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奥西尼成为ITVISMA脊髓性肌萎缩基因治疗产品的专业药房合作伙伴

奥西尼，一家在罕见病药房解决方案领域的领导者，宣布成为FDA批准的脊髓性肌萎缩（SMA）基因治疗产品ITVISMA®（onasemnogene abeparvovec-brve）的专业药房合作伙伴。ITVISMA是一种用于治疗2岁及以上成人及儿童SMA患者的脊髓内基因治疗药物，这些患者已确认存在SMN1基因突变。SMA是一种影响中枢神经系统、周围神经系统及随意肌肉运动的遗传疾病，由编码生存运动神经元（SMN）蛋白的基因缺失引起。在美国，SMA的发生率约为每1.1万个新生儿中就有1例，症状开始出现的时间通常与运动功能受影响的严重程度相关。ITVISMA通过一次性的脊髓内注射，提供SMN1基因的功能性副本，以改善运动功能。这是奥西尼卓越细胞和基因治疗中心添加的第九种疗法，也是奥西尼产品组合中第二种SMA治疗药物。奥西尼自2019年以来一直荣幸地为SMA社区提供服务，支持患有这种罕见病家庭和患者。随着ITVISMA的批准，奥西尼既兴奋地扩大了对年长儿童和成年患者的护理，又渴望确保所有受SMA影响的人都能获得这些改变生活的基因疗法。奥西尼自1987年以来一直致力于为患者提供全面和充满关怀的护理，是罕见病和基因治疗的领

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2025-12-02

罕见病 SMN1 脊髓性肌萎缩症 SMN
Pelthos Therapeutics CEO Scott Plesha将参加Piper Sandler年度医疗保健会议

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Pelthos Therapeutics CEO Scott Plesha将参加Piper Sandler年度医疗保健会议

生物制药公司Pelthos Therapeutics Inc.宣布，其首席执行官Scott Plesha将于2025年12月4日在纽约市Lotte New York Palace举行的Piper Sandler第37届年度医疗保健会议上进行一场炉边谈话。会议将于美国东部时间上午9:30开始。有兴趣与Plesha先生进行一对一会议的机构投资者应联系他们的Piper Sandler代表。无法亲自参加会议的投资者可以通过公司网站https://pelthos.com的投资者部分新闻与活动页面观看直播，直播将在炉边谈话大约两小时后提供。Pelthos Therapeutics致力于商业化创新、安全且有效的治疗产品，以帮助那些尚未得到治疗的患者。公司的主要产品ZELSUVMI™（berdazimer）凝胶，10.3%，用于治疗传染性疣，已于2024年获得美国食品药品监督管理局的批准。更多信息可访问www.pelthos.com。

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2025-12-02

Pelthos Therapeutics
美血液学会年会聚焦血液癌症研究突破

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美血液学会年会聚焦血液癌症研究突破

2025年12月，新泽西州罗格斯癌症研究所和RWJBarnabas Health的医师科学家们将在佛罗里达州奥兰多的第67届美国血液学会（ASH）年会上分享他们在血液癌症（如淋巴瘤、白血病和骨髓瘤）以及经典血液病学疾病领域的基本科学和临床研究的新发现。罗格斯癌症研究所和RWJBarnabas Health将在此次会议上突出展示，共有93篇经过同行评审的科学摘要被接受，包括32个口头报告、60个海报展示和1个卫星研讨会。这些研究贡献包括霍奇金淋巴瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和现实世界差异分析等方面的临床洞察。罗格斯癌症研究所副所长安德鲁·伊文斯表示，他们的参与反映了他们对为患者提供有意义进展的承诺，并强调了罗格斯癌症研究所和RWJBarnabas Health在创新和突破性发现方面的卓越科学领导力。

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2025-12-02

慢性淋巴细胞白血病淋巴瘤白血病骨髓瘤
AI驱动肿瘤可视化平台TumorSight™ Viz助力精准乳腺癌手术

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AI驱动肿瘤可视化平台TumorSight™ Viz助力精准乳腺癌手术

SimBioSys公司宣布，将于2025年12月10日举办一场名为“AI驱动3D可视化助力更智能的乳腺癌手术”的教育性网络研讨会。研讨会将介绍TumorSight™ Viz，一款经FDA批准的3D手术可视化平台，该平台通过将标准乳腺MRI转换为直观的、针对患者的3D模型，揭示肿瘤的大小、位置和与周围组织的邻近关系。SimBioSys公司与Ricoh 3D for Healthcare合作，旨在将这种先进的AI驱动的3D可视化技术带给全国的临床医生，并强调其对更精确和明智的手术决策的支持。研讨会将由Vincent Reid博士主持，他将分享将TumorSight Viz整合到手术规划中的经验，包括最近由ABC News Digital和Good Morning America报道的案例。

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2025-12-02

乳腺癌
Syantra Inc.在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示肿瘤驱动免疫重编程研究

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Syantra Inc.在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示肿瘤驱动免疫重编程研究

Syantra Inc.，一家在基于血液的分子诊断领域领先的公司，宣布将在2025年12月9日至12日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上进行科学和社区参与。公司将展示新的研究成果，这些成果推进了对肿瘤驱动免疫重编程的理解，并突出了基于血液的标志物在早期乳腺癌检测中的潜力。研究聚焦于乳腺癌如何改变循环白细胞（WBCs）和血小板中的基因表达，通过分析Syantra IDBC研究（NCT04495244）中采集的活检前血液样本，揭示了可能由肿瘤诱导效应引起的免疫细胞变化。研究结果表明，乳腺癌可以重新编程正常白细胞和血小板，激活与肿瘤细胞中发现的免疫和压力反应途径相似的途径。这些发现为利用基于血液的生物标志物作为识别和可能对抗癌症相关免疫功能障碍的关键元素奠定了基础。Syantra Inc.的CEO Rob Lozuk表示，在像SABCS这样的世界领先活动中继续验证我们的科学，对于我们接近2026年商业化首款产品Onco-ID Breast至关重要。

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2025-12-02

乳腺癌
MiniPRO™ 多并行垂直轮式生物反应器平台发布，助力细胞疗法高效开发

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MiniPRO™ 多并行垂直轮式生物反应器平台发布，助力细胞疗法高效开发

PBS Biotech公司近日推出MiniPRO™多并行垂直轮式生物反应器平台，旨在提高细胞疗法工艺开发的高通量，实现制造过程的优化和规模化。该平台能够同时运行多达24个独立的小规模培养，具备自动化封闭系统中的实时温度、搅拌、氧合和pH控制与监测，以及灌注介质的交换。MiniPRO™基于PBS Biotech的专利垂直轮技术，能够在微型规模上复制相同的流体动力学和性能，确保实验室开发的过程可以更自信地转移和规模化。该平台预计将在即将到来的ISSCR PSC衍生的疗法研讨会上亮相，并得到了客户和合作伙伴的积极反馈。

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2025-12-02

PBS Biotech Inc
Bunkerhill Health荣获2025年《Inc.》商业大奖最佳AI实施奖

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Bunkerhill Health荣获2025年《Inc.》商业大奖最佳AI实施奖

Bunkerhill Health宣布其Carebricks无代码AI平台荣获《Inc.》2025年商业大奖最佳AI实施奖。Carebricks平台允许临床和运营团队构建AI代理，将数据转化为更优质的病人护理。该平台已在UTMB Health、克利夫兰诊所、梅奥诊所等多家医院投入使用，帮助自动化关键工作流程，如意外发现跟进、预先授权、登记映射、转诊优先级、专业电子咨询等。Carebricks通过整合每位患者的完整纵向视图，使用FDA批准的算法和大型语言模型进行推理，并完成如订单、转诊、消息、文档、登记提交和通过第三方服务执行的操作等推荐下一步行动。这种闭环模式允许医疗系统使用一个统一的平台而不是依赖碎片化的点工具，在服务线中应用AI。Bunkerhill Health的CEO和联合创始人Nishith Khandwala表示，Carebricks使临床和运营团队能够构建AI代理，将临床数据转化为更好的病人护理。该奖项反映了合作伙伴在其组织中所产生的积极影响。

Businesswire

2025-12-02

Mayo Clinic