4月8日，艾美疫苗发布公告称，公司研发的无血清迭代狂犬疫苗上市注册申请已获国家药品监督管理局受理。 目前，全球市场尚未有无血清狂犬疫苗获批上市，标志着公司在狂犬疫苗领域取得重大技术突破。 公告显示，与传统的Vero细胞狂犬疫苗和人二倍体狂犬疫苗相比，该无血清迭代狂犬疫苗完全不同，是一款迭代升级产品。

随着二级市场创新药板块的逐渐回调，对于创新药的支持政策也在不断加码。 近日，北京医保局等 九部门，联合推出《北京市支持创新医药高质量发展若干措施（2025年）》。 该文件围绕创新药械研发、审批、生产、应用等全链条推出32条核心措施，旨在加速医药健康产业创新，培育新质生产力。

初步数据显示，114名参与者接受trontinemab治疗后，经淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）测量，其脑内淀粉样蛋白斑块迅速且明显地呈剂量依赖性减少。 Trontinemab是一款运用罗氏大脑穿梭（brain shuttle）技术的新一代抗淀粉样蛋白单克隆抗体。 罗氏计划在今年晚些时候，启动trontinemab的3期临床试验。

前段时间《集采优化方案》已经在业内广为流传，可以理解为国采第十一批的整体规则会发生比较大的变化。 近期，业内流传关于集采的相关沟通会议，有以下比较重要的信息，仅供大家参考。 1.规则方面 ：药品带量规则向耗材靠齐。

SCIENTURE HOLDINGS, INC.宣布将其Healthcare IT和Wholesale Operations子公司Integra Pharma Solutions、Bonum Health, Inc.和Softell, Inc.出售给Tollo Health, Inc.，交易总额为500万美元。此举是公司战略调整的一部分，旨在优化核心业务，专注于品牌和专科药市场，并利用所得资金推动Scienture, LLC的商业和战略产品开发。公司预计此举将提高运营效率，实现成本节约，并使资源集中于Scienture, LLC的商业产品和研发管线。

在肺癌大适应症获得成功后， “Biotech一哥”康方生物将目标瞄准“癌王 ”胰腺癌。 康方目前有着极其多元化的双抗组合，同时数条ADC管线也正处于全力推进临床状态，有着和mRNA疫苗联用的巨大潜力。 mRNA疫苗与胰腺癌。

PDS Biotechnology宣布，其IL-12融合抗体药物偶联物PDS01ADC的临床数据摘要已被美国癌症研究协会（AACR）年度会议2025年接受，将于4月29日在芝加哥进行海报展示。该研究由美国国家癌症研究所（NCI）提交，主要关注IL-12靶向疗法对晚期实体瘤患者外周T干细胞样记忆细胞的影响。PDS Biotech专注于免疫疗法，其领先项目Versamune® HPV正在进行关键性临床试验，旨在治疗HPV16阳性头颈癌。

在长期开放标签扩展的VISIONARY-MS试验中，对CNM-Au8治疗的MS患者进行了MRI和VEP数据分析，证实了神经髓鞘再生和神经元修复。超过90%的认知和视力改善的患者在MRI和视觉电生理测试中也表现出相应的改善。分析结果显示，接受CNM-Au8治疗的MS患者在MRI扩散张量成像（DTI）和多点视觉诱发电位（mf-VEP）等客观生物标志物上均显示出显著的改善，这些标志物与神经元修复和髓鞘再生相关。此外，低对比度字母清晰度（LCLA）和符号数字模式测试（SDMT）等视觉和认知功能指标也有所提高，这些结果在MS临床试验中尚未被其他修复候选药物所记录。这些临床改善与客观生物标志物测量结果相关，包括LCLA视觉改善者的MRI DTI指标改善、mf-VEP潜伏期和振幅改善，以及SDMT认知改善者的MRI DTI AD和/或MTR指标改善。这些结果与先前在双盲期观察到的神经元和临床改善一致，同时加强了CNM-Au8新型治疗机制的长期益处。

Bionano Genomics公司宣布，一项发表在《分子诊断杂志》上的研究描述了一种通过光学基因组图谱（OGM）分析多发性骨髓瘤（MM）的方法。由于传统细胞遗传学方法在分析MM样本时存在困难，该研究提出了一种OGM方法，可以克服样本量有限的问题，并使OGM分析所需的CD138阳性细胞数量减半。研究显示，将CD138阳性细胞与CD138阴性细胞以1:1的比例混合，即可进行OGM分析。OGM在揭示遗传事件方面优于FISH，并揭示了更多未被FISH检测到的遗传变异。该方法简化了分析流程，提高了预后风险评估的准确性。该研究标志着OGM在血液恶性肿瘤研究中的重要进展。

Kye Pharmaceuticals宣布向加拿大卫生部门提交了AGAMREE®（vamorolone）的新药申请，该药若获批准将成为加拿大首个针对杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗药物。加拿大卫生部门已对该药进行了优先审查，预计2025年底前可能获得批准。此举受到患者组织的欢迎，包括“击败杜氏加拿大”和“肌营养不良症加拿大”等组织，它们呼吁卫生部门尽快批准AGAMREE®，以确保所有需要该药的患者都能尽早获得。该药的研发基于多年研究，包括在加拿大进行的vamorolone临床试验，Kye制药公司对参与研究的患者和家庭表示敬意。AGAMREE®的独特作用机制使其在维持疗效的同时具有更好的耐受性，有望成为DMD患者治疗的新选择。

首个接受基因疗法OPGx-LCA5治疗的儿童患者在一月后显示出令人鼓舞的安全性和视觉功能改善。第二位儿童患者已开始接受治疗，预计儿童队列将在2025年第二季度完成入组，所有三例患者的初步数据预计将在第三季度2025年公布。美国食品药品监督管理局（FDA）的D型会议为注册试验设计提供了清晰的下一步行动方案，可能于2026年开始试验。OPGx-LCA5目前正在进行一项针对因LCA5基因突变引起的遗传性视网膜变性的成人及儿童患者的1/2期临床试验。首个儿童患者，16岁（同意时），接受了单次视网膜下注射OPGx-LCA5，治疗一个月后观察到临床意义上的视觉改善。除了这些有希望的早期疗效信号外，迄今为止尚未观察到药物相关的不良事件。这些数据是初步的，我们预计将在2025年第三季度能够提供所有三名儿童患者的疗效数据。

Vivex Biologics公司宣布，其ASCEND临床试验已招募了50%的患者，该试验旨在评估VIA Disc NP治疗椎间盘退化的效果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，主要终点是患者术后六个月腰痛VAS评分的改善程度。VIA Disc NP是一种微创介入手术，旨在补偿椎间盘组织损失。公司预计将在2026年第一季度提供完整的数据报告。VIA Disc NP已在美国成功治疗了数千名患者，该研究旨在支持公司之前的研究结果。该研究由Paul Verrills博士领导，他相信这项试验将对未来治疗椎间盘退化的方法产生重大影响。

SCYNEXIS公司在2025年4月11日至15日在奥地利维也纳举行的欧洲临床微生物学和感染病学会（ESCMID Global）会议上，展示了其第二代抗真菌候选药物SCY-247的预临床疗效数据。SCY-247旨在治疗系统性真菌病，重点关注侵袭性真菌感染，这些感染对当前有限的治疗方案存在抗药性问题。研究显示，SCY-247对多种耐药真菌表现出强大的抗真菌活性，包括对念珠菌属（如念珠菌属和氟康唑耐药的念珠菌属）的活性。研究还包括了针对C. auris和其他真菌病原体的体外活性测试，SCY-247在这些测试中均显示出良好的效果。SCYNEXIS正在开发SCY-247的口服和静脉注射剂型，并期待美国食品药品监督管理局（FDA）可能授予SCY-247作为合格传染病产品（QIDP）和快速通道设计。

ArtBlood与Expression Manufacturing LLC签署合作协议，共同推进体外生产血液的临床开发和大规模生产。ArtBlood将利用Expression的先进cGMP制造能力，生产其专有血液产品BioBlood。双方将共同建立临床试验、工业规模生产和商业化体外生产红细胞的综合体系。ArtBlood将贡献其在红细胞增殖、分化、纯化和质量控制分析方面的专有技术和专业知识，而Expression将利用其在cGMP合规细胞疗法制造方面的丰富经验。此外，两家公司还将探索联合知识产权开发和人工血液市场全球商业化策略。ArtBlood的BioBlood技术模仿骨髓的自然血液生产过程，创造出与天然血液相似的红细胞，同时具有通用输血兼容性、消除感染风险和延长体内循环时间等优势。全球人工血液市场预计将从2022年的470万亿韩元（35亿美元）增长到2030年的700万亿韩元（520亿美元）。ArtBlood已获得韩国政府和韩国产业银行的投资，致力于推进大规模生产培养红细胞。

TuHURA Biosciences宣布，其新型免疫肿瘤学技术和Kineta Inc.的KVA12123抗体研究将在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上进行展示。TuHURA与Kineta达成收购协议，预计将在2025年第二季度完成合并。TuHURA致力于开发克服癌症免疫疗法抵抗力的新疗法，其IFx-2.0产品旨在克服原发性抵抗，并正在准备进行一项随机对照的3期临床试验。此外，TuHURA还在利用Delta Opioid Receptor技术开发靶向髓源性抑制细胞的抗体药物偶联物和抗体肽偶联物，以抑制其免疫抑制效果。

近日，天猫健康释放重磅信号：2025年将投入5亿元惠商资金，重点布局青少年营养、口服美容抗衰、运动营养及体重管理三大赛道。 这场以合成生物学技术为核心的产业变革，正在重新定义中国4000亿保健品市场的未来。 从牛眼提取到细胞工厂：合成生物技术改写行业规则。

在人口老龄化加剧的当下， 帕金森病（PD） 已成为严重影响老年人生活质量的常见神经系统疾病。 它悄无声息地侵袭着患者的身体，使他们逐渐失去对肢体的控制，行动变得迟缓、僵硬，连简单的日常活动都困难重重。 据统计，在发达国家，PD患者数量正急剧增长，大量60岁以上的老人深受其害。