OptiTROP-Lung03是一项多中心、随机、关键临床研究，评估了芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)每两周（Q2W）5mg/kg静脉注射对比多西他赛治疗接受表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）疗法和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌(NSCLC)患者的结果。 在预设的分析中，与多西他赛相比，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)在客观缓释率(ORR)和无进展生存期(PFS)方面具有显著统计学意义和临床意义的改善。 肺癌主要包括非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中NSCLC是最常见的病理类型，约占所有肺癌总数的80%~85%。

上周，礼来（Eli Lilly and Company）在波士顿设置的一个全新研究中心—— 礼来海港创新中心（Lilly Seaport Innovation Center） 正式启动。 礼来的基因疗法小组设置于其中，是该研究中心的主要重点。 虽然近年来礼来的糖尿病与减肥疗法备受关注，但其 首席科学官Dan Skovronsky博士指出基因疗法（genetic medicine）现已占礼来研发管线的近三分之一。

顾名思义，这套系统类似于淋巴系统，可以通过其中循环流动的液体——脑脊液，把大脑中的有毒蛋白质带走。 在健康和年轻的大脑中，类淋巴系统可以及时清洗大脑；然而随着年龄增长，这套系统也会老化，大脑清除有害物质的能力减慢。 研究团队首先通过先进的技术找到了 类淋巴系统流速变慢的关键节点 。

今日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布其与阿斯利康（AstraZeneca）联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获得美国FDA授予突破性疗法认定（BTD）， 用于治疗激素受体（HR）阳性HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低表达（定义为带有膜染色的IHC 0） 不可切除或转移性 乳腺癌患者 ，这些患者接受过两线内分泌疗法治疗其转移性疾病，或在接受一线内分泌疗法联合CDK4/6抑制剂后6个月内或在接受内分泌辅助疗法后24个月内发生疾病进展。 此外，第一三共也同时宣布 欧洲药品管理局（EMA）已接受Enhertu新适应症的监管申请，将针对Enhertu作为单药治疗不可切除或转移性HER2低或超低表达成年乳腺癌患者进行评估 ，这些患者至少接受过一次内分泌疗法治疗转移性疾病。 这次美国FDA授予BTD以及EMA接受监管申请，主要是基于DESTINY-Breast06试验的积极数据。

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）已完成其CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）新适应症申请的验证，将开始针对Breyanzi用以治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成年患者的作用进行审查，这些患者已接受过两线或以上的全身治疗。 新闻稿指出， Breyanzi已在日本获得批准用于治疗经治的高风险FL患者，使其成为首个获批用于此类高风险FL患者的CAR-T疗法。 FL是第二常见缓慢生长形式的非霍奇金淋巴瘤（NHL），占所有NHL病例的20至30%。

根据信达生物2023年报披露信息，IBI115为一款DLL3/CD3双抗。 今年5月，安进的DLL3/CD3双抗Tarlatamab获得FDA批准上市，用于治疗小细胞肺癌，标志着CD3双抗在常见实体瘤的突破。 国内方面，齐鲁制药、信达生物申报了DLL3/CD3双抗，再鼎医药、复旦张江申报了DLL3 ADC新药，传奇生物的DLL3 CAR-T与诺华达成授权合作协议。

根据科伦博泰半年报的介绍，科伦博泰正在积极开发新一代ADC技术，包括双抗ADC、双表位双抗DC、TAA-IO双抗ADC等。 同时，科伦博泰也在开发多种偶联药物，包括RDC（靶向核药）、iADC（免疫激动型ADC）、DAC（抗体偶联降解剂），以及自免ADC等。 Trop2 ADC之后，科伦博泰积极布局多种新一代ADC技术，乃至更广泛的偶联药物技术，并积极拓展至非肿瘤如自免领域。

中国国家药品监督管理局药品审评中心批准了Astellas Pharma公司研发的药物PADCEV™（enfortumab vedotin）用于治疗成年晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在接受含铂化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗后仍需治疗。该批准基于全球EV-301和中国的EV-203临床试验数据，结果显示enfortumab vedotin在提高患者的总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）方面具有显著效果。尿路上皮癌是一种影响膀胱和尿道的癌症，在中国每年有超过92,000人被诊断出膀胱癌，其中约41,000人死亡。该批准为患者提供了新的治疗选择，有望改善晚期或转移性尿路上皮癌患者的生存率。

醋克利定是一种 小分子乙酰胆碱受体激动剂 ，其主要靶点为mAChRs，主要用于治疗眼部疾病和神经系统疾病。 目前在研的适应症包括老花眼、瞳孔缩小和近视。 该药的原研机构为Lenz Therapeutics，目前在全球的研发状态是申请上市，而在中国的最高研发状态为临床3期。

以至于在科学尚未兴起的年代，人们将癫痫视为“恶魔附体”。 然而，即使在200年后，这种脑部神经元“异常放电”的现象仍未被妥善处理，癫痫依旧影响着全球约5000万人的生活与健康。 贾斯汀·格雷夫斯（Justin Graves）便是其中一员，他已患上颞叶癫痫17年，每天都面临着1-2次较小的癫痫发作。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 2024年8月20日。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。

其中， 发育性神经系统疾病 包括 唐氏综合征 、自闭症谱系障碍 等 ； 精神性神经系统疾病包括精神分裂症、双向障碍、抑郁症 ； 神经退行性疾病 常见的有 阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS） 等。 而近年来，CNS患者人数逐渐攀升，仅就阿尔茨海默病而言，预计在2050年发病人数增至1亿多人。 据弗若斯沙利文统计， 未来15年，全球CNS药物市场预计保持稳定增长，2034年达到1721亿美元，中国达到571亿美元 。

今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。 糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者人群中一种常见的眼部并发症，主要影响视网膜中央的黄斑区域。 黄斑是负责视觉清晰度的重要部位，当该区域发生水肿时，会导致视力下降甚至失明。

然而，尽管免疫疗法可以产生持久的响应，但ICI单一疗法对实体瘤的应答率通常只有20%左右，而且许多患者最终会产生继发性耐药。 一旦免疫细胞进入肿瘤免疫微环境（ TME ），就会产生许多机制来诱导对抗肿瘤免疫的抵抗，包括癌细胞固有因子、免疫抑制细胞和免疫抑制环境。 到目前为止，FDA已经批准了几种针对不同癌症类型的联合疗法。

HDAC8 是一种组蛋白去乙酰化酶（ HDAC ）家族的亚型，是基因转录和翻译的重要调控因子。 在侵袭性乳腺癌细胞中， HDAC8 的表达显著增加。 此外， HDAC8 还参与了肿瘤免疫的调控，因此 HDAC8 抑制剂有潜力成为新型肿瘤免疫治疗药物。