【ChiCTR2500097498】一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
ChiCTR2500097498
尚未开始
/
/
/
2025-02-19
/
/
细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）
一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
一项关于加那索龙口服混悬剂治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）中国患者癫痫发作的安全性和有效性的多中心、前瞻性、观察性上市后研究
评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的安全性 评价加那索龙口服混悬剂用于治疗中国CDD患者癫痫发作的有效性
单臂
Ⅳ期
无
无
元羿生物科技（上海）有限公司
/
12
/
2024-12-01
2027-03-31
/
1.受试者或他/她的法定监护人（如父母或法定监护人）有能力理解研究的目的和风险、提供已签署并注明日期的知情同意书，以及授权允许根据国家和当地受试者隐私相关的法规使用受保护的健康信息。 2.2岁及以上经分子诊断确诊为CDD的男性或女性患者，伴癫痫发作，且经受试者（或法定监护人）同意后，研究者决定为受试者开具加那索龙口服混悬剂处方治疗。；
请登录查看1.研究者判断无法遵循研究要求接受治疗、记录相关信息和定期随访。 2.当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受过加那索龙治疗。 3.当前正在参与其他干预性的临床研究。 4.处于妊娠期或哺乳期的女性。 5.已知对加那索龙及其辅料，或黄体酮等类固醇成分过敏。 6.其他未列在此处的，且研究者或申办方认为受试者不适合入组研究的原因。；
请登录查看复旦大学附属儿科医院
/
复旦大学附属儿科医院的其他临床试验
- 基于闵行区高危儿随访队列研究其神经行为发育结局及影响因素
- 儿童罕见病干细胞移植的疗效及长期随访研究
- 评价新批次VGN-R09b注射液在重度芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症患者中的有效性和安全性的临床研究
- 磷酸芦可替尼乳膏治疗青少年（12岁-18岁）非节段型白癜风的有效性和安全性
- CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究
- 一项旨在了解Salanersen (BIIB115)在经基因诊断为脊髓性肌萎缩症(SMA)婴儿中于症状出现前给药时，对运动功能的影响及其安全性的研究
- 闭环胰岛素输注系统治疗儿童新发1型糖尿病患者的有效性和安全性研究
- 康替唑胺片治疗儿童急性血源性骨髓炎有效性和安全性的临床研究
- 一项在 I 型脊髓性肌萎缩症受试者中评价 SKG0201 注射液的 I/II期临床研究
- 皮下注射重组卵泡刺激激素（rFSH）和促黄体生成素（rLH）治疗6至24月龄先天性低促性腺激素性性腺功能减退症（CHH）男性的疗效研究
- 评估地西他滨注射液治疗XMEN患者安全性和有效性的单臂临床研究
- 一项比较 Vamorolone 与泼尼松治疗杜氏肌营养不良 症患儿安全性的前瞻性、非随机、开放标签、对照队列研究
- 基于多范式任务态fNIRS研究学龄期ADHD儿童的执行功能脑机制
- 儿童肾病综合征队列研究
- 评估AQP4抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍儿童患者中药代动力学疗效安全性研究
- 在服用ODEVIXIBAT (BYLVAY) 的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 参与者中记录治疗有效性、安全性（包括前瞻性长期结局）的登记研究
- 数字化软件验配角膜塑形镜的成功率、有效性和安全性分析
- 罗哌卡因用于儿童超声引导下髂筋膜阻滞的药代动力学研究
- 超声引导竖脊肌平面阻滞管理儿童腹腔镜阑尾切除术后疼痛，一项单中心、随机对照、双盲临床试验
- 全麻术后复苏期患儿亲属陪伴的效果研究
复旦大学附属儿科医院的其他临床试验
- 基于闵行区高危儿随访队列研究其神经行为发育结局及影响因素
- 儿童罕见病干细胞移植的疗效及长期随访研究
- 磷酸芦可替尼乳膏治疗青少年（12岁-18岁）非节段型白癜风的有效性和安全性
- 闭环胰岛素输注系统治疗儿童新发1型糖尿病患者的有效性和安全性研究
- 康替唑胺片治疗儿童急性血源性骨髓炎有效性和安全性的临床研究
- 皮下注射重组卵泡刺激激素（rFSH）和促黄体生成素（rLH）治疗6至24月龄先天性低促性腺激素性性腺功能减退症（CHH）男性的疗效研究
- 评估地西他滨注射液治疗XMEN患者安全性和有效性的单臂临床研究
- 一项比较 Vamorolone 与泼尼松治疗杜氏肌营养不良 症患儿安全性的前瞻性、非随机、开放标签、对照队列研究
- 儿童肾病综合征队列研究
- 数字化软件验配角膜塑形镜的成功率、有效性和安全性分析
- 罗哌卡因用于儿童超声引导下髂筋膜阻滞的药代动力学研究
- 超声引导竖脊肌平面阻滞管理儿童腹腔镜阑尾切除术后疼痛，一项单中心、随机对照、双盲临床试验
- 全麻术后复苏期患儿亲属陪伴的效果研究
- 肺保护性通气策略期间吸入氧浓度对儿童术后肺部并发症的影响：一项随机对照试验
- 一项评价ART104注射液皮下注射给药在JAG1基因变异的阿拉杰里综合征受试者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学特征及有效性的探索性临床研究
- 混合支持式联合舌位引导的无托槽隐形矫治器与传统无托槽隐形矫治器治疗上牙弓狭窄伴舌上抬无力的疗效研究设计
- 超声引导下腹股沟上髂筋膜阻滞与骶管阻滞对儿童髋关节重建术后镇痛效果的比较：一项前瞻性随机对照研究
- 右旋布洛芬混悬液治疗儿童急性感染性发热的退热效果及安全性
- 噬菌体治疗儿童重症难治性细菌感染的效果与安全性：单臂研究
- 噬菌体治疗儿童重症下呼吸道耐药菌感染的效果与安全性：随机化对照试验
最新临床资讯
-
Nat Rev Clin Oncol｜AI赋能肿瘤临床试验：从流程优化到证据生成的全景透视
智药邦2026-08-12
-
康臣药业1类新药糖肾方“芪箭颗粒”获NMPA临床研究许可
康臣药业2026-08-12
-
璎黎药业2026-08-12
-
幂方健康基金2026-08-12
-
细胞与基因治疗领域2026-08-12
-
云南白药2026-08-12
-
细胞治疗前沿2026-08-12
-
广州达博生物制品有限公司2026-08-12
-
医药笔记2026-08-12
-
医药笔记2026-08-12
复旦大学附属儿科医院相关推荐
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-08-13
-
2026-08-13
-
2026-08-13
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 27
-
摩熵咨询 20 5
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
医药市场洞察中心
医药市场销售数据分析 · 智能洞察 · 竞争格局监测
-
医药市场销售数据分析 · 医院、实体药店、网上药店
-
市场竞争格局分析(靶点、药品类型、ATC大类)
市场动态
市场报告
政策法规
-
2026-08-13
-
2026-08-13
-
2026-08-13
-
摩熵咨询 35 36
-
摩熵咨询 28 38
-
摩熵咨询 34 18
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-08-10
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-05-29
-
颁布机构：国家市场监督管理总局 2026-05-29