研发动态丨士泽生物通用型iPSC衍生细胞治疗原发性帕金森病注册临床完成首例给药

本项目所使用的细胞药物——XS411注射液，为士泽生物医药（苏州/上海）有限公司自主研发的异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗（临床GMP级；国家I类新药）。

已完成的首例细胞替代性移植治疗原发性帕金森病手术，采用神经外科微创技术，于两小时内顺利完成。首例受试者接受临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞（XS411）移植后，术中及围术期未发生任何并发症或其他与治疗相关的不良安全事件，目前已顺利进入注册临床随访观察阶段。

2025年4月11日世界帕金森病日，士泽生物宣布开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（“XS411注射液”）的新药注册临床试验申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗全球第二大神经退行性疾病帕金森病。

此前，美国时间2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）已一次性无发补完全正式批准了XellSmart（士泽生物）的通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（Investigational New Drug, IND），用于治疗美国帕金森病的注册临床I期试验，并且，美国FDA同步正式批准授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption），用于支持士泽生物开展通用细胞治疗帕金森病的注册临床试验。同月，美国FDA批准美国BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德国拜耳集团全资收购）通用细胞治疗帕金森病直接豁免注册临床II期、进入确证临床III期试验。

士泽生物自主研发的临床级异体通用“现货型”衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病的注册临床I期研究的临床合作方为国家级神经疾病医学中心及专家团队：

牵头临床研究中心：国家神经系统疾病临床医学研究中心、国家神经疾病医疗质量控制中心、国家神经疾病医学中心（北京）、国家医学中心北京天坛医院，帕金森病和运动障碍疾病领域专家冯涛主任及功能神经外科孟凡刚主任；

联合临床研究中心：北京协和医院神经专家王任直主任/包新杰主任/王含主任及其团队。

图 | 士泽生物与北京天坛医院及北京协和医院注册临床研究启动会正式召开

“士泽生物通用细胞新药治疗帕金森病的中美双报，均获中美药监机构批准开展注册临床试验，用于治疗帕金森病。这标志着中美药监机构对士泽生物已建立的临床级iPS衍生细胞药用于治疗帕金森病的认可与肯定，以及对于天坛医院与士泽生物共同制定的干细胞治疗帕金森病临床研究方案的科学性、专业性与临床价值的认可、支持及批准。

雄关漫道真如铁，而今迈步从头越！让我们共同努力，通过项目实施，为帕金森病患者照亮希望之路！让再生神经细胞移植治疗的创新疗法早日造福帕金森病患者！”

“从上个世纪胎脑细胞移植临床探索，到今日干细胞治疗帕金森病的破冰之旅，我们历经了从胎脑细胞移植到iPSC技术的科学跃迁。本次立体定向移植手术肩负重大使命，团队已进行全流程预演并优化操作路径，确保每一环节精准可控。”

“在中国老龄化加速与脑计划深化推进的时代关口，帕金森病防治已成为国家战略重点。本次与天坛医院冯涛教授团队、士泽生物携手开展iPSC治疗帕金森病注册临床研究，是产学研医协同攻坚的典范。士泽生物赋予的产业转化机遇——让临床智慧融入创新药研发血脉，为500万中国患者锻造‘治愈之钥’！”

“我们此次与天坛医院联合开展的“临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病”项目，代表着国内干细胞治疗帕金森病领域的最前沿探索。这不仅是技术的重大突破，更是为饱受疾病困扰的患者带来了全新的希望之光。

本次临床研究选择在天坛医院和协和医院联合开展，我们将全力以赴，确保试验的科学性、规范性与患者安全性，推动这项前沿疗法的发展，最终惠及帕金森病患者，让他们重获生命的尊严与活力！”

“每年4月11日为世界帕金森病日，自创立之日，士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为‘XellSmart-411注射液’（XS411注射液），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。

士泽生物自创立之日起，全体全职All In，不懈进取，只争朝夕，一路以结果为证：经历四年多的全情投入和钻研开发，士泽生物异体通用‘现货型’iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）注射液中美双报，均获一次性无发补批准开展注册临床试验。

2025年8月，‘中国首个’由国家级神经疾病医学中心牵头的注册临床试验，成功完成中国首例原发性帕金森病患者的异体通用‘现货型’再生多巴胺能神经细胞移植给药，标志着我国在本领域开启的新篇章。

在iPSC衍生细胞治疗帕金森病赛道中，士泽生物率先实现多项关键里程碑突破，承担国内首个且唯一国家级备案临床研究项目，已完成多例原发性帕金森病患者符合GCP/GMP标准的细胞治疗，随访期超过18个月，显示出良好的安全性及有效性，患者的‘开关期时间’、MDS-UPDRS评分及多项非运动症状均显著改善。

士泽生物团队将持续推动异体通用‘现货型’iPSC衍生神经细胞技术、新药研发与临床研究的协同进展，力争在帕金森病等中枢神经系统疾病的再生修复领域实现更大突破，积极争取全球话语权！”