首个 BAFFR 单抗、非共价 BTK 、Tec-Dara III 期惊艳 ASH

当地时间 12 月 6 日至 9 日，第 67 届美国血液学会（ASH）在美国奥兰多盛大召开。众多血液肿瘤领域最新研究在此亮相，本文将挑选重磅 III 期临床研究结果进行介绍，涉及辉瑞、礼来、强生、亚盛等，以供读者参考。

全球首个 BAFFR 单抗 III 期结果发布

适应症：原发性免疫性血小板减少症

申办者：诺华

摘要号：LBA2

诺华在此次大会上公布了 Ianalumab 联合艾曲泊帕对比安慰剂联合艾曲泊帕治疗一线糖皮质激素失败的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的随机、双盲 III 期 VAYHIT2 研究的主要结果。该研究还成功入选了最新突破摘要（LBA）。

VAYHIT2 是一项随机双盲、安慰剂对照的 III 期临床，共入组 152 名受试者，按 1:1:1 分组接受 Ianalumab 9mg/kg（n=50）、3mg/kg（n=51）和安慰剂（n=51）治疗，每月静脉输注一次，共 4 次，同时口服艾曲泊帕 16 周并进行为期 8 周的逐步减量。

结果显示，与安慰剂相比，Ianalumab 9mg/kg 6 个月稳定反应率（SR6）更优，达到了 62%（vs. 39.2%）。而 3mg/kg 组 SR6 为 56.9%，与安慰剂相比，没有达到统计学显著性。

PLT在第 6 个月时，Ianalumab 9mg/kg 组缓解率（PLT≥50×10⁹/L）和完全缓解率（ ≥100×10⁹/L）分别为 73.5%、55.1%，显著优于安慰剂组（48.0%、26.0%）。另外，Ianalumab 9mg/kg 组患者疲劳程度改善更明显（-7.7 vs. -3.6）。

安全性方面，各组所有级别不良反应发生率相似。 Ianalumab 9mg/kg、3mg/kg 和安慰剂组，分别有 12 例 (24.0%)、10 例 (20.0%) 和 2 例 (3.9%) 发生 ≥3 级不良事件 (AE)。除 3mg/kg 组发生 1 例 1 级心悸外，所有经研究者评估的严重不良事件均与研究药物无关。

针对初治，首个非共价 BTK III 期结果发布

适应症：CLL/SLL

申办者：礼来

摘要号：LBA3

尽管 BR 组有 52.9% 的患者（18/34）交叉接受匹妥布替尼治疗，但匹妥布替尼组仍显示出 OS 获益趋势（HR：0.257， p=0.0261）。

匹妥布替尼组中位治疗持续时间 32.3 个月，BR 组为 5.6 个月。匹妥布替尼组和 BR 组≥3 级治疗期间不良事件发生率分别为 40.0% 和 67.4%。两组分别出现 1 例和 4 例 5 级不良事件，均认为与匹妥布替尼无关，1 例（肿瘤溶解综合征）认为与 BR 相关。

因 TEAEs 导致治疗中断的比例分别为 4.3% 和 15.2%。匹妥布替尼组有 2 例（1.4%）发生房颤/房扑，其中仅 1 例年龄 ≥75 岁（n=75）。

适应症：复发或难治多发性骨髓瘤

申办者：强生

摘要号：LBA6

结果显示，中位随访 34.5 个月时，Tec-Dara 组 PFS 显著优于 DPd/DVd 组（HR=0.17，P<0.0001），中位 PFS 分别为未达到和 18.1 个月，36 个月 PFS 率分别为 83.4%、29.7%。

在所有预设亚组中，PFS 获益一致。Tec-Dara 组 ≥CR 率（81.8% vs 32.1%）、ORR（89.0% vs 75.3%）和 MRD 阴性率（58.4% vs 17.1%）均显著优于对照组（P<0.0001）。

Tec-Dara 组 OS 显著优于 DPd/DVd 组（HR=0.46，P<0.0001），包括所有预设亚组，36 个月 OS 率分别为 83.3% 和 65.0%，且 Tec-Dara 组 6 个月存活的患者中，超过 90% 在 30 个月时仍存活。

Tec-Dara 组中位症状恶化时间未达到，DPd/DVd 组为 39.9 个月（HR=0.50，P=0.0002）。截至数据截止日期，49.4% 患者仍在接受研究治疗（Tec-Dara组 71.0%，DPd/DVd 组 28.3%），Tec-Dara 组中位治疗持续时间是 DPd/DVd 组的两倍（32.4 个月 vs 16.1 个月）。

安全性方面，Tec-Dara 组与 DPd/DVd 组分别有 45 例与 96 例死亡，主要死因均为疾病进展（4.6% vs 20.3%）。Tec-Dara 组和 DPd/DVd 组 ≥3 级（95.1% vs 96.6%）与 5 级（7.8% vs 6.2%）治疗期间不良事件（TEAEs）发生率相近，严重 TEAEs 发生率分别为 70.7% 与 62.4%，因 TEAEs 停药率较低（4.6% vs 5.5%）。

Tec-Dara 组细胞因子释放综合征（CRS）发生率为 60.1%（1/2 级占 44.2%、15.9%），免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为1.1%。

适应症：Ph+ ALL

申办者：亚盛医药

摘要号：1574

来源：丁香园 Insight 数据库

结果显示，截至 2025 年 7 月 18 日，在 53 名疗效可评估的受试者中，50 例（94.3%）在诱导治疗结束时达到完全缓解（CR）或 CR 伴有不完全血液学恢复。最佳 MRD 阴性率和 MRD 阴性 CR 率分别为 66.0% 和 64.2%。

KZF1plus（尤其合并 BTG1 缺失）是 B-ALL 公认的高危因素，常导致化疗耐药与高复发。在本研究 10 例携带此特征的患者中，诱导治疗结束时的分子学缓解率高达 90%（9/10）。

安全性方面，奥雷巴替尼联合低剂量化疗耐受性良好。常见的（发生率 >15%）3 级或以上治疗中出现的不良事件为中性粒细胞减少症（63.6%）、血小板减少症（56.4%）、白细胞减少症（54.5%）、贫血（49.1%）、肺炎（30.9%）、低钾血症（20%）和肝功能异常（16.4%）。

国产首个间充质干细胞疗法 III 期结果发布

适应症：移植物抗宿主病

申办者：铂生卓越

摘要号：4237

铂生卓越在此次大会上公布了间充质干细胞疗法艾米迈托赛注射液治疗胃肠道受累的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GvHD）的多中心、单臂、关键临床研究结果。

该研究共入组 54 名受试者，中位年龄为 43 岁，II-Ⅳ 级 SR-aGVHD 患者分别为 21 例、16 例和 17 例。37 例患者仅累及胃肠道，15 例患者累及胃肠道和皮肤，2 例患者累及胃肠道和肝脏。

来源：丁香园 Insight 数据库

结果显示，第 28 天客观缓解率（ORR）为 63.0%，完全缓解率（CR）为 55.6%，疾病控制率（DCR）为 51.9%。第 56 天的 ORR 和 CR 分别为 51.9% 和 50.0% 。全分析集（FAS）第 28、56、100 和 360 天的总生存率 (OS) 分别为：94.4% 、88.9%、79.6% 和 65.8%。中位无失败生存期（FFS）为 65.5 天。

在第 360 天，cGVHD 和中重度 cGVHD 的发生率分别为 33.3% 和 29.6%。53 例患者共报告了 1712 项不良事件。未报告输注毒性不良事件。