重磅发布 | 全球创新药临床试验十年趋势洞察

十年前，药品审评积压、创新药研发动力不足等结构性矛盾突出，中国创新药临床试验生态同样面临巨大挑战。临床试验机构能力参差、研究者结构分布不均、伦理体系不完善、国际接轨程度较低，严重制约着创新药从研发到转化的系统效率。作为新药评价体系的核心枢纽，临床试验亟需建立与国际标准接轨、与产业发展匹配的能力基础。

自2015年"7.22"临床核查行动启动以来，中国围绕新药研发，通过发布重大政策、于2017年加入ICH并完善《人类遗传资源管理条例实施细则》等措施，全面推动药品审评审批制度改革和技术标准国际化。监管体系方面，改革将临床机构准入改为备案管理，并强化了新版GCP和动态监督检查，以保障试验质量和受试者权益。在全球创新药浪潮中，中国临床试验数量已位列全球第一，成为跨国药企的关键市场，同时本土创新药的出海和在国际多中心试验中的主导地位也逐步提升。这些制度和需求的驱动，促使中国临床生态发生结构性演进，包括资源向二三线城市扩散、研究者队伍扩大以及本土CRO的快速崛起。最终，内容提出需以数据为基础，系统评估这些变革是否真正提升了我国临床研发体系的能力，制度激励的落地情况，以及当前限制创新药研发效率的关键瓶颈。

医药魔方十周年系列报告之《全球创新药临床试验十年趋势洞察》，由医药魔方与清华大学医学院联合撰写，聚焦创新药临床试验，以系统梳理全球临床试验趋势为起点，呈现全球创新药临床试验的结构性变迁，并对比观察中外企业研究布局差异。同时，通过量化分析中国临床试验的效率指标、能力资源、全球参与度，解析中国在新药临床开发中的能力演进、结构分化与战略机遇，期望为政策制定、产业战略布局及能力体系建设提供数据支持与趋势判断。

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全球创新药临床试验数量在过去十年里整体呈缓慢上升趋势，每年企业发起的创新药临床试验（industrysponsored trial, IST）数量从2015年的3788项增长至2024年的4678项，十年间数量提升23.5%。其中，I期试验占比最高，从2015年的39%增长至2024年的47%。近两年来II期和III期试验各自占比均在20%左右。

从临床试验开展地区来看：2015年，在中国内地开展的创新药临床试验数量明显低于美国和欧洲，但十年间中国内地的试验开展数量增长迅速，2021年超过欧洲，2023年超过美国，目前已成为全球开展临床试验数量最多的地区。2024年，中国内地新开展创新药临床试验数量达2069项，已占当年全球新开临床试验总数量的44%。

疾病领域方面，肿瘤领域占据近三分之一的试验市场，其中实体瘤试验主导地位加强。非肿瘤领域中，免疫、内分泌与代谢等疾病研发活跃，感染领域则有所收缩。2015-2024年，全球创新药临床试验中肿瘤试验占比略有增长，自2015年的27%上升至最高36%，后略有回落至32%（2024年）。其中，实体瘤临床试验数量显著高于血液肿瘤，且占比有所上升，2024年实体瘤临床试验占全部肿瘤试验的82%。

相比于国外药企，中国药企的临床研发在十年间高速发展，从2015年的405项跃升至2024年的1887项，增幅高达366%，临床试验数量逐步接近国外药企临床试验的总和，各临床分期占比相对稳定。在相同时期内，国外药企发起的临床试验数量稳定在3000项左右，近两年略有下降。但中国药企开展全球多中心临床试验的能力距离跨国药企仍有较大差距。中国药企在疾病领域、药理类型、靶点等方面总体更偏向于肿瘤领域研发，头部肿瘤靶点研发集中度较高但有缓解趋势，非肿领域仍有较大的开发潜力。

国外药企在中国临床试验布局持续增加。全球范围内开展的临床试验数量稳定在平均每年3000项左右，略有下降趋势。与此同时，国外药企在中国开展的临床试验数量和占比均稳定增加，超过其全球总数的10%，显示出对中国临床研发的重视程度不断提升。值得注意的是，国外药企对中国早期临床试验的重视日益凸显，越来越多药品在国外获批前已进入中国开展临床，少数国外药品甚至实现中国研发进度全球领先。

中国原研药品出海开展临床试验数量显著增加，在2022年达到顶峰，近两年有所收缩，十年间开展出海试验的药品数量达到586款。I期临床试验约占59%左右；国际多中心临床试验占比逐渐提升，2024年已超过出海临床试验的一半。

在试验启动方面，近十年来，我国创新药首个由企业发起的临床试验（industry sponsored trial, IST）试验的启动时间明显缩短。基于2015-2024年在CDE平台登记获批的创新药及其IST首个临床试验，我们统计“首次获得临床批件时间”至“首个试验首例入组时间”的启动时长，结果显示：肿瘤领域从349天降至144天，非肿瘤从500天降至249天。

在招募环节，中国内地临床试验招募周期短于全球，招募效率普遍高于全球平均水平。无论何种分期，中国内地开展的各期临床试验的招募周期都短于全球中位数水平；尤其I期非肿瘤试验在中国招募仅需57天，而全球为153天。这一方面得益于国内集中的医疗资源和庞大的患者池，另一方面也反映了本土临床试验机构（CRO/SMO）运营能力的成熟；肿瘤领域招募周期普遍长于非肿瘤领域，提示其复杂的入排标准和患者竞争是影响进度的关键因素。对于提前终止的试验，数据表明PD-1/PD-L1靶点的终止数量居于首位。关键临床试验开始到申请上市的时长受多因素影响，包括试验类型、审批路径、入组人数、试验地区等因素。

2019年我国药物临床试验机构管理政策改革后，备案研究机构总量迅速扩容。截至2024年底，中国临床试验机构备案总数达到1669家，并逐步向二三线城市延伸；研究者队伍以肿瘤科等科室的主任医师为核心力量。试验资源呈现“头部集中但集中度趋缓”特征：承接试验数量前100家机构承接近半试验，一线城市牵头超半数试验，同时二三线城市试验占比逐年上升。研究者层面，头部效应同样明显，承接试验数量前1000名研究者（占总体研究者约7%）承担约30%试验，但这一比例呈现逐年小幅下降的趋势。这一变化与机构层面观察到的集中度趋缓相呼应，提示随着备案制度推行与试验数量增长，研究者队伍正持续扩容，资源分布逐步向更广泛人群扩散。

中国临床试验从“数量积累”转向“质量跃升”，中国内地药企主导临床试验发表文献数量显著增加。2015-2025年，中国药企作为试验申办方主导的创新药临床试验共发表期刊文献1354篇，涉及1303项试验，其中92%于2020年以来发表。其中高水平期刊（影响因子≥5）文献共计760篇；影响因子平均值呈波动性上升趋势。同时，CRO承接临床试验数量逐年升高，承接试验最多的CRO中多数为较早进入中国市场的头部企业。

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