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【国内首例】自体iPSC衍生细胞药物治疗帕金森病：跃赛生物UX-DA001注册临床l期进展顺利

跃赛生物

2025/04/11

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帕金森病癫痫 dopamine receptor 上海跃赛生物科技有限公司 UX-DA001

4月11日，是国际帕金森病日，这是一种常见的神经系统退行性疾病，被称为“沉默的慢病”，正悄然影响着越来越多人的生活。数据显示，预计到2040年，患者总数将超过1200万人，成为增长最快的神经系统疾病之一。在中国，随着人口老龄化加剧，帕金森病患者人数也在迅速上升。目前我国现有约400万患者正在与这一疾病抗争。

正值国际帕金森病日来临之际，我国首位接受跃赛生物自体干细胞衍生药物注射液UX-DA001的受试者沈女士现身瑞金医院科普活动，现场分享术后一个多月来的阶段性康复感受。“。“接受干细胞治疗手术后，我最大的感受就是睡眠质量明显改善，入睡很快，每天都能感受到细微进步。虽然康复需要时间，但‘一天比一天好’的变化让我对未来充满希望。”沈阿姨乐观的心态和与疾病战斗的执着精神深深感染着大家，现场的交流与访谈让在场听众都真切地感受这一创新疗法带来的疗效与改变。

瑞金医院神经内科刘军主任在活动现场介绍，目前帕金森病的常规治疗仍以药物控制为主，通过左旋多巴类药物补充多巴胺，或使用抗胆碱药、多巴胺受体激动剂等缓解症状。但药物治疗5年后，易出现药效波动，且无法阻止疾病进展。对于部分患者，脑深部电刺激术（DBS）通过植入电极调控脑区活动，可一定程度改善运动障碍，但需要长期的参数调控，部分患者疗效也逐渐下降。

2025年3月1日，跃赛生物创始人陈跃军教授与瑞金医院功能神经外科李殿友主任针对首例患者的术前影像结果进行详细手术路径规划，随后李主任与其团队精准成功完成“自体iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞药物UX-DA001治疗帕金森病”微创手术。本次手术顺利完成，标志着中国首例注册临床级自体iPSC衍生细胞药物治疗帕金森病的正式落地。

此次使用的UX-DA001注射液由跃赛生物自主研发，属于自体iPSC衍生神经前体细胞药物，其由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到，通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。因此患者接受治疗时无需使用免疫抑制剂，从而降低免疫相关副作用的风险。同时UX-DA001有望重建受帕金森病患者中严重受影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能，以提升患者生活质量。

据主刀的李殿友主任医师介绍，移植细胞将在未来3-6个月逐渐成熟，与现有神经网络建立连接，按需释放多巴胺，从而在生理条件下动态改善多巴胺缺乏症状。与传统药物治疗相比，这种"细胞替代"疗法有望实现功能性治愈。

DA001注射液是跃赛生物基于多年干细胞研究积累，面向帕金森病这一典型神经退行性疾病开发的细胞类创新药物，采用患者自身来源的干细胞，通过跃赛生物自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞，经过体外诱导分化及质量控制后制备成注射制剂，旨在通过靶向脑区微创植入，达到重塑神经环路、实现帕金森病功能性治愈的效果。

此次全国首例注册类自体干细胞药物的临床试验手术顺利完成，并获得积极康复反馈，标志着干细胞治疗神经退行性疾病正迈入实质性临床转化阶段。也极大鼓励了每一位跃赛人对细胞治疗这一前沿医疗方式的研发动力，为更多患者带来真实可及的治疗新希望，让前沿科技真正惠及大众健康。

【关于跃赛生物】
上海跃赛生物科技有限公司成立于2021年，专注帕金森病、癫痫等神经系统疾病细胞治疗药物研发，拥有4000㎡研发中心与GMP厂房，获评全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、上海市专精特新企业、浦东新区“明珠杯”创业大赛一等奖等荣誉，2024年度浦东新区创新创业奖。