Alvin Luk 博士 辉大基因首席执行官兼联合创始人 张昕总 辉大基因首席运营官兼首席医学官 关于MUSCLE临床试验（NCT06594094） 肌肉MUSCLE（Multidose study to Understand the Safety of Crispr editing therapy and its long-Lasting Effects in DMD）临床试验在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心开展。这是一项开放标签、多剂量、剂量递增的首次人体研究，拟招募4至8岁有运动功能受损的步态性DMD男孩。该研究旨在评估HG302的安全性、耐受性和初步疗效。主要结果包括肌萎缩蛋白恢复、运动功能改善及生活质量指标。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予HG302孤儿药物认定和罕见儿科疾病认定，凸显了其在解决DMD患者显著未满足需求中的潜力。 关于杜氏肌营养不良症 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X连锁隐性遗传疾病，是最常见的进行性肌营养不良症类型，由DMD基因突变引起，导致功能性肌营养蛋白（dystrophin）缺失。大多数DMD的患儿在3至5岁之间发病，婴幼儿期多无症状。该病全球约每3500名男孩中就有1例，早期患者可能表现为运动发育落后同龄儿童，走路不稳等情况，常被误认为是缺钙或体质弱等原因而被忽视。随病情进展，肌肉无力的症状逐渐加重，导致肌肉进行性退化，青少年期丧失行走能力，早期成人期出现生命威胁性并发症，寿命缩短。目前的治疗选择仅限于症状管理，且AAV微型肌营养蛋白基因替代疗法的临床益处仍存在疑问。 END 关于辉大基因 辉大基因利用其专有的HG-PRECISE®平台来发现、设计和开发新的CRISPR基因疗法。公司正在推进多个临床项目，包括HG004（已获得FDA的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)）的“光（LIGHT）” 临床试验（NCT06088992）和中国首个同一主方案开展全球多中心临床I/II期 “星（STAR）”（NCT05906953）试验，针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病，HG202 RNA编辑疗法“视（SIGHT-I）”首个人体试验（NCT06031727）以及针对nAMD的“明亮（BRIGHT）”一期临床试验（NCT06623279），HG204 RNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD及EMA的ODD）针对MECP2重复综合症的“HERO英雄（HERO）” 临床试验（NCT06615206），以及HG302 DNA编辑疗法（已获得FDA的ODD和RPDD）针对DMD的首个人体“肌肉（MUSCLE）”试验（NCT06594094）。辉大基因的临床前项目还包括针对ALS的HG303 DNA编辑以及针对阿尔茨海默病和亨廷顿氏病的CRISPR RNA编辑疗法。辉大基因拥有着丰富且深度的知识产权组合布局，正在成为神经和眼科基因治疗领域的领导者。更多信息，请访问公司官网http://www.huidagene.com ，或者在领英（LinkedIN）上关注我们。 长 按 关 注 了解更多精彩内容
2026-06-05
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