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肝细胞癌（HCC）是我国常见的消化道恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率在我国高居不下，严重威胁着人民的生命健康。与西方国家不同，我国绝大多数HCC患者具有肝炎、肝硬化背景，合并慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）的比例极高。这给需要接受根治性肝切除术的患者带来了极大的围手术期出血风险，成为制约手术开展与规范化管理的严峻挑战。
在2026年欧洲血液学会（EHA）年会上，由复旦大学附属肿瘤医院王鲁教授领衔的一项探讨海曲泊帕提高肝细胞癌患者肝切除术后血小板计数的疗效与安全性的研究[1]（摘要号：PS2443）成功入选重磅展示，为这一临床困境提供了极具价值的“中国数据”与“中国经验”。值此良机，【肿瘤资讯】特邀该研究的Co-PI 复旦大学附属肿瘤医院张倜教授深入解读该研究的初衷、关键数据以及对未来围手术期临床实践的启示，以期为广大肝胆外科与肿瘤支持治疗领域的同道提供前沿的学术观点与实用的诊疗思路。
张 倜教授
主任医师、教授、博导
复旦大学附属肿瘤医院肝脏外科副主任
中国抗癌协会 整合外科治疗委员会副主任委员
中国抗癌协会 肝癌专业委员会常委
中国抗癌协会 胆道肿瘤专业委员会常委
中国抗癌协会 加速康复肿瘤外科专业委员会常委
中国抗癌协会 肿瘤精准治疗专业委员会委员
中国临床肿瘤学会（CSCO） 胆道肿瘤专家委员会委员
点击观看张倜教授访谈视频
张倜教授：我国HCC患者具有非常独特的病因学背景。绝大部分患者是在乙肝肝硬化的基础上发展而来的。肝硬化会导致门静脉高压和脾功能亢进，进而引起血小板破坏增加和生成减少。因此，HCC合并CLDT的比例极高。
在外科临床实践中，肝切除术目前仍是HCC患者获得长期生存乃至治愈的重要手段。然而，由于肝脏本身血供丰富，手术创面大，当患者血小板计数低于50×109/L时，围手术期发生大出血的风险会呈指数级增加，甚至危及生命。这导致许多原本有切除机会的患者，仅仅因为“血小板不达标”而被迫放弃根治性手术，错失了最佳的治疗时机。
传统上，为了让这部分患者能够安全地进行手术，临床上主要依赖术前预防性输注血小板。但这种“被动应对”的方式在实际操作中存在诸多痛点：
血源极其紧缺：我国面临严重的“血荒”，血小板作为稀缺资源常常供不应求，患者往往需要等待数周甚至数月，极易导致肿瘤进展。
免疫反应及疗效受限：血小板半衰期短，反复输注易产生同种异体免疫反应，导致输注无效。
有创干预风险高：传统的脾切除或脾动脉栓塞等有创操作，不仅增加患者痛苦，还会带来感染、血栓等较高的并发症风险。
海曲泊帕作为我国自主研发的新一代口服小分子促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已在中国获批用于治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）和重型再生障碍性贫血（一线治疗）。但专门针对HCC肝切除术围手术期的随机、前瞻性循证数据依然匮乏。因此，我们团队启动了这项研究，希望通过严谨的数据证实：海曲泊帕能够安全、高效地降低血小板输注或其他血小板减少症相关干预措施的需求，为外科医生提供一把更安全的手术保护屏障，填补该领域的临床空白。
张倜教授：本研究在2022年7月至2025年12月期间共纳入69例患者进入全分析集（FAS），其中62例进入符合方案集（PPS）参与疗效分析（海曲泊帕组34例，安慰剂组28例）。两组在关键基线特征上具有良好的可比性，这为终点结果的可信度提供了基础。
在主要终点方面，海曲泊帕（HPAG）组的表现非常亮眼：
主要终点达标率：HPAG组中20/34（58.8%）的患者在肝切除术中及术后7天内无需血小板输注或其他血小板治疗干预，而安慰剂组仅为6/28（21.4%），两组相比具有显著的统计学差异（p=0.003）。
干预模式的差异化：值得注意的是，两组均无患者在实际手术中接受异体血小板输注（0 vs 0）。这说明两组的疗效差异主要体现在对重组人促血小板生成素（rhTPO）或白介素-11（IL-11）等其他升板干预措施的依赖上。HPAG组需要其他升板干预的比例仅为41.2%（14/34），显著低于安慰剂组的78.6%（22/28）。这提示海曲泊帕的临床价值不仅在于“避免输血”，更在于显著减轻了整体的升板干预负担，极大简化了围手术期的管理流程。
在次要终点方面，数据同样一致支持主要终点结论：
靶目标达成率：术前血小板达到≥80×109/L的患者比例，HPAG组显著高于安慰剂组（58.8% vs 21.4%）。
血小板升幅趋势：从基线到手术日，HPAG组血小板平均升幅为15.6±16.6 ×109/L，安慰剂组为5.6±15.5 ×109/L（p=0.06）。虽然受限于样本量未达到传统的统计学显著性，但在数值上已表现出明显的优势。
在临床医生高度关注的安全性方面，海曲泊帕表现出了极佳的耐受性：
HPAG组的治疗相关不良事件（TRAE）发生率仅为17.6%，安慰剂组为17.9%。
在两组中均未观察到≥3级的严重TRAE，未增加血栓等不良事件风险。
这一结果为海曲泊帕用于HCC肝切除术前合并CLDT患者的围手术期安全性和有效性提供了初步循证依据。研究显示，海曲泊帕不仅能够显著降低血小板输注或其他血小板减少症相关干预措施的需求，减少围手术期对血小板输注以及其他升血小板干预的依赖，同时未观察到额外的安全性风险，提示其可满足临床围手术期管理的需求。
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张倜教授：结合目前国内HCC外科诊疗的实际现状，这项研究的成功将为未来的临床实践带来深刻的范式变革，其意义可以从三个维度来理解：
第一，临床管理模式的转变：从“被动应对”走向“主动优化”。过去临床上往往是“等患者出血了再输”，或者“等血站有血了再做手术”；现在通过海曲泊帕的前置主动干预，外科医生可以主动掌控手术节奏，将患者的生理状态在术前调整至最佳。这种“主动升板”的理念，极大增强了外科医生实施复杂、高危肝切除手术的底气与安全感。
第二，社会与经济的双重效益：缓解血源压力与优化医疗资源。对医疗系统而言，海曲泊帕的广泛应用将有效缓解我国血库长期面临的供血压力，把宝贵的异体血制品资源留给急创、大出血等更需要抢救的患者。对患者而言，口服药物具有极高的便利性，患者可以在门诊完成术前准备，缩短了住院等待时间，降低了因输注异体血引发的感染及免疫排斥风险，具有[1] 较高的卫生经济学价值。
第三，扩大手术指征，改善患者远期生存。更深远的意义在于，这项研究有望改写未来的临床指南。它为那些原本因重度血小板减少被判定为“不可切除”或“手术高危”的HCC患者，重新争取到了宝贵的根治性切除机会。手术机会的增加，必将直接转化为我国HCC患者整体长期生存率（OS）的提升。
关于未来的探索方向，我们团队计划在以下几个维度继续深耕：
探索更广泛、复杂的临床场景：例如海曲泊帕在HCC介入治疗（TACE）、靶向联合免疫治疗等非手术治疗引起的继发性血小板减少（TCP）中的保护与支持作用。
开展更长期的预后随访：观察并评估通过海曲泊帕改善围手术期管理，是否能进一步减少术后并发症、缩短住院时间，甚至降低术后肿瘤复发率。
精准医疗与生物标志物探索：通过转化医学研究，寻找能够预测TPO-RA反应性的生物标志物，以更精准地筛选出最佳获益人群，真正实现肝癌合并CLDT患者的个体化、全病程规范化管理。
参考文献
排版编辑：Adele
责任编辑：古木
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2026-06-08
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