欧洲委员会批准了阿贝卡玛（idecabtagene vicleucel；ide-cel）用于治疗至少接受过两种先前治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38抗体，并且在上一个治疗方案中疾病进展。阿贝卡玛是欧盟首个获批准用于复发和难治性多发性骨髓瘤早期治疗线的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法。阿贝卡玛在欧盟所有成员国获得批准，并保持了针对多发性骨髓瘤的孤儿药资格。阿贝卡玛在瑞士和日本也获得了治疗特定患者的批准，并在美国、英国和以色列获得治疗其他患者的批准。阿贝卡玛的批准基于KarMMa-3研究的成果，该研究显示阿贝卡玛在延长无进展生存期和总缓解率方面优于标准治疗方案。阿贝卡玛的安全性与其他CAR T细胞疗法相似，包括低级别和短暂的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。

2023年，Alvotech公司总收入达到9340万美元，同比增长10%；产品收入为4870万美元，较2022年的2480万美元增长近一倍。Simlandi™生物类似物在美国获得批准，成为首个具有可互换性的高浓度生物类似物；Jamteki™生物类似物在加拿大上市，预计今年第二季度和第三季度在日本和欧洲上市。公司宣布了针对Eylea®、Prolia®/Xgeva®和Simponi®/Simponi Aria®的生物类似物的积极顶线结果。Alvotech公司接受了一组国内外投资者出售约1012万股普通股的提议，总价值约1.66亿美元。财务方面，公司2023年研发支出为2.108亿美元，较2022年的1.806亿美元增长17.6%；一般和行政费用为7660万美元，较2022年的18672万美元下降59.4%。

Spectral AI公司宣布与一位长期投资者达成固定价格预付款和备用股权购买协议，总金额为3000万美元，其中1250万美元已支付，用于推进其商业化进程，并支持其战略目标和临床试验。该协议包括预付款、固定转换价格和到期日等条款，旨在为公司的医疗诊断产品提供资金支持。Spectral AI致力于通过其DeepView系统在烧伤和糖尿病足溃疡领域提供更快速、准确的诊断，以改善患者治疗和降低医疗成本。

BerGenBio宣布其研发的针对严重未满足医疗需求的AXL激酶抑制剂bemcentinib在一线非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的临床试验已进入2a阶段。该试验针对携带STK11突变的NSCLC患者，旨在评估bemcentinib与标准治疗联合使用的疗效。独立数据安全监测委员会（DSMB）对bemcentinib与pembrolizumab（Keytruda）和双联化疗的联合安全性进行了评估，并给出了积极的推荐。由于STK11m NSCLC患者对现有疗法的反应较差，而AXL在癌症的生存和扩散中扮演重要角色，因此bemcentinib被选为治疗靶点。目前，针对STK11m NSCLC患者群体尚无靶向疗法，该群体占一线NSCLC患者的20%。BerGenBio首席执行官表示，他们很高兴没有发现新的安全信号，并鼓励DSMB继续按计划进行试验。

Rose Hill公司与加拿大圭尔夫大学合作开展了一项开创性研究，旨在探索迷幻蘑菇中裸盖菇素对青少年自闭症的潜在益处。这是全球首个在这一领域的合作伙伴关系。研究将重点关注玫瑰山公司从牙买加合法进口的裸盖菇素的化学多样性，并利用啮齿动物模型研究其在自闭症谱系障碍（ASD）中的应用。玫瑰山公司自2015年成立以来，一直是研究的前沿，并成为全球顶级裸盖菇素生物质的主要供应商。圭尔夫大学选择与玫瑰山合作，是因为其在蘑菇栽培和优质裸盖菇素产品提供方面的专业知识和记录。

Eisbach Bio GmbH与Cancer Focus Fund宣布投资450万美元支持EIS-12656的临床试验，该药物针对难治性晚期实体瘤，具有克服PARP抑制剂耐药性的潜力。EIS-12656是一种小分子，旨在治疗对PARP抑制剂产生耐药性的肿瘤，通过抑制染色质重塑酶ALC1来干扰DNA修复过程。Eisbach利用其ALLOS药物发现平台，针对其药物靶点的独特分子脆弱性，开发出具有较少副作用的一类新疗法。Cancer Focus Fund旨在帮助像Eisbach这样的创新公司快速推进具有巨大潜力的新癌症药物进入临床试验。临床试验将由MD Anderson的Timothy A. Yap教授担任主要研究员。

Sosei Heptares公司从GSK手中完全收购了HTL0027477（原GSK4381406）的完全所有权，这是一种用于治疗炎症性肠病（IBD）的处于临床试验阶段的、首创的口服GPR35激动剂。GPR35是一种与IBD有遗传关联的重要孤儿G蛋白偶联受体（GPCR），全球有数百万患者对治疗有未满足的需求。HTL0027477由Sosei Heptares利用其专有的基于结构的药物设计（SBDD）平台设计，并于2020年许可给GSK。此后，HTL0027477通过联合开发计划推进，产生了有希望的机制、临床前疗效和安全性数据，表明它可能有助于改善肠道屏障功能并减少胃肠道疾病如溃疡性结肠炎和肠易激综合征的内脏疼痛。2023年中，英国药品和健康产品监管机构（MHRA）批准了对HTL0027477进行首次人体研究的调查。由于GSK对其免疫学研究和领导层进行了调整，决定降低其优先级并终止其开发，Sosei Heptares在2023年底启动了恢复该项目的权利。Sosei Heptares预计将确定该项目的进一步临床开发的最优策略，这可能包括内部开发和重新合作。

Tonix Pharmaceuticals宣布正在开展四项关于TNX-1900（鼻内强化的催产素）的Phase 2研究，针对儿童肥胖、暴饮暴食障碍、自闭症患者的骨骼健康和社会焦虑症。同时，TNX-2900（鼻内强化的催产素）作为治疗普拉德-威利综合症（一种罕见病）的药物正在开发中。TNX-1900和TNX-2900可能成为治疗某些疼痛、饮食和内分泌疾病的创新神经内分泌疗法。这些药物在动物模型中显示出减轻颅面疼痛、减少食物摄入和增加能量消耗的效果。目前，TNX-1900正在进行四项Phase 2研究，包括在马萨诸塞州总医院和华盛顿大学的研究，旨在评估其在肥胖、暴饮暴食障碍、自闭症患者的骨骼健康和社会焦虑症中的疗效和安全性。

Context Therapeutics Inc.于2024年3月21日发布了2023年全年运营和财务报告。报告显示，公司正在推进其领先候选药物CTIM-76的研发，这是一种针对Claudin 6（CLDN6）的x CD3双特异性抗体，用于治疗实体瘤。CTIM-76预计将在2024年3月底前提交新药研究申请（IND），并计划在获得FDA批准后启动针对CLDN6阳性肿瘤的I期临床试验。此外，公司还与Integral Molecular, Inc.修订了合作协议和许可协议，以反映更新的财务条款。2023年，公司现金及现金等价物为1440万美元，较2022年底的3550万美元有所下降。研发支出为1782.27万美元，较2022年的709.11万美元有所增加，主要由于CTIM-76的合同制造成本和临床前成本增加。公司预计其现金及现金等价物将足以支持其至2024年末的运营。

Kazia Therapeutics与专注于中枢神经系统疾病的Sovargen公司达成独家许可协议，以开发、生产和商业化paxalisib，用于治疗难治性癫痫，针对FCD T2和TSC疾病。paxalisib是一种口服双抑制剂，针对PI3K和mTOR通路，具有穿透大脑的能力。FCD T2和TSC是罕见孤儿病，但具有高医疗未满足需求和显著市场机会。Kazia将获得1500万美元的预付款，以及基于开发、监管里程碑的潜在里程碑付款最高可达1900万美元，以及基于包含paxalisib产品的净销售额的特许权使用费和版税分成。Sovargen计划在2024年下半年开始针对FCD T2和TSC患者的II期临床试验。

Co-Diagnostics公司CEO Dwight Egan在伦敦举行的第五届MarketsandMarkets年度会议上发表了主题演讲，介绍了公司在盐湖城和印度Ranoli的新制造设施进展。他宣布了位于犹他州的新工厂将于下月正式开业，并透露CoSara Diagnostics（公司在印度的合资企业）也将生产公司的PCR产品。Egan强调，内部制造试剂、设备和消耗品对于公司新平台商业化至关重要。他还讨论了该平台上的其他即将推出的产品，包括针对结核病的检测。Egan表示，新平台有望在抗击如结核病等疾病方面产生积极影响，并强调公司的愿景与比尔及梅琳达·盖茨基金会和世界卫生组织等机构的使命相一致。此外，公司计划通过提高制造能力来增强其商业化战略，并期待今年及以后的发展。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由肌萎缩侧索硬化症协会资助的基础研究项目所研发的新药Duvyzat（givinostat），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童和青少年。该药物通过改变DNA的三维折叠来改变基因表达，显示出可以减缓DMD的进展。Duvyzat（givinostat）将由ITF Therapeutics在美国推出。一项发表在《柳叶刀》杂志上的3期临床试验结果显示，与安慰剂对照组相比，接受治疗的患者的爬楼梯能力下降幅度明显较小。肌萎缩侧索硬化症协会的资助对于发现HDAC抑制剂（HDACi）治疗DMD至关重要，这些研究提供了重要的临床前证据，证实了HDACi在DMD小鼠模型中的有益作用。肌萎缩侧索硬化症协会自成立以来，已投资超过2.29亿美元用于杜氏和贝克肌营养不良症的研究。

Stryker公司宣布完成对法国关节置换公司SERF SAS的收购，此举旨在加强其全球产品组合并强化在骨科领域的卓越承诺。SERF SAS拥有超过50年的历史，以其髋关节植入创新闻名，包括发明了原始的Dual Mobility Cup。此次收购补充了Stryker在法国和欧洲的现有业务，以及其全球关节置换产品组合，使Stryker能够通过加强其植入产品线为更广泛的病人提供服务。Stryker的欧洲关节置换部门副总裁兼总经理Mathieu Badard表示，他们期待与SERF SAS团队合作，共同推动产品创新和提升客户满意度。

全球多肽药物市场规模在 2010 年约为 152 亿美元，到 2018 年已达到 285 亿美元，复合年均增长率达到 8.17%，相比 2018 年全球医药市场约 1.3 万亿美元的规模，多肽类药物市场规模占比仅为2.19％，且多肽药物市场规模的增速约为全球药物市场规模整体增速的2倍。预计未来多肽药物市场将以 7.9%的年均复合增长率增长，2021年达到358亿美元市场规模，在 2027 年市场规模达到 495 亿美元水平，多肽药物市场具有巨大增长空间。从2016年-2020年沙利文的报告数据来看，目前全球范围内，化药仍然是医药市场的主力，但是从2016年开始，多肽药物的市场逐年递增，到2020年全球的多肽药物市场已经达到628亿美元，并且逐年递增。从数据来看，美国是全球肽类药物的市场领先全球，市场规模从206年的340亿美元增长到2020年的361亿美元，年复合增长1.4%。国内的肽类药物起步较晚，国内多肽类药物行业在我国尚处于成长期阶段，但是，中国肽类药物的增长速率较高，中国的肽类药物市场规模则是从2016年的63亿美元上升至2020年的85亿美元，年复合增速达到了8%，远远超过了全球增速。

Charles River Laboratories International, Inc.与新加坡国立大学杨秀桃医学院（NUS Medicine）宣布延长基因治疗制造联盟，合作提供适用于各阶段的质粒DNA，以支持工程化干细胞癌症疗法的发展。NUS Medicine将利用Charles River在高质量和GMP合规质粒DNA方面的市场领先合同开发和制造组织（CDMO）专业知识，这作为其工程化干细胞癌症疗法的关键起始材料，并建立在历史性的研究级质粒供应之上。Charles River将利用其卓越中心和成熟的制造平台eXpDNA，近年来在细胞和基因治疗组合方面取得了显著扩展，以简化复杂的供应链并满足对质粒DNA、病毒载体和细胞疗法服务的不断增长的需求。Charles River提供行业领先的解决方案，旨在治愈先进的疗法。

CosmosID与Resilient Biotics合作，共同探索呼吸道微生物组，以推动呼吸道健康研究和治疗开发。双方将利用各自在基因组测序和微生物组研究方面的专业知识，对呼吸道微生物组进行深入分析，以期发现新的治疗和诊断方法。CosmosID将提供先进的基因组测序服务，而Resilient Biotics则提供呼吸道微生物菌株样本。此次合作有望加深对呼吸道微生物组功能和影响的了解，为呼吸道健康管理带来革新。

Theratechnologies公司宣布，其针对晚期卵巢癌的sudocetaxel zendusortide Phase 1临床试验第三部分已进入下一剂量水平。该研究的医学审查委员会（MRC）认为第一组患者的剂量水平安全，并批准启动下一剂量组的招募。目前，已有患者接受更高剂量治疗。研究旨在评估sudocetaxel zendusortide的最佳剂量和给药方案，该药物正以每28天周期的第1、8和15天给药，每周休息一天。MRC批准启动第二组，前提是第一组中未出现剂量限制性毒性。Theratechnologies已完成第一组六名患者的招募和给药，并已于2023年10月对第一例患者进行给药。FDA于2023年6月批准了试验方案的修订。sudocetaxel zendusortide是一种新型肽-药物偶联物，旨在针对SORT1受体，该受体在多种肿瘤类型中表达。Theratechnologies致力于开发针对SORT1的PDCs，该受体在多种肿瘤类型中表达，是抗癌药物开发的潜在靶点。