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Genome Biol | 李占军团队开发REPAM策略：基于祖先序列重建拓展Cas9 PAM兼容性前沿研究CRISPR-Cas9 已成为基因编辑领域的重要工具，但其靶向范围受限于对 PAM （ protospacer adjacent motif ） 序列的识别特异性。 该研究提出一种基于祖先序列重建 （ ancestral sequence reconstruction, ASR ） 的 Cas9 PAM 工程化策略， REPAM （ Reconstruction of PAM-Interacting Domains ） 。 该策略 将天然 Cas9 中的 PAM 互作结构域替换为祖先来源的 PID ， 从而在不影响核心催化功能的前提下，拓展 PAM 识别 兼容性 。
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Hepatology丨周章森/冯英团队揭示hnRNPK维持线粒体完整性抑制肝纤维化的跨病因新机制前沿研究肝纤维化是代谢相关脂肪性肝炎 （MASH） 、酒精性肝病 （ALD） 、慢性病毒性肝炎等各类慢性肝病进展为肝硬化，乃至肝癌的关键病理阶段，同时也是全球沉重的疾病负担。 尽管致病诱因各不相同，各类慢性肝病的纤维化进展均以肝星状细胞 （HSC） 活化为核心事件，并伴随大量细胞外基质沉积。 但不同病因介导的肝纤维化是否存在共同的核心驱动机制，肝细胞损伤信号如何传递并激活基质细胞，长期以来尚不明确；临床上也仍缺乏可有效逆转肝纤维化的治疗手段。
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Cell Rep Med丨“活体药物”新突破：郑金海/周俊等设计工程化益生菌实现结直肠癌精准诊疗前沿研究近日， Cell Reports Medicine 杂志在线发表了题为 Synthetically engineered probiotic suppresses colorectal cancer via inhibition of Wnt /β-catenin signaling 的研究论文，报道了 由湖南大学 郑金海 教授和 周俊 教授合作 开发的一种新型 工程化益 生菌 “ 活体药物 ” 平台 。 结直肠癌是全球范围内致死率最高的恶性肿瘤之一，且近年来发病年龄呈年轻化趋势，使得早期筛查与精准干预迫在眉睫。 当前，结直肠癌的筛查手段如粪便隐血试验 （ gFOBTs ） 和多靶点粪便 DNA 检测虽有一定成效，但在灵敏度或特异性上仍存在局限。
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NAR｜Sequential-GAM构建单细胞几何三维基因组结构前沿研究染色质的三维 （ 3D ） 结构对细胞 命运 和基因调控至关重要 。 基因组在细胞核内折叠形成从染色体领地、 A/B 区室、亚区室到拓扑关联结构域 （ TAD ） 和染色质环的多层级 3D 结构 。 研究背景：从拓扑 3D 基因组到几何 3D 基因组。BioArtMED2026-08-26基因组
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NAR | 张健团队提出有序构象和固有无序蛋白质-DNA结合位点预测新方法前沿研究目前， PDB 数据库中 仅 存储 约 9200 个蛋白质 -DNA 复合物结构，这意味着仅有少部分 DNA 结合蛋白拥有此类分子层面的详细数据。 基于 计算的研究方法能够提供高通量 蛋白质 -DNA 结合位点 的识别，并且能够直接标定蛋白质序列上的潜在 DNA 结合残基。 笼统地讲，这些方法可以分为基于有序构象蛋白质的方法和基于固有无序蛋白质的方法。
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Science丨揭秘恶病质新靶点：高脂饮食为何适得其反？肿瘤局部PGE₂与迷走神经的“致命”共谋前沿研究临床中， LKB1 （ STK11 ） 突变肺腺癌患者更易出现厌食、消瘦等 癌症恶病质 （ Cancer-Associated Cachexia, CAC ） 表现，但长期以来缺乏同源原发肿瘤 （ GEMMs ） 模型直接证实该突变状态与恶病质发病之间的因果关系。 临床上常规推荐高脂高热量饮食以改善肿瘤患者的体重状况，然而这一营养干预策略在部分动物模型中却可能适得其反，加剧病情 【 1】 。 此外，学界曾普遍认为 IL-6 、 GDF15 等循环炎症因子是恶病质的主要驱动因素 【 2-4】 ，但这难以解释特定突变亚型与饮食干预之间截然不同的恶病质反应。
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百济神州 HER2 双抗+PD-1 联合疗法获批上市，一线治疗胃食管腺癌审批动态该方案是 首个且唯 一 在 HER2 阳性胃食管腺癌一线治疗中——无论入组患者的肿瘤 PD-L1 表达状态如何——可实现中位总生存期超过两年的免疫治疗联合方案。 该适应症此前已在国内提交上市申请。 GEA 是全球第五大常见癌症，约 20% 患者为 HER2 阳性，该亚型治疗难度大、预后差，晚期患者长期生存面临严峻挑战，亟需更优的一线治疗选择。
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全球仅三款步入临床！眼科基因药物在国内申报上市审批动态此前，哌普锐基注射液 （ZVS101e） 已被 CDE 纳入优先审评，拟定适应症为携带 CYP4V2 双等位基因突变的结晶样视网膜变性 （Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD） 。 BCD 是一种 CYP4V2 双等位基因突变导致的常染色体隐性遗传罕见病，国内患者约 6-14 万 ，多在 20-40 岁发病，大部分患者 40 岁左右成为法定盲人。 全球尚无任何有效疗法，临床需求极为迫切。医麦创新药2026-08-26CYP4V2 结晶样视网膜变性 眼科基因药物
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历史首次！不等PFS，FDA凭新终点批准肿瘤新药审批动态2026年8月13日，FDA加速批准百时美施贵宝的 Zenbexus （iberdomide）联合达雷妥尤单抗皮下制剂和地塞米松，用于治疗既往接受过至少一线治疗、且既往治疗中含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤患者。 这次批准同时带来两个“首次”。 Zenbexus成为FDA批准的首个cereblon E3连接酶调节剂（CELMoD），意味着以靶向蛋白降解为基础的新一代免疫调节药物正式进入市场； 但从整个肿瘤药研发和监管体系来看，另一个首次更重要 ：这是FDA首次在复发或难治性多发性骨髓瘤中，依据微小残留病（minimal residual disease，MRD）阴性完全缓解作出药物批准决定。
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288万薪资CFO辞职人事变动8月25日，上市公司四环医药发布公告，缪瑰丽女士因专注个人事业发展，已辞任公司执行董事、副行政总裁、首席财务官以及董事会风险管理委员会联席主席职务。 四环医药董事会对缪女士在任职期间的工作贡献表示了感谢。 在缪女士辞任的同时，车雨轩先生获委任为公司非执行董事及董事会风险管理委员会委员，自2026年8月26日起生效。
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BMS终止合作，公司开始裁员公司动态最新消息，百时美施贵宝（BMS）已经终止了 Cellares 3.8 亿美元合作（CART GMP生产）。 全面评估后，BMS认定 Cellares 的 Cell Shuttle 自动化制造系统无法满足生产商业化阶段 Breyanzi （lisocabtagene maraleucel）的要求。 Breyanzi 已获批用于治疗多种 B 细胞血液癌症，大 B 细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤以及边缘区淋巴瘤，去年创造了接近 14 亿美元 销售额。
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复方曲肽注射液联合治疗可改善急性老年脑梗死患者的神经功能缺损症状，提升临床治疗有效率临床研究复方曲肽注射液联合治疗可改善急性老年脑梗死患者的神经功能缺损症状，提升临床治疗有效率。 文献下载： 复方曲肽注射液联合依达拉奉治疗老年急性脑梗死的疗效观察_冯霞.pdf。 选取 2018 年 6月 — 2019年12月上海电力医院收治的108例老年急性脑梗死病人 ， 将病人按照随机数字表法分为依达拉奉组和联合组 ，每组 54 例 。步长五星2026-08-26复方曲肽 脑梗死
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【隆门Portfolio】长风药业（2652.HK）创新药获三项临床试验默示许可临床研究核心进展：ICF001 集齐四大适应症临床开发资质，覆盖肺血管、肺纤维化两大疾病赛道。 近日，长风药业股份有限公司（港交所代码：2652.HK）宣布，公司自主研发的长效吸入粉雾剂候选药物ICF001继今年3月获中国国家药品监督管理局（NMPA）同意开展动脉性肺动脉高压（PAH）、间质性肺疾病相关肺动脉高压（PH-ILD）临床试验后、近期又获批开展间质性肺疾病（特发性肺纤维化（IPF）、进行性肺纤维化（PPF））临床试验。 至此， ICF001 实现 PAH 、 PH-ILD 、 IPF 、 PPF 四大适应症全覆盖 ，产品定位从单一肺动脉高压管线拓展为同时覆盖肺血管病变、进展性肺纤维化的多适应症创新资产，开发赛道与全球 最新一代 长效吸入前药研发方向高度对标，为公司后续全球多中心临床布局、注册策略规划、海外战略合作筑牢监管基础 ， 是该类吸入前药首家获批进入中国临床试验的国内企业 。
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海南：集采中选产品无需开药事会，不得推迟进院，集采落地3个月内全省专项排查招标采购8月26日，海南省医保局发出《关于进一步优化药品和医用耗材集中带量采购管理工作的通知》，针对集采报量、入院、履约、考核、激励约束全流程出台细化实操规则，破解以往集采落地中的现实堵点，兼顾完成集采任务与保障临床多元用药需求，对医疗机构、医药企业均释放明确政策信号。 简化入院流程，中选产品无需药事会审议。 文件明确集采中选产品实行院内直接准入， 医疗机构不用专门召开药事管理与药物治疗学委员会审议，不得额外设置备案、审批门槛，不得拖延进院。医药云端工作室2026-08-26集采
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AI4Engineering 新锐企业「原力引擎」完成天使+轮近5000万元融资 | 成为Portfolio医药投融资近日， AI for Engineering（AI4Engineering）领跑者「原力引擎（上海）智能科技有限公司」（以下简称“原力引擎”）宣布完成天使+轮近5000万元融资。 本轮融资由上海国投旗下上海未来产业基金和上海科创集团共同领投，复旦科创加注领投，成为资本 、 龙芯创投等跟投 。 原力引擎由吴泰霖教授创立。成为资本2026-08-26Portfolio AI4
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优先配备，盘点基药目录内20款创新药终端表现研发注册政策8 月 20 日，国家卫生健康委网站发布《关于做好基本药物优先配备使用工作的通知》（国卫药政发〔 2026 〕 20 号），为《国家基本药物目录（ 2026 年版）》（以下简称“ 2026 版基药目录”）落地明确了刚性执行要求，也让本次新纳入的多款创新药，提供了公立医疗机构优先配备的政策加持，相关产品市场格局将随之迎来新变化。 笔者盘点了 2026 版基药目录中， 4 款新晋国产 1 类新药和其他 16 款临床大品种，分析其市场格局，供业内人士参考。 依达拉奉右莰醇（注射用浓溶液）。医药经济报2026-08-26基药目录内
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“同病同付”新政辐射零售，药店如何互补协同？医保动态近日，国家首次划定 158 个国家推荐基层病种，统筹区内部实行“同病同付”支付规则，政策核心是运用医保支付杠杆，推动常见病、多发病下沉至二级及以下医疗机构，做实分级诊疗。 不少从业者将政策带来的变化简单解读为基层机构分流客源，零售药店经营将进一步承压。 第一，集采品种全面下沉，普药进销差价被压缩。医药经济报2026-08-26同病同付
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中因科技眼科AAV基因治疗申请上市审批动态这是继 天泽云的VGR-R01后， 第二款申请上市的 结晶样视网膜色素变性（BCD）AAV基因治疗。 ZVS101e是一款被开发用于治疗 结晶样视网膜色素变性（BCD）的AAV基因治疗。 BCD由 CYP4V2突变引起， ZVS101e采取基因替代治疗策略，构建 rAAV2/8-hCYP4V2载体，并通过视网膜下超微量注射，递送至视网膜色素上皮细胞内，使得细胞获得正常 CYP4V2 基因并可持续表达具备生理活性的CYP4V2蛋白酶。
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鲁抗舍里乐、圣雪大成、毛孩子、惠中兽药、昂利康等40余家单位14种兽药产品获批新兽药审批动态农业农村部公告 第1055号。 批准非洲猪瘟病毒抗体检测试纸条等2种兽药产品注册，发布产品质量标准、工艺规程、说明书和标签，自发布之日起执行。 批准鸡新城疫、禽流感（H9亚型）、禽腺病毒病（I群，4型）三联灭活疫苗（La Sota株＋F6株＋LC株）变更注册，发布修订后的质量标准、工艺规程、说明书和标签，自发布之日起执行；批准阿莫西林克拉维酸钾片变更注册，发布修订后的说明书和标签，自发布之日起执行，此前发布的产品说明书和标签同时废止；批准猪口蹄疫O型灭活疫苗（OZK/93株+OR/80株）等3种兽药产品变更注册，有关单位按照农业农村部批准的变更事项，自行修改原批准的说明书和标签对应内容，并印制、使用。
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中药配方颗粒零差率终于落地！招标采购2026 年 8 月 25 日，湖南省医保局印发《关于全面实施中药配方颗粒零差率政策的通知》（湘医保发〔2026〕32 号）， 明确自 9 月 15 日起，全省所有公立医疗机构中药配方颗粒全面执行零差率销售，严格按照实际购进价对外销售，文件有效期 5 年 。 该文件对收费边界作出清晰界定： 中药饮片（含破壁饮片、精制饮片、超微饮片、超微粉等）不得收取中药配方颗粒调剂费，传统中药饮片依旧沿用原有价格政策继续执行顺加加价模式。 本次湖南方案的特点在于，厘清饮片与配方颗粒收费边界，防止两类品类收费项目混用。药闻康策2026-08-26中药配方颗粒
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