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  • JASN丨刘志红团队利用双靶点CAR-T治疗复发难治性AL淀粉样变性取得成功
    临床研究
    JASN丨刘志红团队利用双靶点CAR-T治疗复发难治性AL淀粉样变性取得成功
    系统性 轻链 型 （ AL ） 淀粉样变性是一种罕见的浆细胞异常 增生性疾病 。 异常浆细胞分泌的单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠，沉积在肾脏、心脏等重要脏器，导致多器官功能衰竭 ，临床预后差 。 AL 的致病核心是异常克隆的浆细胞， CD19 和 BCMA 在这些异常浆细胞中 均有 表达 ，是开发相关治疗药物的理想靶点 。
    BioArtMED
    2026-04-09
    BCMA CD19 淀粉样变性
  • 再次打不过安慰剂，公司半年内终止第二项适应症
    临床研究
    再次打不过安慰剂，公司半年内终止第二项适应症
    近日， Insmed Incorporated 公司 公布了 Brensocatib 治疗中重度化脓性汗腺炎（HS） Ⅱ b期临床试验 结果 CEDAR ，试验结果显示，Brensocatib的 两个治疗组对 HS的 改善程度 皆不如安慰剂组， 试验主要终点和所有次要终点 皆 未能达到，宣告失败。 基于这一失败结果，目前， Insmed已经 宣布终止Brensocatib在该适应症中的开发 。 CEDAR是一项随机、双盲、安慰剂对照IIb期试验，招募了214名中重度HS成人患者，评估每日一次Brensocatib 10mg和40mg的疗效和安全性 。
    佰傲谷BioValley
    2026-04-09
    brensocatib
  • 全球首个！国产体外碱基编辑新药临床数据发布
    临床研究
    全球首个！国产体外碱基编辑新药临床数据发布
    该研究介绍了利用变形式碱基编辑器 tBE （transformer Base Editor） 开发的碱基编辑药物 CS-101 注射液治疗β-地中海贫血患者的 IIT 临床试验结果 ，5 名 β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和 HbF 水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 此次 CS-101 注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是 首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表 。 本研究中，联合研究团队评估了基于 tBE 开发的碱基编辑疗法——一种基 于体外编辑针对β-地贫的自体造血干细胞疗法—— CS-101 注射液的安全性和有效性 ，并将其推进至 IIT 临床试验 （ NCT06024876 ） 。
    丁香园 Insight 数据库
    2026-04-09
    HbF 血红蛋白 β-地中海贫血
  • 重大挫折！又一罕见病创新药临床失利，研发终止
    临床研究
    重大挫折！又一罕见病创新药临床失利，研发终止
    4月7日，美国生物技术公司Insmed正式宣布，其核心药物brensocatib（商品名：Brinsupri）治疗 中重度化脓性汗腺炎（HS，又称“反常性痤疮”）的2b期CEDAR研究， 未能达到预设的主要及次要疗效终点，公司已决定终止该药物在该适应症领域的全部开发计划，给HS这一罕见病的新药探索带来沉重打击。 据悉，CEDAR研究为全球多中心随机双盲安慰剂对照试验，专门针对中重度HS患者设计，共纳入214名受试者，核心目的是评估brensocatib 10毫克、40毫克每日一次给药方案的疗效与安全性。 试验核心数据显示，治疗第16周时，两个剂量组患者的总脓肿和炎性结节计数较基线分别减少45.5%和40.3%，而安慰剂组的降幅高达57.1%，治疗组疗效显著不及安慰剂，未达到任何预设疗效目标。
    罕见病信息网
    2026-04-09
    罕见病 brensocatib Insmed Inc
  • 捷报 | 达博生物“DB006溶瘤腺病毒注射液”获临床试验默示许可
    临床研究
    捷报 | 达博生物“DB006溶瘤腺病毒注射液”获临床试验默示许可
    4月8日， 广州达博生物制品有限公司与海南济民博鳌国际医院有限公司联合自主研发 的 DB006溶瘤腺病毒注射液 ，其治疗晚期恶性实体瘤的 临床研究申请通过 国家药监局药品审评中心 30日审评审批加速通道 ， 正式获得国家药品监督管理局临床试验默示许可 ，为肿瘤免疫治疗再添重要创新力量。 30日通道是国家药监局为临床价值突出、急需创新的药物设立的审评加速机制，在严格保障审评质量的前提下，大幅压缩临床试验许可审批时限，助力优质创新药更早启动临床、更早惠及患者。 本次获批的 DB006溶瘤腺病毒注射液 ，更是 博鳌乐城国际医疗旅游先行区首款创新药 ，标志着先行区在创新药物研发与应用领域，正式迈入“前沿探索、监管协同、区域引领”的全新阶段。
    广州达博生物制品有限公司
    2026-04-09
    肿瘤 非小细胞肺癌 国家药品监督管理局 人脐带间充质干细胞注射液 上海中医药大学
  • 中国地贫临床研究首登Nature！正序生物体外碱基编辑药物管线临床结果发表 | 新闻稿
    临床研究
    中国地贫临床研究首登Nature！正序生物体外碱基编辑药物管线临床结果发表 | 新闻稿
    2026年4月8日，国际顶级学术期刊Nature在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、 上海临床研究中心 的合作临床研究成果“ Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia ”。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 此次CS-101注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表。
    研发客
    2026-04-09
    CS-101注射液 复旦大学 上海科技大学 正序（上海）生物科技有限公司
  • 「跃赛生物」自研iPSC药物UX-GIP001获国家药监局临床试验默示许可 | 磐霖Family
    临床研究
    「跃赛生物」自研iPSC药物UX-GIP001获国家药监局临床试验默示许可 | 磐霖Family
    2026年4月8日，「跃赛生物」(UniXell Biotechnology)宣布，其自主研发的全球首个用于治疗药物难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源 通用型细胞药物UX-GIP001注射液 获得了 中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可 。 此次获批，标志着UX-GIP001注射液正式成为 全球首款用于癫痫治疗的iPSC细胞治疗药物 ，并实现 中美IND双批， 是跃赛生物在神经系统细胞治疗领域 又一里程碑式原创突破 。 这也是继原研帕金森病细胞治疗药物UX-DA001注射液实现双批后，跃赛生物在短期内实现的 又一款中美 IND 双批的核心产品 。
    磐霖资本
    2026-04-09
    帕金森病 癫痫 神经系统疾病 上海跃赛生物科技有限公司 UX-GIP001注射液
  • 全球首个体外碱基编辑药物管线临床结果登顶《自然》：中国原创技术为地贫患者带来治愈曙光
    临床研究
    全球首个体外碱基编辑药物管线临床结果登顶《自然》：中国原创技术为地贫患者带来治愈曙光
    2026年4月8日，国际学术期刊《自然》（ Nature ）在线发表了一项由上海科技大学、广西医科大学第一附属医院、复旦大学和正序生物合作完成的重磅临床研究成果：利用 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） 开发的 碱基编辑药物CS-101注射液 在治疗β-地中海贫血的早期临床试验中取得突破性成功，所有接受治疗的输血依赖型患者均在短期内摆脱输血，重获健康造血能力。 这是全球首个发表于《自然》主刊的碱基编辑药物临床研究，标志着中国在基因编辑治疗这一尖端领域的源头创新与临床转化已走在世界前列。 β-地中海贫血是一种由于β-珠蛋白基因缺陷导致的遗传性血液疾病，患者自身无法有效合成健康的血红蛋白。
    上海科技大学
    2026-04-09
    复旦大学 上海科技大学 地中海贫血症 正序（上海）生物科技有限公司 CS-101注射液
  • 双抗ADC，开启第11项三期临床
    临床研究
    双抗ADC，开启第11项三期临床
    百利天 与百时美施贵宝合作的抗HER3 x EGFR抗体偶联药物izalontamab brengitecan很快将在中国开展11项三期临床试验。 最近在clinicaltrials.gov上登记的最新研究，将联合百济神州的PD-1抑制剂替雷利珠单抗，用于一线广泛期小细胞肺癌的治疗。 这项名为BL-B01D1-314的新研究计划于本月启动，将是对现有SystImmune主导的二线SCLC关键性试验BL-B01D1-304的补充，后者预计于今年夏季完成。
    抗体圈
    2026-04-09
    PD-1 替雷利珠单抗 注射用BL-B01D1 百济神州（北京）生物科技有限公司 Systimmune Inc
  • 疗效看得见！301医院临床证实，间充质干细胞可高效改善糖尿病合并脂肪肝
    临床研究
    疗效看得见！301医院临床证实，间充质干细胞可高效改善糖尿病合并脂肪肝
    在我国，2型糖尿病与非酒精性脂肪肝常常“结伴而行”，形成难缠的代谢综合征，给患者的健康带来双重打击。 研究共纳入65例2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝患者，按照1:1的比例随机分为两组，一组为脐带间充质干细胞输注组，另一组为安慰剂对照组。 研究结果显示，脐带间充质干细胞输注在血糖控制方面表现突出，成效显著且稳定持久，远超安慰剂组。
    干细胞与外泌体
    2026-04-09
    糖尿病 非酒精性脂肪肝 脂肪肝
  • 瞩目，荣昌生物“全球首创”新药再获新进展
    临床研究
    瞩目，荣昌生物“全球首创”新药再获新进展
    IgA肾病是全球范围内最常见的原发性肾小球疾病之一。 根据弗若斯特沙利文测算，全球IgA肾病患者将于2030年达到1016万人，其中我国237万人。 我国IgA肾病患者约占全部肾活检病例的54.3%，其中30%~40%的患者会进展为终末期肾病（ESRD），而只能依赖肾移植或透析维持生命，严重影响患者生存质量，甚至危及生命。
    北京药研汇
    2026-04-09
    荣昌生物制药（烟台）股份有限公司
  • 亮点|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！
    临床研究
    亮点|正序生物CS-101登顶Nature！全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表，中国地贫临床研究首登正刊！
    ► 本研究 纳入的 5名β-地贫患者在接受CS-101注射液治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和HbF水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 ► 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，CS-101是全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为 全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物 ，截至目前， 首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月 ，是目前 全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物 。
    正序生物
    2026-04-09
    肿瘤 CS-101注射液 心血管疾病 罕见病 高脂血症
  • 首创“基因修正笔”，全球首个进临床的体外碱基编辑药物临床结果发表
    临床研究
    首创“基因修正笔”，全球首个进临床的体外碱基编辑药物临床结果发表
    地中海贫血是全世界最常见的一种遗传病。 在中国，中型/重型地中海贫血患者大约有30万人，携带地中海贫血突变基因的人群接近3000万。 在患者体内，由于β-珠蛋白基因缺陷导致无法有效合成健康的血红蛋白，输血依赖型（TDT）患者必须依靠每2至5周一次的规律输血来维持生命。
    上海科技
    2026-04-09
    CS-101注射液 地中海贫血症 地中海贫血 复旦大学 正序（上海）生物科技有限公司
  • Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
    临床研究
    Nature | 陈佳/杨力/牟晓盾/赖永榕合作发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
    β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病，是一种常见的单基因遗传病，每年在全球范围内影响超过40,000名 新生 儿 童 。 输血依赖型β-地中海贫血 （transfusion-dependent β-thalassemia， TDT ） 患 者需要终身输血才能维持生命。 近年来，随着基因编辑技术的快速发展，研究者们正在积极探索利用基因编辑工具治愈β-地中海贫血等疑难病症的可能。
    BioArt
    2026-04-09
    β-珠蛋白 β-地中海贫血 赖永榕
  • Lancet Oncology | 劲方医药KROCUS研究II期数据发表，为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线NSCLC治疗方案
    临床研究
    Lancet Oncology | 劲方医药KROCUS研究II期数据发表，为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线NSCLC治疗方案
    劲方医药KROCUS研究（氟泽雷塞联合西妥昔单抗）的II期临床研究成果，近日于肿瘤学刊物 The Lancet Oncology (《柳叶刀-肿瘤学》，影响因子35.9) 发表。 KROCUS为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）方案，这项欧洲多中心的II期数据曾在2025年欧洲肺癌大会（ELCC）以突破性研究摘要及现场口头报告方式宣布。 此前，KROCUS研究的早期数据曾在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会入选突破性研究摘要和口头报告。
    劲方医药GenFleet
    2026-04-08
    EGFR 非小细胞肺癌 KRAS KRAS G12C 劲方医药科技（上海）股份有限公司
  • 从诺奖突破到临床落地：日本iPS细胞 20 年深耕，两款产品正式迈入医疗应用
    临床研究
    从诺奖突破到临床落地：日本iPS细胞 20 年深耕，两款产品正式迈入医疗应用
    前言：诱导多能干细胞（iPS细胞）自2006年问世以来，便为再生医疗领域带来革命性希望。 诱导多能干细胞（iPS 细胞）于2006 年由京都大学山中伸弥教授团队首次人工培育成功，可分化为神经、肌肉、脏器等几乎所有人体细胞，在阐明病因、构建疾病模型、药物筛选、再生医疗产品开发等领域应用前景广阔。 RiHEART®：iPS 细胞来源心肌细胞移植疗法，用于治疗缺血性心肌病。
    干细胞与外泌体
    2026-04-08
    iPS细胞
  • 阿斯利康加码细胞治疗！红斑狼疮等四大适应症CAR-T疗法正式获 CDE 临床试验批准
    临床研究
    阿斯利康加码细胞治疗！红斑狼疮等四大适应症CAR-T疗法正式获 CDE 临床试验批准
    近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式授予亘喜生物（阿斯利康集团成员）旗下GC012F注射液（AZD0120）临床试验默示许可，一次性获批复发难治性多发性骨髓瘤、复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤、难治性系统性红斑狼疮、复发或难治性轻链型淀粉样变性四大适应症。 作为基于FasTCAR次日生产平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T，GC012F此次多适应症同步推进，标志着中国创新CAR-T疗法实现从血液肿瘤到自身免疫疾病的跨领域突破，也为全球细胞治疗产业化提供“中国方案”。 亘喜生物2017年成立于苏州，2024年2月正式并入阿斯利康集团，成为跨国药企全资控股的首家中国细胞治疗企业。
    干细胞与外泌体
    2026-04-08
    CD19 AstraZeneca PLC BCMA 红斑狼疮 亘喜生物科技公司
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