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  • 进展 I 杏泽资本伙伴企业上海天泽云泰基因治疗改写罕见病命运,AADCD患儿复诊迎喜人结果
    临床研究
    近日,6岁 患儿蕴蕴(化名)来到上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心进行术后18个月复诊。 蕴蕴患有 芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD), 曾接受上海天泽云泰生物医药股份有限公司自主研发的VGN-R09b基因治疗。 AADCD是一种罕见的常染色体隐性遗传神经代谢疾病,会导致患儿出现动眼危象、 肌张力障碍 、严重发育迟缓等症状,病情危重者甚至会在十岁前面临生命危险。
  • 癌症中的MYC:从“不可成药”靶点到临床
    临床研究
    MYC是最臭名昭著的癌基因之一。 与其他常见癌基因的一个显著区别在于,其失调通常不是由直接突变引起,而是由其他致癌病变持续激活所致。 尽管MYC在肿瘤发生和维持中具有无可置疑的作用,但迄今为止尚未有MYC抑制剂获批用于临床。
  • 瑞金医院赵强、朱云鹏教授团队领衔,间充质细胞联合冠脉搭桥治疗缺血性心衰Ⅰ期临床试验完成首例给药
    临床研究
    目前全国心血管病患者约 3.3 亿人,心力衰竭患者约 890 万,心血管病死亡率占居民疾病死亡构成的 40%以上,居各种疾病之首。 慢性缺血性心肌病导致的慢性缺血性心力衰竭是由长期冠状动脉供血不足引起的心脏功能衰竭。 因此,亟需一种新的治疗方法,能够修复受损的心肌,改善心脏功能,从而提高患者的生活质量。
    CMAC发布
    2026-04-08
  • 从4个月到44个月:一款靶向药让罕见肺癌患者的生存期翻了10倍!
    临床研究
    RET融合突变在非小细胞肺癌中只占1%-2%,属于罕见基因突变的类型。 最新的长期临床研究数据证实,靶向药普拉替尼能让超过七成初治患者的肿瘤明显缩小, 中位总生存期达到44.3个月,而过去这个数字只有4到11个月 。 但罕见不代表没有治疗的希望。
  • 丹序生物宣布 DXP-106(IL-1RAP 单抗)在中国完成 I 期临床试验首例受试者入组
    临床研究
    2026年 4月7日 ,北京 -- 丹序生物(Singlomics Biopharmaceuticals),一家处于临床阶段、致力于开发针对肿瘤、炎症及自身免疫疾病的创新抗体药物的生物技术公司,今日宣布,公司管线 DXP-106(IL-1RAP 单克隆抗体)已在中国完成 I 期临床试验首例受试者给药(First Patient Dosed,FPI),标志着该项目正式进入临床研究阶段。 丹序生物首席执行官施前博士表示:“DXP-106 I 期临床试验完成首例受试者给药,是公司发展中的重要里程碑,标志着该项目正式迈入全球临床开发阶段。 IL-1RAP 是肿瘤及免疫相关疾病中的关键治疗靶点。
    丹序生物
    2026-04-07
  • 2026 ELCC|晚期NSCLC化疗联合免疫治疗原发性耐药的临床、免疫表型及转录组学决定因素
    临床研究
    本次ELCC大会上,一项前瞻性研究从临床病理、免疫表型和转录组学多维度展开分析,明确了晚期 NSCLC 患者对 CT-IT 原发性耐药的核心特征,为临床精准分层和个体化治疗提供了重要的循证依据。 多维度分析,精准定义原发性耐药。 该研究为前瞻性研究,纳入意大利帕尔马大学医院接受一线 CT-IT 治疗的 91 例晚期 NSCLC 患者,依据癌症免疫治疗学会(SITC)标准严格定义 CT-IT 原发性耐药。
    良医汇肿瘤资讯
    2026-04-07
  • 赛诺菲自免双抗两项II期研究成功;吉利德长效HIV预防新药拟纳入优先审评
    临床研究
    氨基观察-创新药组原创出品。 赛诺菲自免双抗研发再进一步。 在两项研究中,lunsekimig耐受性良好,安全性特征可接受。
  • 3期临床失败,重磅药物面临“生死局”
    临床研究
    4月2日,美国的创新药企Immunovant, Inc公布,公司核心产品 FcRn抑制剂巴托利单抗开展两项关于中重度活动性甲状腺眼病的Ⅲ期 临床 试验失败 , 特别是在第24周实现≥2毫米研究突出改善的患者比例未达到预期。 核心产品倒在3期临床,无疑是大事。 甲状腺眼病是成年人最常见的眼眶病,最重要的临床表现就是眼球突出,40岁-60岁高发。
    健识局
    2026-04-07
  • 每月一次,高血压ASO疗法获积极临床试验结果
    临床研究
    Kardigan公司公布了其靶向血管紧张素原(AGT)的ASO药物tonlamarsen的2期临床试验KARDINAL结果。 Tonlamarsen是一款每月一次皮下注射的在研药物,通过抑制肝脏中AGT的生成,从源头调节肾素-血管紧张素-醛固酮系统(RAAS), 旨在为急性重度高血压患者提供一种潜在的血压管理方案。 Tonlamarsen由Ionis Pharmaceuticals公司发现和开发,Kardigan从Ionis Pharmaceuticals获得了该药的全球独家开发和商业化授权。
  • 阿斯利康:新减重药启动一期临床
    临床研究
    该一期临床计划入组112例受试者,包含中国、日本患者队列,预计2027年3月初步完成。 阿斯利康围绕减重药进行了广泛布局,多款产品进入临床阶段,包括小分子GLP-1(诚益生物引进)、长效Amylin类似物、GLP-1/GCG双靶点激动剂等。 2026年2月,SYH2082的临床试验申请获得FDA批准。
  • 【博济助力】in vivo CAR-T 新药Arnovie101免疫细胞项目在京正式启动
    临床研究
    近日, 基于 mRNA-LNP 的 in vivo CAR-T 药物 Arnovie101 ,用于 治疗 B 细胞引起的自身免疫疾病(系统性红斑狼疮和自身免疫性溶血性贫血)的临床研究 (下称 Arnovie101 项目)启动会在 北京高博博仁 医院 顺利 举行。 Arnovie101 是由 九科润嘉生物制 药(深圳)有限责任公司 (以下简称 “ 九科润嘉 ” )自主研发的 1 类新药 , 博济医药 为该项目提供全流程临床研究服务。 作为当前细胞免疫治疗领域最热门的研发管线之一,in vivo CAR-T(体内CAR-T)技术凭借其无需体外分离、改造和扩增T细胞,可直接在患者体内原位重编程T细胞的核心优势,有效解决了传统体外CAR-T疗法制备周期长、成本高昂、可及性低的行业痛点,成为全球药企和科研机构的布局重点,尤其在自身免疫疾病治疗领域的应用前景备受关注。
  • 恒瑞HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗晚期实体瘤全球I期临床最终分析登上《自然》子刊STTT
    临床研究
    近日,恒瑞医药HER2 ADC创新药瑞康曲妥珠单抗(SHR-A1811)I期HORIZON-X研究(SHR-A1811-I-101)的长期随访结果正式发表于《自然》子刊、国际知名医学期刊《信号转导与靶向治疗》(Signal Transduction and Targeted Therapy,简称STTT,IF:52.7) 。 该研究由 中山大学孙逸仙纪念医院宋尔卫院士、姚和瑞教授 牵头,主要研究结果已于2024年见刊 国际肿瘤学领域顶尖期刊《Journal of Clinical Oncology》 。 HORIZON-X研究是一项国际多中心、首次在人体中进行的I期试验,在33个中心开展。
  • 老年衰弱症无药可用?最新IIb期临床研究公布:干细胞或成突破口
    临床研究
    针对老年衰弱综合征目前缺乏特效药物且仅能缓解症状的现状,亟待寻找安全有效的干预手段以从根源上改善机体衰退状态。 随着人口老龄化加剧,老年衰弱综合征已成为全球关注的重大公共卫生问题。 目前,全球范围内针对老年衰弱症尚无特效治疗药物,临床仅能通过营养干预、适度运动等方式缓解症状,无法从根源上改善机体的衰退状态,因此,寻找安全有效的干预方向,成为科研领域的重要课题。
    康景干细胞
    2026-04-07
    干细胞
  • ESCRS临床趋势系列:视网膜疾病诊疗
    临床研究
    结果用于指导 ESCRS 教育课程与临床趋势系列 。 在本期 ESCRS 临床趋势系列中,ESCRS 主席 Burkhard Dick 教授基于 2025 ESCRS 临床趋势调研 结果,从眼前节与眼后节医师双视角,解读当前与未来视网膜病诊疗趋势。 值得注意的是,在为新生血管性年龄相关性黄斑变性(Neovascular Age-Related Macular Degeneration,nAMD) 与 糖尿病性黄斑水肿(Diabetic Macular Edema,DME)患者实施玻璃体内注射的医师中, 70%并非视网膜亚专科医师 (图1B),这反映了欧洲及全球视网膜病诊疗的真实格局 。
  • 《癌度快报》2026年4月3日:RMC-623冲刺三期临床试验,治疗不限定RAS突变位点的胰腺癌初治患者
    临床研究
    1、RMC-623冲刺三期临床试验,治疗不限定RAS突变位点的胰腺癌初治患者。 2026年4月2日,全球3期临床试验RASolute 303启动评估口服RAS(ON)多选择性抑制剂RMC-6236(通用名Daraxonrasib)单药或联合化疗(吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇),对比标准治疗(吉西他滨+白蛋白结合型紫杉醇),用于既往未接受治疗的转移性胰腺导管腺癌(PDAC)患者。 2、靶向FRα的抗体偶联药AZD5335在中国启动首个三期临床试验。
  • 从靶点到临床,戴东教授详解BRAF突变甲状腺癌的精准治疗进展
    临床研究
    甲状腺癌是我国发病率位列第三的恶性肿瘤,年新发病例约46.6万例,其中分化型甲状腺癌(DTC)占比高达95%。 随着肿瘤分子生物学的快速发展,基因变异在甲状腺癌发生、发展及临床干预中的作用愈发凸显。 为此,【肿瘤资讯】特别邀请 天津医科大学肿瘤医院戴东教授 ,立足于最新临床研究数据,围绕BRAF突变甲状腺癌的精准治疗进展进行深度解析,为规范临床诊疗提供参考。
    良医汇肿瘤资讯
    2026-04-03
  • GSK超长效单抗再拓适应症,AZ启动FRα-ADC中国Ⅲ期,海和申报首个EZH1/2抑制剂
    临床研究
    德莫奇单抗是 GSK 开发的新一代抗白介素 5 ( IL-5 )单抗,具有长半衰期、高结合亲和力和高效力,是全球首款 使用周期为 半年一次 的 超长效 IL-5 生物制剂。 2025 年 12 月,德莫奇单抗在美国 实现全球首批, 用于治疗嗜酸性粒细胞哮喘。 本次是德莫奇单抗在国内获批的第 2 项适应症。
    医药经济报
    2026-04-03
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