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  • 中国地贫临床研究首登 Nature：全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表
    临床研究
    中国地贫临床研究首登 Nature：全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表
    2026 年 4 月 8 日，国际顶级学术期刊 Nature 在线发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的合作临床研究成果 Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia 。 CS-101 注射液于 2023 年 10 月开展了首位患者的临床治疗，为 全球首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物， 截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超 28 个月，是 目前全球首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。 审稿人评价 CS-101 注射液的疗效和安全性为体外编辑造血干细胞治疗 β-地中海贫血设定了「新高水」（new high-water mark），这表明中国原创基因编辑技术临床转化成果的创新性和突破性获得国际认可，以及成为 β-血红蛋白病全球 Best-in-Class 基因编辑药物的巨大潜力。
    丁香学术
    2026-04-14
    复旦大学 上海科技大学 正序（上海）生物科技有限公司
  • 【妇科肿瘤诊治中心】不放弃希望，创新临床研究助复发难治性宫颈癌患者控制病情
    临床研究
    【妇科肿瘤诊治中心】不放弃希望，创新临床研究助复发难治性宫颈癌患者控制病情
    日前，一位多线治疗后病情进展的晚期宫颈鳞癌患者返院复查，自接受我院妇科肿瘤诊治中心专家团队临床研究治疗后，疗效评价达到完全缓解（CR），缓解期已超18个月。 2022年，该患者确诊为IIIA期宫颈鳞癌，经规范的根治性放化疗后，病情曾得到有效控制。 截至目前，肿瘤完全缓解已达18个月，患者顺利回归正常生活。
    福建省肿瘤医院
    2026-04-14
    卵巢癌 子宫内膜癌 宫颈癌 晚期实体瘤 外阴癌
  • Nature公布新的HIV痊愈患者！首位通过亲属移植干细胞治愈HIV
    临床研究
    Nature公布新的HIV痊愈患者！首位通过亲属移植干细胞治愈HIV
    长期以来，艾滋病都被视为不可治愈之病。 据估计，自艾滋病流行以来，全世界累计感染患者高达 8800万，造成了数千万人死亡。 现有的药物（ART）也只能抑制病毒，不能清除 HIV 病毒或治愈艾滋病。
    Being科学
    2026-04-14
    艾滋病
  • 胰腺癌治疗迎里程碑：Daraxonrasib三期临床成功，生存期近乎翻倍
    临床研究
    胰腺癌治疗迎里程碑：Daraxonrasib三期临床成功，生存期近乎翻倍
    2026年4月13日， Revolution Medicines 宣布其在研 口服RAS抑制剂 Daraxonrasib（RMC-6236） ，用于二线治疗转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的 III 期RASolute 302研究中期分析 取得积极结果 ，所有生存终点均视为最终数据，为 “癌王” 治疗带来重大突破。 该研究为全球多中心随机对照试验，纳入460例既往接受过治疗的转移性PDAC患者，对比每日一次300mg Daraxonrasib单药与标准化疗的疗效与安全性，核心终点聚焦RAS G12突变人群的无进展生存期与总生存期。 该药作为口服多选择性非共价 RAS (ON) 抑制剂，可阻断激活态 RAS 蛋白与下游信号传导，覆盖多种常见 RAS 突变，且整体耐受性良好、安全性可控，未出现新的安全信号，更适合晚期患者长期使用。
    触界生物
    2026-04-14
    胰腺导管腺癌 胰腺癌 Ras daraxonrasib REVOLUTION Medicines Inc
  • ORR 99%！远大医药创新核药美国临床达到主要终点
    临床研究
    ORR 99%！远大医药创新核药美国临床达到主要终点
    4 月 13 日，远大医药宣布，其 联营公司 Sirtex Medical Pty Ltd 的 SIR-Spheres®钇 微球注射液 （易甘泰®） 在美国开展的用于治疗 不可切除肝细胞癌 (HCC) 临床研究 DOORwaY90 成功达到了临床终点 。 DOORwaY90 研究是美国首个采用分割剂量学技术对不可切除 HCC 患者实施 90Y 选择性内放射治疗 （SIRT） 的关键性、前瞻性、多中心临床研究。 研究数据显示，该研究已成功达到预先设定的共同主要终点：经盲法独立中心审查评估， 完全缓解率 （CR） 高达 90%，最佳总体缓解率 （ORR） 为 99% ；所有可评估患者均对治疗产生应答， 局部肿瘤控制率达到 100% ，这是 90Y 治疗中迄今报道的最高应答疗效之一。
    丁香园 Insight 数据库
    2026-04-14
    肝细胞癌 远大医药（中国）有限公司
  • 国内首个外泌体创新药申报临床
    临床研究
    国内首个外泌体创新药申报临床
    值得注意的是，根据披露， STX11101 是国内首款获得CDE受理的 外泌体创新药物。 根据公开资料显示， STX11101是一款 基因工程修饰干细胞来源外泌体1类创新药，目标适应症为 急性肝衰竭。 STX11101的IND申请获得受理，标志着 我国外泌体药物研发从实验室阶段正式跨入临床转化。
    佰傲谷BioValley
    2026-04-14
    外泌体
  • 全球首创FXI靶向siRNA新药临床再突破，瑞博生物Vortosiran房颤卒中预防IIb期申请成功递交
    临床研究
    全球首创FXI靶向siRNA新药临床再突破，瑞博生物Vortosiran房颤卒中预防IIb期申请成功递交
    2026年4月14日， 苏州瑞博生物技术股份有限公司（6938.HK）及其子公司Ribocure Pharmaceuticals正式宣布，公司自主研发的 全球首创靶向凝血因子XI（FXI）的siRNA药物Vortosiran（研发代号：RBD4059） ，已成功递交针对心房颤动患者卒中预防（SPAF）的IIb期临床试验申请（CTA）。 这一里程碑事件，标志着小核酸（siRNA）药物在全球抗凝治疗领域的临床开发实现关键性突破，也为房颤患者卒中预防带来了全新的治疗范式。 心房颤动是临床最常见的心律失常之一，也是导致缺血性卒中的首要高危因素，全球超千万房颤患者面临着极高的血栓栓塞与卒中风险。
    药渡
    2026-04-14
    缺血性卒中 房颤 血栓栓塞 卒中 factor XI
  • 从根源降脂，体内碱基编辑药物治疗高乳糜微粒血症取得重要临床突破
    临床研究
    从根源降脂，体内碱基编辑药物治疗高乳糜微粒血症取得重要临床突破
    近 日，由国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心牵头开展的IIT临床研究取得重要突破——国内首例接受脂质纳米颗粒（LNP）递送、靶向APOC3体内碱基编辑药物CS-121治疗的家族性高乳糜微粒血症（FCS）患儿，已顺利完成用药及用药后2个月随访，整体状态平稳，无明显不良反应，甘油三酯水平下降，初步疗效明显。 该研究全称为“探索脂质纳米颗粒（LNP）递送的靶向APOC3 体内碱基编辑药物CS-121治疗儿童青少年高乳糜微粒血症的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”，由上海儿童医学中心内分泌遗传代谢科王秀敏、常国营专家团队担任主要研究者。 FCS是一种罕见的常染色体隐性遗传病，多在儿童及青少年期起病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）基因或调控其活性的关键基因双等位基因突变引发。
    上海儿童医学中心
    2026-04-14
    上海儿童医学中心 APOC3 高甘油三酯血症 急性胰腺炎 LPL
  • RAS赛道大涨，得感谢Revolution在胰腺癌患者突破
    临床研究
    RAS赛道大涨，得感谢Revolution在胰腺癌患者突破
    药融圈 监测显示 ：专注于为 RAS癌症 患者开发靶向疗法的临床后期肿瘤学公司 Revolution Medicines 昨天宣布，其全球随机对照 Ⅲ 期 RASolute 302 临床试验取得积极顶线结果。 该试验在既往经治的转移性胰腺导管腺癌（PDAC） 患者中评估了 daraxonrasib 的疗效。 每日一次口服 daraxonrasib，相较静脉输注的标准化疗方案，在 无进展生存期（PFS） 与 总生存期（OS） 上均实现具有统计学显著性及临床意义的改善。
    药融圈info
    2026-04-14
    胰腺癌 daraxonrasib 胰腺导管腺癌 REVOLUTION Medicines Inc
  • 瑞博生物（06938.HK）递交全球首创靶向FXI的siRNA新药Vortosiran针对房颤的IIb临床试验申请 | 磐霖Family
    临床研究
    瑞博生物（06938.HK）递交全球首创靶向FXI的siRNA新药Vortosiran针对房颤的IIb临床试验申请 | 磐霖Family
    这标志着小核酸(siRNA)药物在 抗凝治疗领域 的全球临床开发取得了里程碑式的突破。 Vortosiran通过实现对 FXI 的精准且持久的抑制，干预 FXI 介导的凝血通路，在实现高效防护血栓栓塞的同时，显著降低出血风险。 相较于现有抗凝治疗手段，Vortosiran能够在降低出血风险的同时提升患者临床获益。
    磐霖资本
    2026-04-14
    factor XI 冠状动脉疾病 房颤 血栓栓塞 苏州瑞博生物技术股份有限公司
  • 双双入选2026 SGO口头报告！芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)两项妇科肿瘤研究成果发布 | 新闻稿
    临床研究
    双双入选2026 SGO口头报告！芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)两项妇科肿瘤研究成果发布 | 新闻稿
    2026年4月14日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司(下称“科伦博泰”或“公司”，6990.HK)宣布，在波多黎各圣胡安举行的2026年美国妇科肿瘤学会(SGO)年会上，TROP2 ADC芦康沙妥珠单抗(sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870)(佳泰莱 ® )联合默沙东的抗PD-1单抗帕博利珠单抗(可瑞达 ® )的 II期SKB264-II-06/2870-002研究的卵巢癌队列及宫颈癌队列研究结果均入选口头报告环节，由复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授 进行精彩汇报。 在卵巢癌队列入组的40例患者中，27例接受芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)(4mg/kg，Q2W)联合帕博利珠单抗治疗，13例接受芦康沙妥珠单抗(sac-TMT) (5mg/kg，Q2W)联合帕博利珠单抗治疗。 数据显示， 总人群的中位无进展生存期(PFS)为20.9个月；中位总生存期(OS)未达到；12个月OS率为92%。
    研发客
    2026-04-14
    芦康沙妥珠单抗 宫颈癌 帕博利珠单抗 卵巢癌 复旦大学附属肿瘤医院
  • BRUIN CLL-322| 吡托布鲁替尼+维奈克拉时限治疗方案显著延长经治CLL/SLL患者的PFS
    临床研究
    BRUIN CLL-322| 吡托布鲁替尼+维奈克拉时限治疗方案显著延长经治CLL/SLL患者的PFS
    --BRUIN CLL-322 研究是首个在 CLL 中采用含维奈克拉对照组并取得优效结果的 III 期临床试验。 --该试验入组患者主要为既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的人群，与当前临床实践高度相关。 印第安纳波利斯，2026年4月13日 /PRNewswire/ -- 礼来公司（纽约证券交易所代码：LLY）今日公布了 III 期 BRUIN CLL-322 研究的积极顶线结果。
    华创新药
    2026-04-14
    BTK Eli Lilly & Co 维奈克拉
  • 自体 DC-CIK 细胞免疫治疗晚期胰腺癌获重要临床突破，156 例患者疗效与安全性双优
    临床研究
    自体 DC-CIK 细胞免疫治疗晚期胰腺癌获重要临床突破，156 例患者疗效与安全性双优
    摘要：国际权威肿瘤生物治疗学术期刊《中国肿瘤生物治疗杂志》，刊发了由东部战区总医院肿瘤科联合南京大学生命科学学院共同完成的大型临床研究成果。 该研究针对 156 例局部晚期或晚期胰腺癌患者，系统开展自体树突状细胞（DC）联合细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）治疗，全面验证了这一创新细胞免疫疗法的临床效果与安全性，为晚期胰腺癌患者带来了全新的治疗选择与长期生存希望。 本次研究采用自体 DC 联合 CIK 细胞个体化治疗方案，所有细胞均源自患者自身，从根源降低排异风险。
    干细胞与外泌体
    2026-04-14
    东部战区总医院 胰腺癌 细胞免疫治疗
  • 全球首例！吉美瑞生研发的肾脏干细胞新药完成注册临床试验首例患者给药
    临床研究
    全球首例！吉美瑞生研发的肾脏干细胞新药完成注册临床试验首例患者给药
    近期，专注人体器官再生医学的创新生物技术企业吉美瑞生（Regend Therapeutics）宣布，其全资子公司上海吉锐医学科技有限公司自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，已成功完成注册临床试验的首例患者给药。 针对首例慢性肾脏病(CKD)受试者的超声引导下肾内细胞移植给药，日前由 上海市同济医院（同济大学附属同济医院）肾脏内科余晨主任团队 顺利完成。 作为全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞(kidney progenitor cell)产品，REGEND003有望突破传统治疗局限，为终末期肾病高风险人群提供“从延缓到逆转”的全新治疗路径，引领肾脏疾病治疗领域进入再生医学时代。
    细胞与基因治疗领域
    2026-04-14
    肾病 特发性肺纤维化 间质性肺疾病 苏州吉美瑞生医学科技股份有限公司 上海市同济医院
  • 氟泽雷塞KROCUS II期临床研究数据在《柳叶刀-肿瘤学》发表，为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线非小细胞肺癌治疗方案
    临床研究
    氟泽雷塞KROCUS II期临床研究数据在《柳叶刀-肿瘤学》发表，为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线非小细胞肺癌治疗方案
    近日， KROCUS研究（氟泽雷塞联合西妥昔单抗）的II期临床研究成果于肿瘤学刊物The Lancet Oncology (《柳叶刀-肿瘤学》，影响因子35.9)发表。 KROCUS为全球首个KRAS+EGFR双重抑制一线治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌（NSCLC）方案，这项欧洲多中心的II期数据曾在2025年欧洲肺癌大会（ELCC）以突破性研究摘要及现场口头报告方式宣布。 加拿大多伦多大学及玛格丽特公主癌症中心胸部肿瘤专家Adrian Sacher博士在期刊发表对KROCUS研究的评论文章。
    信达生物
    2026-04-14
    西妥昔单抗 EGFR 非小细胞肺癌 KRAS KRAS G12C
  • Ageing Res Rev｜南方科技大学吕宇轩等：系统解析高通量筛选+AI，加速“长寿药”从实验室走向临床
    临床研究
    Ageing Res Rev｜南方科技大学吕宇轩等：系统解析高通量筛选+AI，加速“长寿药”从实验室走向临床
    随着全球人口老龄化加剧，如何延长“健康寿命”并精准干预“生物学年龄”，已成为生物医学的核心命题。 近日，南方科技大学吕宇轩、电子科技大学鲜波、澳门科技大学朱健康院士及德国马克斯·普朗克进化生物学研究所、莱布尼兹老龄化研究所、中国科学院营养与健康研究所等国内外多家顶尖科研机构的跨学科专家团队（吉兴坤、潘彦、雷家俊为共同第一作者），在国际衰老研究权威期刊Ageing Research Reviews上发表了题为：High-Throughput Screening for Ageing and Age-Related Disease Drug Discovery: Advances and Challenges的长篇综述。 该综述系统探讨了利用线虫、果蝇及非洲鳉鱼等短寿命模型，结合自动化高通量筛选（HTS）与人工智能（AI）技术，在加速新型抗衰药物（Geroprotectors）发现方面的最新突破、技术挑战及临床转化路径。
    智药邦
    2026-04-14
    南方科技大学 电子科技大学
  • 产业新闻 | 治疗“癌症之王”，泛RAS靶向分子胶3期试验结果积极！
    临床研究
    产业新闻 | 治疗“癌症之王”，泛RAS靶向分子胶3期试验结果积极！
    Revolution Medicines今日宣布，其3期临床试验RASolute 302获得积极顶线结果。 该研究评估了分子胶抑制剂daraxonrasib在既往接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者中的疗效。 Revolution Medicines计划将这些数据提交给全球监管机构，包括美国FDA，作为未来新药申请（NDA）的一部分。
    药明康德
    2026-04-14
    daraxonrasib Ras 胰腺导管腺癌 REVOLUTION Medicines Inc
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