中国智慧填补临床空白，权威认证ARTS研究临床突破！阿美替尼荣登Lancet Oncology，点亮长期生存曙光

当前，肺癌仍是我国发病和死亡数最多的恶性肿瘤。根据国家癌症中心发布数据，我国每年新发肺癌病例约106万，死亡病例约73万，均位居所有癌症首位^[2]。其中，对于早期NSCLC，手术切除是主要的根治性治疗手段，但术后复发限制了早期NSCLC患者获得更长生存，特别是EGFR突变患者，其复发风险较EGFR阴性患者更升高2.7倍^[3]。传统术后辅助治疗以化疗为主，其毒性较大，且带来的获益有限，仅能将5年生存率提高约5%^[4]。这一困境促使研究者不断探索更有效的辅助治疗策略。

术后辅助靶向治疗的出现，彻底改变了EGFR突变早期NSCLC的治疗格局。从第一代EGFR-TKI在辅助治疗领域的探索，到第三代EGFR-TKI的突破性进展，肺癌术后辅助靶向治疗已走过多年历程。ADAURA研究为IB-IIIA期的EGFR突变NSCLC患者带来了辅助靶向治疗方案，目前该方案已经成为临床标准，但该研究中纳入的中国患者比例较低，仅有77名中国患者接受了三代EGFR-TKI的辅助治疗（安慰剂组82例），而且中国人群并非该研究的预设亚组^[5]，因此中国临床数据仍存在一定空白。直至中国自主研发的第三代EGFR-TKI阿美替尼的ARTS研究结果的公布，终于成功迈出了该领域中坚实的一大步，为EGFR突变早期NSCLC患者奉上一份“中国答案”。

ARTS研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心Ⅲ期临床研究，旨在评估阿美替尼作为术后辅助治疗在II-IIIB期EGFR突变NSCLC完全切除患者中的疗效与安全性。该研究在中国多家顶尖医疗机构同步开展，纳入了完全切除后的II-IIIB期EGFR敏感突变（19del或21 L858R）NSCLC患者，按1：1比例随机分配至阿美替尼组（110mg，每日一次）或安慰剂组。研究主要终点为盲态独立中心评估（BICR）的DFS。次要终点包括研究者评估的DFS、总生存期（OS）及安全性特征。

截至2024年4月，研究共纳入了214例中国患者，其中64%为ECOG PS=1分患者，入组患者基线状况较同类研究较差，更加贴近我国临床实践，是真正为中国人群量身打造的III期随机对照研究。

结果显示，在疗效方面，阿美替尼表现卓越。中位随访27.6个月时，阿美替尼组的中位DFS尚未达到，而安慰剂组为19.4个月，HR 0.17（95%CI：0.09-0.29；P＜0.0001），即阿美替尼辅助治疗显著降低了83%的疾病复发或死亡风险。研究者评估的阿美替尼组2年DFS率达到了90.2%（HR 0.17）^[6]。亚组分析结果显示，阿美替尼在不同临床特征患者中表现一致优异。亚组分析显示各亚组患者均可一致获益，其中II期和L858R突变患者接受阿美替尼获益更为明显。

安全性方面，阿美替尼辅助治疗安全性良好，耐受性可控。研究中观察到的不良事件与已知的阿美替尼安全性特征一致，大部分为1-2级，最常见的包括皮疹、腹泻、白细胞减少等，均易于管理，发生率较低。

阿美替尼严重不良反应（SAE）的发生率仅为13.2%，导致治疗中断的不良反应发生率仅为12.3%。其中值得关注的是，阿美替尼组中导致任何停药的不良反应发生率仅为0.9%，即几乎所有患者在妥善管理下均可保障治疗的顺利进行，该数值在同类研究中属较低水平。

ARTS研究纳入了100%的中国患者，成功填补了此前中国人群缺失的临床空白，建立了中国EGFR突变早期NSCLC术后辅助治疗的里程碑。阿美替尼在临床研究中的优异疗效表现也在多中心真实世界研究中得到了验证^[7]，其中，在迄今样本量最大、随访时间最长的中国人群真实世界数据中，阿美替尼辅助治疗IA2-IIIA期患者的3年DFS率达到了92.4%，4年DFS率达到74.1%。

对于IA期患者的术后辅助治疗，阿美替尼也在前瞻性研究中进行了初步探索。在APPOINT研究中^[8]，阿美替尼辅助治疗伴高危病理因素的IA期患者，2年专病DFS率达到100%，同时安全性良好，无3级以上不良事件发生。未来临床应用有望进一步拓展。

总之，阿美替尼在辅助治疗中展现的卓越疗效和良好安全性，为中国患者提供了量身打造的、切实有效的新选择。

ARTS研究本次全文发表于《柳叶刀·肿瘤》，充分体现了国际学术界对中国原创研究的认可。回顾中国创新药的发展历程，从追逐领先者到与领先者并驾齐驱，直至如今自主创新药多次得到国际认可，走出了一条不平凡的崛起之路。

阿美替尼作为自主研发的首个第三代EGFR-TKI，更是中国创新药临床探索之路的缩影，自2020年3月获批以来，阿美替尼在EGFR突变阳性NSCLC领域广泛布局，如今，更是在2025年连续获批了多项重磅适应症，其中便包括基于ARTS研究获批的自主三代EGFR-TKI 首个肺癌术后辅助治疗适应症，成功打破了进口药物在该领域的垄断，为中国患者提供了更多优质治疗选择。

近年来，随着国家对新药研发不断投入，药品审评审批制度不断改革优化，以及人才、资金等创新要素的集聚，中国医药创新生态日益完善，涌现出一批具有国际竞争力的创新药企和药物。2025年6月，阿美替尼首度登陆英国，获英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准上市，成为首个海外上市的中国原研EGFR-TKI。如今，阿美替尼再度获得国际顶尖期刊认可，体现中国自主创新药正从学术与市场两大角度，在全球医药创新中发挥越来越重要的作用。期待未来会有更多像阿美替尼这样的中国原创药物走向世界舞台，为全球患者提供中国方案，贡献中国智慧。

审批编号：HS-P-A505A-2601-00957