高·见｜高特佳报告首发：破局与重塑，中国创新药产业的十年征程与未来展望（上篇）

3.1 创新药上市整体态势

2015-2025年，受益于政策支持、技术进步、资本投入等多重因素，中国创新药上市数量实现爆发式增长，上市节奏持续加快，成为全球创新药上市最为活跃的地区之一。从上市数量来看，2018-2025年，我国累计批准234个1类新药（不含中药），我国创新药研发能力与审评审批效率显著提升。2018年中国1类新药（不含中药）上市数量仅9个，2025年中国1类新药（不含中药）上市数量达70个，其中国产1类新药达到58个，国产新药占比达83%。

3.2 2025年上市创新药类型结构

2025年，国家药品监督管理局批准76款1类新药上市（参照中国医药报统计口径），药物类型呈现多元化，其中包括47款化学药品、23款生物制品（包括10款抗体药物、4款重组蛋白、3款细胞基因疗法、3款抗体偶联药物、1款预防性疫苗产品、1款基因疗法、1款多肽产品）和6款中成药。上市新药中有多款重磅产品获批上市，成为行业发展的重大里程碑事件。其中，铂生卓越的艾米迈托赛注射液是我国首款获批上市的干细胞药物，信念医药的波哌达可基注射液是国内首个获批上市的基因疗法，禾元生物的重组人白蛋白注射液（水稻）是国内首个获批上市的重组人血清白蛋白产品。

图表7：2025年中国批准1类新药的药物类型

3.3 2025年上市创新药治疗领域分布

2025年获批1类新药中，肿瘤领域占比最高，共34款，涉及小分子、单抗、细胞疗法、ADC等不同的药物类型，其中乳腺癌9款、血液肿瘤8款（其中含2款CD19 CAR-T，使国内CAR-T获批总数已达8款）、肺癌6款，另有多款实体瘤新药。肿瘤之外，感染性疾病有11款新药获批，其中有4款抗流感新药和一款用于破伤风紧急预防的斯泰度塔单抗注射液。免疫疾病、内分泌&代谢疾病分别有8款和7款新药获批，其中斑块状银屑病新药有3款、2型糖尿病药物有4款。用于2型糖尿病治疗的玛仕度肽是全球首个获批上市的GCG/GLP-1双靶点激动剂，是国产GLP-1赛道重大成果，有望成为重磅药物。

图表8：2025年中国批准1类新药的疾病领域分布

4.1 小分子药物发展

小分子药物是中国创新药发展的基础领域，十年间完成了从“仿创结合”到“自主创新”的转型，研发技术持续升级，靶点布局不断丰富，市场地位依然稳固。

2015-2017年是小分子药物的“仿创结合”发展阶段。这一时期，国内药企主要以仿制药研发为主，同时逐步开展跟随式创新，聚焦已验证的热门靶点，如EGFR、VEGFR等，快速推进小分子药物研发。2015年，贝达药业的埃克替尼作为首个国产EGFR-TKI药物获批上市，开启了小分子靶向药的国产化进程。这一阶段，小分子药物的研发主要采用传统高通量筛选技术，药物结构优化依赖经验积累，研发成功率相对较低，但为国内药企积累了丰富的研发经验和临床数据。

2018-2025年是小分子药物的迈向“自主创新”的高速发展阶段。随着国内药企研发能力的提升、AI辅助药物设计技术的应用，小分子药物研发逐步从跟随式创新向差异化创新转型。药物设计从简单模仿向基于结构的药物设计转变，AI辅助药物设计技术广泛应用于靶点发现、化合物筛选、结构优化等全流程，国内涌现出一批AI制药企业，如晶泰科技、英矽智能等，推动药物研发向智能化、高效化转型；靶点布局更加精准，从传统靶点向新兴靶点延伸，如KRAS G12C、FGFR、MET等，聚焦未被满足的临床需求，如肿瘤耐药靶点、合成致死靶点、罕见病靶点等；药物形式不断创新，如PROTAC、分子胶等新型小分子药物进入临床阶段，为“不可成药”靶点提供了新的治疗方案。这一阶段，小分子药物的适应症覆盖不断扩大，从肿瘤向自免等疾病延伸，同时在感染、代谢性疾病等领域也有新的突破。

图表9：2015-2025年中国批准的代表性重磅小分子创新药

十年间，中国小分子创新药市场规模持续扩大，根据第三方数据，2025年国内小分子创新药市场规模预计达2626亿元。恒瑞医药、百济神州等企业成为小分子药物领域的龙头企业，形成了完善的研发管线和商业化体系。虽然受到ADC药物、抗体药物等新兴药物类型的冲击，但小分子药物具有分子量小、可口服、易吸收、可以穿细胞膜（部分可穿透血脑屏障）、不涉及免疫原性、制备工艺成熟、稳定易存储等优点。未来，小分子药物仍将是创新药的重要组成部分，与新兴技术路径协同发展，共同满足临床治疗需求。

4.2 抗体药物发展

抗体药物是中国创新药发展的核心增长极，十年间实现了从“单抗为主”到“多元化发展”的跨越式增长，研发技术从引进吸收到自主创新，成为全球抗体药物研发的重要力量。

2015-2018年是抗体药物的“单抗为主”阶段。这一时期，国内药企主要通过引进技术、合作研发等方式开展单抗药物研发，聚焦PD-1/PD-L1、TNF-α、VEGF等成熟靶点，快速推进药物上市。2018年，君实生物的特瑞普利单抗、信达生物的信迪利单抗等PD-1单抗相继获批上市，开启了国内肿瘤免疫治疗的新时代。这一阶段，国内抗体药物研发企业数量较少，研发技术相对落后，主要以生物类似药和跟随式创新为主，但为后续发展奠定了基础。

2019-2022年是抗体药物的“多元化发展”阶段。随着国内药企研发能力的提升、人才团队的壮大，抗体药物研发从单抗向双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）等多元化方向拓展，靶点布局从成熟靶点向新兴靶点延伸。双特异性抗体领域，国内企业聚焦PD-1/VEGF、CD3/CD20等热门靶点组合，快速推进临床试验，2022年，康方生物的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利获批上市，成为全球首个获批的肿瘤免疫治疗双抗新药，也是中国第一个双特异性抗体新药；ADC领域，国内企业在HER2、TROP2、CLDN18.2等靶点布局密集，2021年，荣昌生物的维迪西妥单抗获批上市，成为国内首个获批的原创ADC药物，也是我国首个获得FDA、NMPA突破性疗法双重认定的ADC药物。这一阶段，国内抗体药物研发企业数量快速增长，研发管线日益丰富，部分企业开始布局全球化研发与上市。

2023-2025年是抗体药物的“全球化创新”阶段。国内抗体药物研发进入“提质增效”时代，聚焦FIC/BIC创新，注重全球临床开发与市场布局，海外BD快速增长。双特异性抗体领域，靶点组合更加创新，如PD-1/IL-2、PD-L1/TGF-β等，其中PD-1/VEGF双抗和TCE抗体赛道持续达成海外BD合作，同时三特异性抗体、四特异性抗体等多特异性抗体进入研发阶段；ADC领域，技术持续升级，新型载荷、linker设计、双靶点ADC、双payload ADC等不断涌现，实体瘤适应症突破加速，2023年百利天恒与BMS就EGFR×HER3双抗ADC药物达成8亿美元的首付款、交易总额达84亿美元的BD合作，展现出国内ADC药物的全球竞争力。这一阶段，国内抗体药物企业的全球化能力显著提升，康方生物、信达生物等头部企业的抗体药物在海外开展临床试验并获批上市，成为全球抗体药物市场的重要参与者。

十年间，中国抗体药物的市场规模实现爆发式增长。根据第三方数据，2025年国内抗体药物市场规模预计超过1300亿元。康方生物、信达生物、荣昌生物、恒瑞医药等企业成为抗体类药物领域的龙头企业，构建了从研发、生产到商业化的完整产业链。未来，抗体类药物仍将保持高速增长，双特异性抗体、ADC药物、多特异性抗体等将成为增长的核心动力，全球化布局将成为企业的核心竞争力。

图表10：2015-2025年中国获批上市的代表性重磅抗体药物

4.3 细胞与基因治疗（CGT）药物发展

细胞与基因治疗是中国创新药发展的新兴领域，十年间实现了从“技术探索”到“商业化落地”的快速跨越，成为全球CGT研发与应用的重要市场。

2015-2018年是CGT药物的“技术探索”阶段。这一时期，国内CGT研发方向集中于CAR-T细胞治疗、基因治疗等基础技术探索，临床试验数量较少。2017年，诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta等CAR-T细胞治疗产品相继在海外获批上市，为国内CGT研发提供了参考。这一阶段，国内CGT产业面临技术不成熟、生产工艺落后、监管体系不完善等问题，商业化前景尚不清晰。

2019-2022年是CGT药物的“临床推进”阶段。随着国内政策支持力度加大、监管体系逐步完善、资本投入持续增加，CGT产业进入快速发展期。企业成为CGT研发的核心力量，研发管线快速丰富，临床试验数量大幅增长、规模不断扩大。CAR-T细胞治疗领域，国内企业聚焦CD19、BCMA等热门靶点，快速推进临床试验，2021年复星凯特的阿基仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液相继获批上市，成为国内首批上市的CAR-T细胞治疗产品；基因治疗领域，国内企业聚焦罕见病、肿瘤等领域，AAV载体、慢病毒载体等技术不断成熟。这一阶段，国内CGT生产工艺逐步优化，CDMO龙头企业快速发展，为CGT产业提供了生产保障；监管体系不断完善，国家药监局出台了一系列CGT相关指导原则，规范了临床试验与上市审批流程。

2023-2025年是CGT药物的“商业化落地”阶段。CGT产品进入研发成果兑现期，商业化模式不断成熟，市场规模快速扩大。目前我国一共有12款CGT产品获批上市，其中2023-2025年共有8款产品获批，涵盖CAR-T细胞治疗、AAV基因治疗、干细胞治疗等多种类型药物；CAR-T在研管线的适应症从传统的血液肿瘤向实体瘤、自身免疫性疾病等领域拓展，通用型和体内CAR-T产品研发持续加速；CGT生产工艺持续升级，自动化、规模化生产技术逐步应用，生产成本逐渐降低，产品可及性逐渐提升；CAR-T产品已纳入商保创新药目录，较大减轻患者用药负担，有望推动相关产品放量。

十年间，国内CGT产业逐渐壮大，形成了以上海、苏州、北京为核心的产业集群，汇聚了复星凯特、药明巨诺、传奇生物、药明生物等一批龙头企业，构建了从研发、生产到商业化的完整产业链。未来，CGT产业将持续保持高速增长，实体瘤适应症突破、生产成本降低、商业化模式创新将成为产业发展的核心驱动力，有望成为继小分子药物、抗体药物之后的第三大药物类型。

4.4 小核酸药物发展

小核酸药物是中国创新药发展的新兴热点领域，十年间实现了从“早期探索”到“快速发展”的转变，成为全球制药行业第三次浪潮的核心力量。

2015-2018年是小核酸药物的“早期探索”阶段。这一时期，国内小核酸药物研发主要以引进国外技术、合作研发为主，企业数量较少，研发管线相对单一。国内企业如瑞博生物、圣诺生物等开始布局小核酸药物研发，聚焦罕见病、乙肝等感染性疾病等领域，通过引进国外递送技术、开展合作研发等方式，快速推进研发进程。2015年，瑞博生物与美国Quark公司合作开发的小核酸药物QPI-1007获得中国IND，这是中国第一个获批临床试验的小核酸药物。这一阶段，国内小核酸药物研发面临递送系统落后、生产工艺不成熟、研发经验不足等问题，进展相对缓慢。

2019-2022年是小核酸药物的“自主研发起步”阶段。随着国内企业研发能力的提升、人才团队的壮大，小核酸药物研发从技术引进向自主研发转型，递送系统、生产工艺等关键技术取得突破。2019年，Ionis公司的诺西那生钠获批进入中国，用于治疗脊髓性肌萎缩症，成为国内首个获批的小核酸药物；递送系统方面，国内企业在脂质纳米颗粒（LNP）、GalNAc偶联等递送技术上取得进展，显著提升了小核酸药物的靶向性和稳定性；研发管线方面，国内企业聚焦心血管疾病、代谢性疾病、罕见病等领域，快速推进siRNA、ASO等不同类型小核酸药物的临床试验。这一阶段，国内小核酸药物企业数量快速增长，资本投入持续增加，产业生态逐步形成。

2023-2025年是小核酸药物的“快速发展”阶段。小核酸药物技术持续突破，临床进展加速，海外上市产品商业价值兑现，国内小核酸药企BD交易快速增长，成为创新药领域的增长热点。BD方面，2025年小核酸赛道迎来爆发式增长，舶望制药、靖因生物、维亚臻等国内企业均达成BD重大交易；管线进展方面，目前中国临床阶段小核酸管线总计有89条，siRNA和ASO分别有66、14条，其中I期管线有40条，I/II期管线有5条，II期管线有32条，III期临床管线有11条，申请上市阶段管线1条；竞争情况方面，除了瑞博生物、舶望制药等传统玩家，恒瑞、迈威生物、悦康药业等上市公司纷纷下场，竞争逐渐激烈，AGT等热门靶点同质化严重；技术进展方面，递送技术持续升级，除了常规肝脏递送技术以外，肌肉、肾脏、中枢神经系统等肝外靶向递送技术均在持续探索中，为小核酸药物的适应症拓展提供了可能。

小核酸药物具有靶点范围广、疗效持久、临床转化成功率高等优势，理论上只要知道致病基因的序列，即可设计药物，有望攻克“不可成药”的靶点。十年间，瑞博生物、舶望制药、圣因生物等Biotech企业逐渐成为国内小核酸药物领域的龙头企业，恒瑞医药等上市公司快速跟进，中国药企未来有望在全球小核酸药物领域中占据重要地位。

4.5 其他新型药物（放射性药物、蛋白降解剂等）发展

除上述主要类型外，放射性药物、蛋白降解剂（PROTAC、分子胶）等新型药物也取得了快速发展，成为中国创新药产业的重要补充，丰富了创新药的技术路径与治疗选择。

放射性药物领域，十年间实现了从“诊断为主”到“诊疗一体化”的转型。2015年以前，国内放射性药物主要以诊断用放射性药物为主，治疗用放射性药物种类较少；2015年后，随着核医学技术的发展、临床需求的增加以及放射性同位素供应逐渐解决，治疗用放射性药物研发加速，相关初创公司不断涌现，核药领域融资事件近几年逐渐增加，根据医药魔方数据，累计发生融资事件97起，融资总额达15.63亿美元（含并购事件）。龙头企业中远大医药的创新核药管线已达到27条，其中自研产品占比50%，易甘泰®钇[90Y]微球注射液在全球共有50多个国家和地区完成超过了15万人次使用。除了东诚药业、中国同辐、远大医药等龙头企业多年持续深耕于核药领域，恒瑞医药也积极下场参与竞争，子公司天津恒瑞专注于核药研发，于2025年获得GLP认证批准件。

图表13：2017-2025年中国核药领域非上市企业融资情况