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  • 一款基因疗法下架
    前沿研究
    一款基因疗法下架
    最近，生物制药巨头BioMarin正式宣布将血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，BMN 270）全面撤出市场，标志着这款曾被寄予厚望的创新疗法彻底退出商业舞台。 早在2023年6月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗严重血友病A成人患者，使其成为全球首个获批用于该适应症的一次性基因疗法。 该疗法采用腺相关病毒AAV5载体，搭载了一个仅251个核苷酸长度的人源肝特异性启动子（HLP），驱动B结构域删除型人凝血因子VIII（FVIII）的表达，并在3’端配备短合成polyA信号。
    细胞与基因治疗领域
    2026-02-25
    血友病 巨头 基因疗法
  • 专家点评Cell Stem Cell | 王金勇团队开发NKP肿瘤治疗新技术
    专家观点
    专家点评Cell Stem Cell | 王金勇团队开发NKP肿瘤治疗新技术
    CAR-NK细胞疗法在治疗肿瘤和 抗体相关 自身免疫疾病中展现出 安全和通用的优势 ， 但 CAR-NK 细胞在体内扩增能力弱、存续时间短、缺乏持久疗效 。 临床上为了提高 CAR-NK 细胞疗效，多采用 高剂量、多 剂 次输注 给药， 导致 治疗 成本显著增加， 加重患者经济负担。 因此，传统的人体组织来源 CAR-NK 细胞疗法面临疗效和成本问题双重挑战。
    BioArt
    2026-02-25
    肿瘤 王金勇 Cell Stem Cell
  • Cell Stem Cell | 李寅青/张学工团队发现基因编辑表观遗传风险，提出新策略
    前沿研究
    Cell Stem Cell | 李寅青/张学工团队发现基因编辑表观遗传风险，提出新策略
    CRISPR/Cas9 为遗传病治疗带来革命性突破，当前其安全性研究多聚焦脱靶引发的序列改变，往往忽视了对细胞表观基因组及功能的影响。 团队还针对性提出了安全优化策略，为基因编辑技术的安全应用 提供参考 。 超 97% 的非编码区潜藏着基因编辑的隐形风险。
    BioArt
    2026-02-25
    基因编辑 基因编辑表观遗传风险
  • Nature | 肠–脑轴的新节点：肠道巨噬细胞如何塑造帕金森病的最初走向
    前沿研究
    Nature | 肠–脑轴的新节点：肠道巨噬细胞如何塑造帕金森病的最初走向
    越来越多的研究提示， 帕金森病 （ PD ） 中 α-突触核蛋白 （α-synuclein， αS ） 异常聚集的早期发生部位之一，可能并非大脑，而是 肠神经系统 （enteric nervous system， ENS ） 【1】 。 这一事实提示， 肠道神经功能障碍并非 PD 晚期的伴随现象，而可能深度参与了病理的早期进程 。 这一认识与近年来提出的 “体先发病”（body-first）PD模型 高度一致。
    BioArt
    2026-02-25
    α-突触核蛋白 帕金森病
  • Neuron | 莫玮团队揭示内源性逆转录病毒激活驱动自闭症新机制，老药新用展现治疗潜力
    前沿研究
    Neuron | 莫玮团队揭示内源性逆转录病毒激活驱动自闭症新机制，老药新用展现治疗潜力
    自闭症谱系障碍 （ Autism Spectrum Disorder, ASD ，以下简称“自闭症”） 是一类复杂的神经发育障碍性疾病，其患病率在全球范围内持续攀升。 尽管遗传与环境因素均被证实与其发病相关，但两者如何相互作用、共同导致神经发育异常，长期以来是领域内的未解之谜。 2026年2月24日 ，浙江大学 莫玮 团队在 Neuron 发表 了文章 Endogenous retrovirus-derived RNA-DNA hybrids induce microglial synaptic pruning in autism models 。
    BioArt
    2026-02-25
    浙江大学 自闭症 莫玮
  • 《自然》子刊刊发国药集团科技创新重要研究成果
    公司动态
    《自然》子刊刊发国药集团科技创新重要研究成果
    该成果依托国药集团“人工智能驱动的肿瘤新生抗原筛选平台”，结合高通量组学数据与AI辅助的建模分析技术，首次系统阐明了APOBEC3B核酸编辑酶在雌激素受体通路中的关键作用，揭示了肿瘤细胞通过“主动制造可控突变”加速进化并产生耐药性的分子机制，阐释了雌激素受体信号、基因组不稳定性以及乳腺癌发生发展的新机制。 该研究成果的取得，将为精准免疫治疗产品的开发提供关键技术支撑。 研究发现，肿瘤细胞的基因组并非被动积累突变，而是在特定压力（如靶向治疗）下主动制造适量基因变化，使自身更快适应治疗环境。
    国药集团
    2026-02-25
    雌激素受体 APOBEC3B
  • 君实生物与德琪医药达成战略合作，共同开展JS207（PD-1/VEGF双抗）与ATG-037（CD73口服小分子抑制剂）联合用药研究
    公司动态
    君实生物与德琪医药达成战略合作，共同开展JS207（PD-1/VEGF双抗）与ATG-037（CD73口服小分子抑制剂）联合用药研究
    JS207是君实生物自主研发的重组人源化抗PD-1和VEGF双特异性抗体，在临床前及临床研究中均显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性及可控的安全性特征。 临床前研究在多个肿瘤模型中验证了其显著的抗肿瘤疗效，并支持其差异化的作用机制。 此外，JS207在肝细胞癌（HCC）和肾细胞癌（RCC）等其他肿瘤类型中亦观察到临床活性，进一步支持PD-1/VEGF双靶点策略在多种肿瘤治疗场景中的潜在价值。
    君实生物
    2026-02-25
    CD73 PD1 VEGF
  • 英矽智能携手纪念斯隆-凯特琳癌症中心，探索胃食管癌潜在新颖治疗靶点
    公司动态
    英矽智能携手纪念斯隆-凯特琳癌症中心，探索胃食管癌潜在新颖治疗靶点
    近日，生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司 英矽智能 （“Insilico”，3696.HK）宣布与 纪念斯隆-凯特琳癌症中心 （Memorial Sloan Kettering Cancer Center）签署合作协议，双方将携手发现用于胃食管恶性肿瘤的潜在新颖治疗靶点。 该合作项目由纪念斯隆·凯特琳癌症中心（MSKCC）胃肠道肿瘤科主任 Yelena Y. Janjigian 教授领衔，她同时担任 Carroll and Milton Petrie 讲席教授，其团队在胃癌及胃食管癌领域取得了多项改变临床实践的重要进展。 MSKCC将向英矽智能开放并提供高质量的患者多组学与临床数据资源，包括基因组、蛋白组、转录组数据以及深度注释的临床队列，为系统分析不同胃食管癌（GEC）亚型的关键疾病驱动因素奠定基础。
    英矽智能
    2026-02-25
  • 【Nature重磅】仇子龙团队发布自闭症基因治疗新突破
    前沿研究
    【Nature重磅】仇子龙团队发布自闭症基因治疗新突破
    出生后能否通过基因编辑逆转神经发育障碍？ 这是困扰科学界已久的难题。 一、科学难题：当“染色质重塑”遭遇突变。
    派真生物PackGene
    2026-02-25
    自闭症 神经发育障碍 基因治疗
  • 康方生物：IL-4R抗体申报上市
    审批动态
    康方生物：IL-4R抗体申报上市
    2025年8月，康方生物宣布IL-4R抗体曼多奇单抗治疗中重度特应性皮炎的三期临床达到全部疗效终点，拟申报上市。 赛诺菲IL-4R抗体Dupixent为全球范围内最畅销的自免药物，2025年销售额185亿美元。 围绕自免领域，康方生物后续重点布局双靶点迭代产品，IL-4R/ST2双抗AK139正在积极推进临床开发，目前已经推进到二期临床阶段。
    医药笔记
    2026-02-25
    IL-4R 特应性皮炎
  • 红杉中国杨云霞：2026年医疗健康领域看哪里？ | 投资人说
    专家观点
    红杉中国杨云霞：2026年医疗健康领域看哪里？ | 投资人说
    · 本文是动脉网与红杉中国合伙人杨云霞的交流实录。 · 中国创新药BD交易金额5年增长10倍，海外大厂对中国资产认可度提升并愿意支付溢价，杨云霞判断这一趋势在2026年将继续。 · 杨云霞期待2026年能够看到更多的创业者带着全球的视野，与具备全球竞争力的产品，出现在市场上。
    红杉汇
    2026-02-25
    杨云霞
  • 进展 I 杏泽资本伙伴企业奕拓医药ETD-001凝胶获美国FDA 临床试验许可，解锁瘢痕治疗新路径
    审批动态
    进展 I 杏泽资本伙伴企业奕拓医药ETD-001凝胶获美国FDA 临床试验许可，解锁瘢痕治疗新路径
    近日，专注于靶向蛋白质液 - 液相分离的小分子创新药研发公司奕拓医药宣布，其自主研发的创新药物 ETD-001 凝胶已成功获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）颁发的临床试验申请（ IND ）许可，获准进入临床试验阶段。 该药物主要用于治疗病理性瘢痕，此次 IND 许可，标志着奕拓医药在皮肤疾病创新治疗领域迈出关键一步，也为全球病理性瘢痕患者带来了新的治疗希望。 “ETD-001 凝胶获得美国 FDA IND 批件，是奕拓医药在皮肤疾病创新治疗领域的重要里程碑，也是公司布局抗衰老和皮肤健康管理领域的关键一步。
    杏泽资本
    2026-02-25
    瘢痕
  • 病案精选｜一例单纯疱疹病毒性角膜葡萄膜炎的平衡治疗
    前沿研究
    病案精选｜一例单纯疱疹病毒性角膜葡萄膜炎的平衡治疗
    患者，男，22岁，因左眼发红伴异物感持续4日前来就诊。 否认既往类似发作史，发病前无隐形眼镜佩戴史及眼部外伤史。 患者曾于外院急诊就诊，接受环丙沙星滴眼液治疗，但症状未缓解。
    医信眼科
    2026-02-25
    单纯疱疹病毒 葡萄膜炎 外伤
  • 【论著】基于相干光层析血管成像术的脉络膜黑色素性肿瘤血管特征研究
    前沿研究
    【论著】基于相干光层析血管成像术的脉络膜黑色素性肿瘤血管特征研究
    目的 探讨脉络膜黑色素瘤（CM）和脉络膜痣的肿瘤血管特征。 纳入2019年7月至2025年3月间就诊于北京同仁医院，临床确诊为CM或脉络膜痣患者的病例资料，分别纳入CM组和脉络膜痣组。 采集以肿瘤为中心的相干光层析血管成像术（OCTA）图像，校准分层后以脉络膜毛细血管层和脉络膜全层两个结构平面（en face）重建肿瘤血管，分析两组的肿瘤血管特征。
    医信眼科
    2026-02-25
    痣 相干光层析血管成像术 脉络膜黑色素性肿瘤
  • 【破局2026】对话比邻星投资孙晓路：新一轮BD浪潮，或将出现在医疗器械领域
    专家观点
    【破局2026】对话比邻星投资孙晓路：新一轮BD浪潮，或将出现在医疗器械领域
    2025年，中国医疗资产被推向了全球创新大潮的浪尖，从创新的跟随者成长为垂直领域创新的引领者。 经过近20年的发展，中国医疗健康产业终于 站上了全球化竞争与产业整合的关键节点，2026年也成为国内医药和医疗器械创新逻辑突破式迭代的开局之年。 比邻星投资创始人、管理合伙人孙晓路。
    动脉网
    2026-02-25
    医疗器械
  • 艾迪药业发布2025年业绩快报：营收大增72.49% 双利润扭亏 经营业绩迎关键拐点
    财报业绩
    艾迪药业发布2025年业绩快报：营收大增72.49% 双利润扭亏 经营业绩迎关键拐点
    本材料旨在传递疾病相关知识与医药前沿信息，非广告用途，仅供医疗卫生专业人士参阅，不构成对任何药物的商业推广或者诊疗方案的推荐。 因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。 除非法律要求，本公司无义务因新信息、未来事件或其他情况而对本新闻稿中任何前瞻性陈述进行更新或修改。
    艾迪药业
    2026-02-25
  • Nat Catal｜上海交通大学郑双佳等：用多模态大模型EnzymeCAGE精准预测酶催化
    前沿研究
    Nat Catal｜上海交通大学郑双佳等：用多模态大模型EnzymeCAGE精准预测酶催化
    该研究介绍了一种名为 EnzymeCAGE 的新型催化特异性几何基础模型，它通过整合酶的三维几何结构、进化信息与化学反应特征，实现了对酶功能的高精度预测和未知反应（孤儿反应）的酶催化剂检索，在多个基准测试和实际生物合成路径案例中展现了卓越性能。 然而，准确预测酶的功能，即将特定的酶与其催化的化学反应精确关联，一直是生物信息学和合成生物学领域的重大挑战。 他们认为，酶的功能本质上由其活性位点的三维结构及其与底物过渡态的互补性所决定。
    智药邦
    2026-02-25
    未知 郑双佳 EnzymeCAGE
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