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  • Nature | 张燕/侯仲刚合作揭示Cas9感知CRISPR RNA丰度以调控细菌适应性免疫记忆的形成
    前沿研究
    Nature | 张燕/侯仲刚合作揭示Cas9感知CRISPR RNA丰度以调控细菌适应性免疫记忆的形成
    CRISPR-Cas系统是细菌和古细菌中广泛存在的一类获得性免疫机制，其核心功能在于通过“分子记忆”和“精准切割”抵御外源 噬菌体和 核酸的入侵。 该系统由两大关键组成部分构成：一是CRISPR 阵列，作为免疫记忆库，存储着既往入侵噬菌体、质粒或其他外源核酸的片段 （ 记忆 称为 spacer） ；二是Cas蛋白，作为效应分子，负责识别并切割与spacer匹配的外源 入侵者 。 典型的单效应核酸酶包括 Cas9、Cas12以及Cas13 ，其 系统结构相对简 单 ，分子机制被 充分 解析， 并 被开发为突破性的基因编辑 ，表达调控，和疾病治疗的 工具，极大推动了生命科学与医学的发展 ( Science , 2018, 361(6405):866-869 ) 。
    BioArt
    2025-09-04
    Cas9 RNA丰度 CRISPR RNA
  • Cell Stem Cell | 黄兆麟团队利用肠神经元-胃肿瘤类器官模型揭示胃癌的代谢靶点
    前沿研究
    Cell Stem Cell | 黄兆麟团队利用肠神经元-胃肿瘤类器官模型揭示胃癌的代谢靶点
    胃癌是全球最致命的癌症之一，影响数百万人，常在晚期才被诊断，存活率低。 除了癌细胞本身， 肿瘤还与周围组织互动，包括控制消化的神经。 随着生物医学科技日新月异 ， 基因编辑技术配以适合的癌症研究模型有望为癌症治疗带来新方向 。
    BioArt
    2025-09-04
    胃癌
  • Aquestive Therapeutics的Anaphylm™（二丁肾上腺素）舌下贴片获FDA批准建议委员会会议无需召开
    研发注册政策
    Aquestive Therapeutics的Anaphylm™（二丁肾上腺素）舌下贴片获FDA批准建议委员会会议无需召开
    Aquestive Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已告知公司，对于Anaphylm™（二丁肾上腺素）舌下贴片无需召开咨询委员会会议。该产品的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期定于2026年1月31日。Anaphylm™是一种新型治疗严重过敏反应，包括过敏性休克的非侵入性口服肾上腺素产品，如果获得批准，将为有严重过敏反应风险的人群提供无针头、无设备的肾上腺素选择。Anaphylm™是一种薄型、可溶解的薄膜，大小与邮票相似，放置于舌下即可使用。Aquestive Therapeutics公司表示，如果获得FDA批准，Anaphylm™将标志着过敏性休克治疗的一个重大进步。公司已做好上市准备，并计划在FDA批准后向医疗保健提供者、护理人员和患者进行广泛推广。
    Biospace
    2025-09-04
    Aquestive Therapeuti
  • 澍能医疗与Galvanize正式合并，行远致同担任澍能医疗独家财务顾问
    医药投融资
    澍能医疗与Galvanize正式合并，行远致同担任澍能医疗独家财务顾问
    2025年9月4日，澍能医疗宣布，与Galvanize的合作迈入一个全新阶段，两家公司将合并成为一家全球性企业，并携手创新，造福全球患者。行远致同担任澍能医疗独家财务顾问。合并后，澍能医疗将作为Galvanize的全资子公司，继续在中国独立运营，并持续推动肺部重大疾病和肿瘤治疗的创新疗法开发和临床应用。
    2025-09-04
    Galvanize 行远致同 上海澍能医疗科技有限公司
  • Wave Life Sciences的RNA编辑器WVE-006在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症研究中取得初步进展
    研发注册政策
    Wave Life Sciences的RNA编辑器WVE-006在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症研究中取得初步进展
    Wave Life Sciences公司在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的治疗研究中，其实验性RNA编辑器WVE-006在初步研究中提升了目标蛋白的水平。在Ib/IIa阶段的临床试验中，使用200 mg剂量的WVE-006治疗，患者的α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白水平达到了11.9 uM，Wave Life Sciences认为这一水平具有治疗意义。然而，这一结果并未达到投资者预期的12 uM以上。在400 mg剂量下，WVE-006的单剂量治疗达到了12.8 uM的AAT水平。尽管200 mg剂量的试验已经结束，Wave Life Sciences仍将继续对400 mg多剂量组的患者进行治疗，预计相关数据将在2026年第一季度公布。受此影响，Wave Life Sciences的股价在周三收盘时下跌了16.8%，交易价为8.00美元。同时，William Blair的分析师认为，这些数据表明寡核苷酸疗法在RNA编辑方面是一种适用于人类疾病的治疗方法，对Korro Bio等公司可能产生积极影响。
    Biospace
    2025-09-04
  • SPEAR研究组发布针对长期新冠单克隆抗体治疗的临床研究设计建议
    研发注册政策
    SPEAR研究组发布针对长期新冠单克隆抗体治疗的临床研究设计建议
    SPEAR研究组发布了针对长期新冠单克隆抗体治疗的临床研究设计建议，该建议旨在评估单克隆抗体疗法对长期新冠的影响。研究设计包括长期维持高水平的广谱中和抗体、随机对照试验、基于生物标志物的入组标准、检测血清和/或组织中的病毒RNA水平以及探索潜在症状改善。VYD2311作为一种新型单克隆抗体候选药物，被提出作为长期新冠或疫苗接种后综合征的潜在治疗。研究组将在RECOVER-TLC年度研讨会上提出这一研究设计，并寻求资金支持。
    Biospace
    2025-09-04
    Invivyd Inc
  • Rapafusyn完成超过4400万美元A轮融资，加速非降解分子胶药物开发
    医药投融资
    Rapafusyn完成超过4400万美元A轮融资，加速非降解分子胶药物开发
    Rapafusyn Pharmaceuticals，一家专注于非降解分子胶药物发现和开发的领先企业，宣布完成超过4400万美元的A轮融资。本轮融资由BioTrack Capital和Yonjin Capital领投，其他投资者包括3E Bioventures Capital、Proxima Ventures Ltd.和Lapam Capital。Rapafusyn的融资将加速其药物管线的发展，该管线针对肿瘤、免疫学、肾脏和疼痛疾病等领域的多种疾病，利用RapaGlue™平台——一种突破性的非降解分子平台，能够访问挑战性或之前无法治疗的疾病靶点。Rapafusyn的领先项目，一种选择性的ENT1抑制剂，在肾脏疾病模型中显示出令人信服的活性后，正在向IND启动研究阶段迈进。
    Biospace
    2025-09-04
  • Genix Pharmaceuticals完成非承销私募融资
    医药投融资
    Genix Pharmaceuticals完成非承销私募融资
    加拿大眼科药物公司Genix Pharmaceuticals Corporation（TSXV: GENX）宣布已完成之前宣布的非承销私募融资，筹集了100,000加元的总收益。公司以每股0.10加元的价格发行了2,000,000个单位（每个单位为一股普通股和一股可转让的普通股购买权证）。每个权证使持有人有权以每股0.10加元的价格在融资关闭之日起两年内购买额外的一股普通股，直至2027年9月4日到期。私募融资由公司两位内部人士——董事长兼首席执行官认购。筹集的资金将用于一般营运资金和潜在的新产品资金。所有根据此次发行发行和出售的证券都将受到自发行之日起四个月又一天的禁售期的约束。此次发行的完成仍需获得所有必要的监管批准，包括TSX Venture Exchange的批准。公司董事长兼董事Mahmoud S. Aziz先生和首席执行官兼董事Sina Pirooz先生参与了私募融资，以10万美元的价格购买了2,000,000个单位。根据多边协议61-101号——《特别交易中保护少数股东利益》（“MI 61-101”），内部人士的参与被视为“关联方交易”。公司预计，根据MI 61-101的第5.5(a)款和第5.
    Biospace
    2025-09-04
  • PreveCeutical计划通过资本重组将子公司BioGene分拆上市
    医药投融资
    PreveCeutical计划通过资本重组将子公司BioGene分拆上市
    PreveCeutical Medical Inc.宣布与子公司BioGene Therapeutics Inc.达成最终安排协议，计划通过资本重组将BioGene的1200万股普通股分拆给PreveCeutical的股东。此次重组将使PreveCeutical的现有普通股更名为A类普通股，并创建一个新的投票权普通股类别。重组完成后，PreveCeutical股东将持有两家公司的股份：专注于双基因疗法的BioGene和专注于开发预防和治疗疗法的PreveCeutical。该重组需获得不列颠哥伦比亚省最高法院和至少三分之二PreveCeutical股东的批准。
    Biospace
    2025-09-04
  • Grünenthal PRO 将加入 SHL Medical 的联盟合作伙伴网络，为 Molly（R） 自动注射器提供最终组装服务
    交易并购
    Grünenthal PRO 将加入 SHL Medical 的联盟合作伙伴网络，为 Molly（R） 自动注射器提供最终组装服务
    Grnenthal PRO已加入SHL Medical的联盟合作伙伴网络，将为Molly自动注射器提供最终组装服务。根据协议，Grnenthal PRO将在2026年于意大利Origgio工厂安装额外的组装线，专门用于Molly 1.0和2.25 mL自动注射器平台的最终组装、包装和标签。这一合作将增强制药和生物技术公司的上市速度，同时SHL客户也将受益于Grnenthal PRO在高质量合同制造服务方面的专业知识和产能。Grnenthal PRO在SHL自动注射器组装服务方面拥有10年的经验，此次合作建立在双方多年的成功项目合作基础上。Molly是一种单剂量自动注射器，采用模块化平台技术，可帮助制药和生物技术公司减少初始投资并加速时间表。
    美通社
    2025-09-04
    Grünenthal GmbH SHL Medical AG
  • 临床阶段生物制药公司MRM Health获得5500万欧元B轮融资，支持2b期试验和管道扩展
    医药投融资
    临床阶段生物制药公司MRM Health获得5500万欧元B轮融资，支持2b期试验和管道扩展
    2025年9月4日，临床阶段生物制药公司MRM Health获得5500万欧元B轮融资，由法国制药集团Biocodex领投，德国投资者ATHOS、新投资者BNP Paribas Fortis Private Equity以及现有支持者包括SFPIM、Ackermans & van Haaren、OMX Europe Venture Fund、Qbic II和VIB参与。该投资将主要支持该公司主要候选药物MH002的2b期临床试验，MH002是一种设计合理设计的溃疡性结肠炎活微生物联合疗法。
    GeneOnline
    2025-09-04
    Biocodex ATHOS Service SFPIM Ackermans & van Haar vib MRM Health
  • 脉冲生物科学公司授予新员工股权激励
    医投速递
    脉冲生物科学公司授予新员工股权激励
    脉冲生物科学公司（Nasdaq: PLSE）宣布，其董事会薪酬委员会已授予两名新员工股权激励，作为公司2017年股权激励计划之外的激励性股权奖励，但符合2017年激励性股权激励计划的规定。这些股权奖励于2025年8月15日获得批准并发放，根据纳斯达克上市规则5635(c)(4)进行。脉冲生物科学公司向两名新员工授予了总计最多3950股公司普通股的激励期权。公司的独立薪酬委员会批准这些奖励作为吸引员工就业的激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些期权的行权价格为每股16.16美元，等于2025年8月15日公司普通股的收盘价，所有期权都将按照时间为基础的四年期摊销，每年摊销1/4，前提是员工继续在脉冲生物科学公司工作。这些期权受2017年激励性股权激励计划和与每个获奖者签订的奖励协议的条款和条件约束。脉冲生物科学公司是一家致力于健康创新的生物电医学公司，其专有的CellFX® nsPFA™技术通过向非热清除细胞提供纳秒脉冲电能量，同时保护相邻的非细胞组织。公司正在积极开发其CellFX nsPFA技术，用于治疗心房颤动以及在少数其他市场，这些市场可能对医疗保健的提供者和患者产生深远积极影响，如手术
    Biospace
    2025-09-04
  • 强生公司完成收购Obaris
    医药投融资
    强生公司完成收购Obaris
    2025年9月4日，强生公司收购了Obaris，标志着药物输送创新新阶段的开始。联合创始人评论道：“这次收购是强大的技术发展、OBaris团队的奉献精神以及我们从强大的个人网络以及学术和创业生态系统中获得的宝贵支持的结果，强生公司在药物开发方面拥有丰富的经验，是推进这项技术并将其带给患者的理想合作伙伴。”
    startupticker
    2025-09-04
    Johnson & Johnson OBaris AG
  • 患者参与平台提供商Hello Patient获得2250万美元A轮融资，利用对话式人工智能修复医疗保健的“前门”
    医药投融资
    患者参与平台提供商Hello Patient获得2250万美元A轮融资，利用对话式人工智能修复医疗保健的“前门”
    2025年9月4日，患者参与平台提供商Hello Patient获得2250万美元A轮融资，由Scale Venture Partners领投，8VC、Bling Capital、Max Ventures、Remus Capital和FirstLook Partners参投。通过新一轮融资，Hello Patient将继续扩大其产品能力，并将其覆盖全国医疗保健组织。
    vcaonline
    2025-09-04
    Scale Venture Partne Remus Capital Max Ventures Bling Capital 8VC Hello Patient
  • 生物电子医学治疗方法开发商Bioelectronic Medicine筹集2000万美元B轮融资，以推进炎症性肠病神经调节的关键试验
    医药投融资
    生物电子医学治疗方法开发商Bioelectronic Medicine筹集2000万美元B轮融资，以推进炎症性肠病神经调节的关键试验
    2025年9月4日，生物电子医学治疗方法开发商Boomerang Medical, Inc.宣布完成2000万美元B轮融资，由Arboretum Ventures和Hatteras Venture Partners共同领投。所得款项将推进BOOM-IBD2，这是第一个植入式神经调控治疗炎症性肠病的关键试验，最初侧重于溃疡性结肠炎。该试验目前正在美国各地领先的医疗中心招募患者（NCT06571669）。
    vcaonline
    2025-09-04
    Arboretum Ventures Hatteras Venture Par Boomerang Medical In
  • 爱尔康完成对LumiThera的收购，以扩展干性AMD产品组合
    医药投融资
    爱尔康完成对LumiThera的收购，以扩展干性AMD产品组合
    2025年9月4日，爱尔康已正式完成对LumiThera的收购，此次收购标志着爱尔康进入视网膜诊所领域，补充了其在玻璃体视网膜手术方面的现有实力。该收购最初于2025年7月宣布，支持爱尔康实现视网膜投资组合多元化的战略。交易的财务细节没有披露。
    OBN
    2025-09-04
    Alcon LumiThera Inc
  • 生命周期管理软件提供商Ketryx获得3900万美元B轮融资
    医药投融资
    生命周期管理软件提供商Ketryx获得3900万美元B轮融资
    2025年9月4日，生命周期管理软件提供商Ketryx获得3900万美元B轮融资，由Transformation Capital领投，现有投资者包括Lightspeed Venture Partners、MIT的E14 Fund、Ubiquity Ventures和53 Stations。Ketryx改变生命科学团队的产品生命周期，以提供更安全，更快的产品。
    VC News Daily
    2025-09-04
    Transformational Cap The E14 Fund Lightspeed Venture P Ubiquity 53 Stations Ketryx Corp
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