据统计， 国内上半年共 54 家企业有新的申报/受理进展，涉及了 57 款细胞治疗药物 ，包括 CAR-T、干细胞、TIL 等超 10 种类型，涵盖 45 项新药临床试验 （IND） 获批记录、1 项新药上市申请 （NDA） 批准以及 1 项 NDA 受理，多样化已成为当下细胞治疗赛道发展基调。 全球范围内，细胞治疗领域的研究和商业化显著加速。 （2005-2024 年中国不同阶段的细胞疗法类型，来源：参考资料 1）。

根据协议，辉瑞支付12.50亿美元预付款，48亿美元里程碑付款，以及双位数百分比的销售分成。 辉瑞还将认购1亿美元三生制药的普通股。 SSGJ-707目前正在进行多项二期临床，并计划启动已经获批的一线治疗PD-L1阳性NSCLC三期临床，并已经获得突破疗法认定资格。

在特朗普政府的持续施压下，制药巨头顶不住了，开始纷纷宣布向美国加大投资。 据不完全统计，自美国关税大棒挥舞以来，已经有十多家跨国药企公开表示，未来几年内，将在美国新建或扩建工厂， 总金额累计 3039 亿美元 （约合人民币 21643 亿元） ，够建 636 个鸟巢 （注：鸟巢造价约为 34 亿元） 。 过去二十多年中，美国本土医药制造业出现萎缩，活性成分 （API） 生产大量转移到中国、印度等成本较低的国家，医药产品也主要依赖进口。

iPSC （诱导多能干细胞）经过 CD19 CAR 和抗排斥编辑 的 设计，旨在抵御细胞和体液 的 免疫反应 。 通过选择一个完全表征的克隆，并使用新工艺进行分化， 从而 生成 CD4+ 和 CD8+T 细胞的 细胞 混合 群 。 更为可观的是， 在体内模型中， iPSC CAR-T 细胞在外周血中持续存在至少 21 天，并浸润到骨髓中 。

金赛药业第二届研发日现场。 活动汇聚200余位来自学术界和产业界的权威专家，围绕金赛药业研发战略、产品创新、研发创新、技术创新、临床价值转化及全球化战略布局展开深度研讨。 本次活动采用线上线下联动模式，吸引了超2.2万人次通过直播平台观看，共同见证生物医药领域的思想盛宴。

科学家分析，21世纪以干细胞为主的细胞治疗技术将成为继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命。 干细胞技术给一些疑难疾病的治疗带来了希望。 那么我们就来一起看看，那些应用了干细胞技术的名人明星后来都怎样了。

近日， 浙江大学董晓武/车金鑫与杭州医学院黄文海 在国际权威药物化学期刊 《Journal of Medicinal Chemistry》 上发表了一篇题为 “发现一种新型且具有选择性的HPK1 PROTAC，通过避免GLK降解以增强肿瘤免疫治疗” 的研究论文。 该研究聚焦于肿瘤免疫治疗的关键靶点HPK1，通过巧妙的分子设计和结构优化，成功开发了一种新型且具有高选择性的HPK1 PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——E3。 肿瘤免疫治疗中，HPK1作为免疫细胞信号通路的关键抑制因子，其抑制活性可增强抗肿瘤免疫反应。

当前，虚拟筛选任务规模日益庞大，基于物理的传统分子对接方法面临着计算效率的限制，而近年来兴起的人工智能分子对接方法能够应用在此类任务中，提高结合模式预测的准确性，并更有效地区分活性配体与诱饵分子。 针对这一问题，浙江大学侯廷军课题组近期报道了 VSDS-vd 测试基准，包含了三个不同规模的虚拟筛选数据集，对基于物理和基于人工智能的分子对接方法进行了综合评价。 此外，该研究还分析了两种对小分子对接结果的后处理方法给对接性能和筛选性能带来的影响。

“5•20国际临床试验日”来临之际，《代谢性疾病药物临床试验受试者小宝典》新书发布。 本书由临床研究促进公益基金、中国医药创新促进会、中国抗癌协会医学伦理专业委员会联合出品，由泰格医药、研发客、恒瑞医药、信达生物、华领医药、盛世泰科等知名医药企业和几十位专业人士鼎力支持，并由中国健康传媒集团旗下的中国医药科技出版社出版。 《代谢性疾病药物临床试验受试者小宝典》旨在为广大代谢性疾病患者及受试者提供一本权威、全面且易于理解的指南。”。

Rein Therapeutics在2025年ATS国际会议上展示了关于LTI-03治疗特发性肺纤维化（IPF）的研究成果，支持了LTI-03的双重机制，即维持肺泡上皮细胞存活并抑制促纤维化信号。研究显示LTI-03能够调节促纤维化蛋白和转录物，并促进肺泡上皮细胞（AEC2）的存活和分化。此外，公司启动了RENEW Phase 2临床试验，评估LTI-03在IPF中的安全性、耐受性和疗效。LTI-03是一种基于Caveolin-1（Cav1）相关肽的疗法，旨在解决孤儿肺和纤维化指示的未满足医疗需求。

Zymeworks公司宣布，其新型IL-4Rα x IL-33双特异性分子ZW1528在治疗呼吸道炎症方面展现出强大的潜力。ZW1528能够有效阻断IL-4、IL-13和IL-33信号通路，这些通路在呼吸道炎症中扮演关键角色。该分子利用Zymeworks的Azymetric™技术制成，具有高亲和力和生物物理稳定性，支持皮下注射。ZW1528在动物模型中表现出良好的药代动力学特性，并有望在2026年下半年提交支持1期研究的监管文件。此外，Zymeworks还在开发ZW1572，这是一种针对IL-4Rα和IL-31的双特异性抑制剂，用于治疗特应性皮炎。Zymeworks致力于开发针对多种治疗领域的创新生物疗法，以改善难治性疾病患者的治疗效果。

Tourmaline Bio公司将于2025年5月20日早上8:30举办电话会议和网络直播，公布pacibekitug在患有高敏感C反应蛋白和慢性肾脏病患者的Phase 2 TRANQUILITY试验的顶线结果。公司管理团队将邀请Mount Sinai Fuster心脏医院院长、Icahn School of Medicine at Mount Sinai的心血管医学Valentin Fuster教授、Tourmaline心血管科学顾问委员会主席Dr. Deepak L. Bhatt参加。注册参加活动可通过点击链接或访问Tourmaline网站“活动和演示”部分。活动结束后，Tourmaline网站将提供回放。Tourmaline Bio是一家专注于开发治疗免疫和炎症性疾病的创新药物的公司，其领先资产pacibekitug是一种长效、全人源、抗IL-6单克隆抗体，具有最佳潜力和独特特性。pacibekitug目前正用于动脉粥样硬化性心血管疾病和甲状腺眼病的研究，并计划未来扩展到腹主动脉瘤和其他疾病。

国际吉兰-巴雷综合征研究组（IGOS）的研究人员在2025年外围神经学会（PNS）年会上首次口头报告了Tanruprubart真实世界证据（RWE）研究，突出了Tanruprubart（原名ANX005）在匹配患者群体中相较于现有标准治疗的益处。这项研究显示，Tanruprubart是一种首创的单克隆抗体，旨在阻断C1q，这是经典补体级联的启动分子，通过单次输注来阻止GBS早期阶段的神经炎症和神经损伤，从而改善和加速整体恢复。RWE研究结果进一步证实了Tanruprubart在关键3期临床试验中显示的快速和持续的疗效，与安慰剂相比，Tanruprubart在改善生活质量方面表现出显著优势。Tanruprubart在治疗GBS患者方面具有巨大潜力，有望改变全球GBS的治疗格局。

ReAlta Life Sciences公司在2025年美国胸科学会国际会议上展示了其针对急性加重型慢性阻塞性肺疾病（AE-COPD）项目的新分析数据。新发现揭示了其药物RLS-0071（pegtarazimod）对气道中性粒细胞的影响，该药物是一种独特的15氨基酸肽，可同时针对体液和细胞炎症。研究通过ChipCytometry技术进一步证实了pegtarazimod抑制肺中性粒细胞和炎症细胞因子的机制，并揭示了细胞水平的机制。该研究显示，pegtarazimod能够有效抑制中性粒细胞向肺部的迁移，并显著降低关键炎症标记物，如MPO和NE，以及促炎细胞因子IL-1β和IL-8。ReAlta公司期待完成AE-COPD患者的Phase 2临床试验，并探索其新型双靶向肽平台在呼吸道疾病治疗中的应用前景。

AstraZeneca的哮喘治疗药物AIRSUPRA（albuterol/budesonide）在BATURA Phase IIIb临床试验中显示出显著疗效，与单独使用albuterol相比，在所有主要和次要终点上均表现出统计学和临床意义上的改善。该试验在《新英格兰医学杂志》发表，并在美国胸科学会（ATS）2025年国际会议上展示。试验结果显示，使用AIRSUPRA治疗可显著降低严重加重的风险，比单独使用albuterol降低47%。这些数据与全球哮喘倡议的最新全球建议一致，建议在轻度哮喘中使用按需抗炎缓解组合疗法作为首选缓解疗法。研究还发现，与单独使用albuterol相比，使用AIRSUPRA的成年人和青少年患者对全身性皮质类固醇（SCS）的暴露量降低了63%。安全性分析显示，AIRSUPRA的安全性和耐受性与已建立的资料一致。

在ATTRibute-CM研究中，使用acoramidis治疗ATTR-CM患者，发现血清TTR水平的早期、持续升高与生存率的提高相关。acoramidis是一种几乎完全（≥90%）的TTR稳定剂，其治疗在3个月内显著提高了血清TTR水平，并持续至30个月。研究显示，与安慰剂相比，acoramidis治疗组的复合终点事件（ACM和CVH）减少了42%，CVH事件累计发生率减少了50%。acoramidis已在美国、欧洲、日本和英国获得批准，用于治疗ATTR-CM，以降低心血管死亡和心血管相关住院的风险。这些发现支持了血清TTR水平提高与更好的临床结果之间的联系，并可能为ATTR-CM患者的治疗选择提供新的生物标志物。

Kymera Therapeutics公司宣布，其新型口服STAT6降解剂KT-621在哮喘模型中表现出与Dupilumab相当或更优的活性，并已完成健康志愿者SAD/MAD试验，预计2025年6月公布数据。KT-621在治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的1b期试验正在进行中，预计2025年第四季度公布数据。公司计划在2025年第四季度和2026年第一季度分别启动AD和哮喘的2b期平行试验。此外，KT-621在ATS国际会议上展示了其预防疾病进展和逆转已建立疾病的能力，并将在ATS呼吸创新峰会（RIS）上介绍公司的口服免疫学产品组合。