近期，Verve Therapeutics宣布了在研碱基编辑疗法VERVE-102在1b期临床试验Heart-2中的初步积极数据。 这项临床试验的受试者包括杂合性家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发性冠状动脉疾病（CAD）的患者，这两个人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）水平。 试验结果显示，在14名受试者中，VERVE-102的耐受性良好，未观察到与治疗相关的严重不良事件（SAEs）及具有临床意义的实验室检测异常。

近日，新华制药自主研发的阿司匹林肠溶片（100mg）获得《药品补充申请批准通知书》，通过仿制药一致性评价。 阿司匹林肠溶片为血液系统用药，临床上主要用于不稳定性心绞痛（标准治疗的一部分）；急性心肌梗死（标准治疗的一部分）；预防心肌梗死复发；动脉血管手术或介入手术后，如主动脉冠状动脉静脉搭桥术、经皮冠状动脉腔内血管成形术；预防短暂性脑缺血发作（TIA）和已出现早期症状后预防脑梗死。 阿司匹林肠溶片属于《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》乙类品种，据有关统计数据显示，阿司匹林肠溶片2023年中国公立医疗机构销售金额约人民币33亿元。

AffyImmune Therapeutics公司在2025年4月28日宣布，其亲和力调整的CAR T疗法AIC100的临床数据将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。该公司CEO Daniel Janse表示，他们期待在AACR上展示AIC100 CAR T疗法在晚期甲状腺癌患者中的1期剂量递增试验的初步安全性和有效性结果。AIC100是一种针对ICAM-1的CAR T疗法，旨在满足晚期甲状腺癌患者的未满足医疗需求。该研究的口头报告将在4月29日举行，由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Samer Ali Srour博士主持。AffyImmune Therapeutics致力于开发创新的CAR T细胞疗法，以改善癌症患者的生命质量。

近日，勃林格殷格翰宣布， 位于张江科学城的 勃林格殷格翰生物药业（中国）有限公司 （以下简称“勃林格殷格翰中国生物制药”） 与客户合作，顺利通过日本药品医疗器械综合机构（PMDA）的生产注册检查 ，正式获准向日本市场供应勃林格殷格翰中国生物制药生产的创新生物药。 此次认证，进一步加强了其在亚太区域的市场准入能力。 目前，勃林格殷格翰位于张江科学城的生物制药合同生产基地已经获得了包括国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及PMDA在内的全球主要药品监管机构的认证。

本期，我们将对话 上海合珀生物科技有限公司 （以下简称“合珀生物”）联合创始人周婷婷，了解这家主攻类器官的新锐企业如何为医药研发赋能。 类器官是近年来生命科学产业兴起的一个新兴赛道，有望颠覆医药行业长期以来的“双十定律”，助力新药研发迈向“低风险、低成本、高收益”的新阶段。 位于张江药谷大厦的合珀生物就是一家类器官研发企业。

最新发布的Beamion LUNG-1 Ib期试验数据表明，zongertinib在携带HER2突变的晚期非小细胞肺癌患者中展现出显著疗效，客观缓解率（ORR）达71%，其中7%患者达到完全缓解，疾病控制率（DCR）高达96%。中位缓解持续时间（DoR）为14.1个月，中位无进展生存期（PFS）为12.4个月。该药物具有可控的安全性特征，≥3级药物相关不良事件发生率低。若顺利获得FDA批准，zongertinib将成为首款针对HER2突变非小细胞肺癌患者的口服靶向治疗药物，有望解决该患者群体的临床需求。勃林格殷格翰与中国生物制药合作，致力于为中国大陆市场带来创新的肿瘤疗法。

Entresto 沙库巴曲缬沙坦钠片。 Sacubitril Valsartan Sodium Tablets。 97mg-103mg。

2025年，中美贸易战持续升级，美国对中国医药产品加征高额关税，中国也采取了相应反制措施。 在此背景下，中国药企面临巨大挑战，但也迎来了新的机遇。 本期直播将深入探讨药企如何通过加速国产替代、加大创新药研发、拓展新兴市场等策略实现破局。

中国的PD-(L)1江湖已从“适应证为王”迈向“头对头厮杀”新阶段。 然而，当百济PD-1成头对头围猎标靶，康方双抗海外合作方Summit股价暴跌36%，暴露出暗流涌动的行业危机——若升级后的新战场仍不以临床价值为根基，也终将沦为更低成本、更多玩家涌入的新一轮内卷修罗场。 一则是百济神州的替雷利珠单抗成为“头对头”的热门对象；另一则是，康方生物“头对头”战胜K药，其海外合作方Summit却遭华尔街用36%暴跌回应。

2025 年4月工信部等七部门印发《医药工业数智化转型实施方案(2025-2030 年)》提出，深化人工智能赋能应用，支持相关单位建立医药大模型创新平台，协同开展医药大模型技术产品研发、监管科学研究等，强化标准规范、科技伦理、应用安全和风险管理等规则建设。 开展“人工智能赋能医药全产业链”应用试点，鼓励龙头医药企业与医疗机构:科研院所、上下游企业、大用户等组成联合体，面向医药全产业链形成一批效果显著的标志性应用场景。 本报告基于对全球政策环境、技术突破、商业模式及市场生态的深度分析，系统梳理 2025-2030年AI药物研发的核心动态与前沿趋势，为行业参与者提供战略参考。

Kolon TissueGene在2025年4月24日至27日在韩国松岛举行的Osteoarthritis Research Society International（OARSI）世界骨关节炎大会上展示了其针对骨关节炎的实验性疗法TG-C的最新长期数据，证实了该疗法的安全性和有效性，并强调了其在美国食品药品监督管理局（FDA）获得批准的潜力。这是OARSI首次将年度大会在韩国举办，具有全球影响力的骨关节炎学会在此次会议上展示了其创新疗法的重要进展。

Scribe Therapeutics宣布与Eli Lilly子公司Prevail Therapeutics合作研发基于CRISPR技术的神经和神经肌肉疾病疗法取得成功里程碑，这是Scribe在2025年的第二个合作成就。两家公司将在ASGCT年会上共同展示研究成果，介绍CRISPR-CasX-Editor AAV向量在鼠类中枢神经系统中的高效和可控编辑技术。Scribe的CEO Benjamin Oakes表示，这一里程碑和展示代表了Scribe整体工程方法的持续验证，以及向更安全、更有效的体内遗传药物迈进的飞跃。Scribe的CRISPR by Design™方法通过优化CRISPR平台和资产，推动遗传药物的新时代。Scribe与Prevail Therapeutics的合作宣布于2023年，Scribe有资格在所有项目中获得超过15亿美元的里程碑付款，包括研究、开发、监管和商业里程碑的达成以及低双位数版税。Scribe致力于开发优化后的体内CRISPR遗传药物，旨在成为治疗常见疾病的标准治疗方法。

AVEO Oncology，一家致力于为癌症患者提供差异化解决方案的生物制药公司，宣布其三项摘要被纳入即将于2025年5月30日至6月3日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年度会议。其中一项研究探讨了tivozanib（Tivo）作为单药或与nivolumab（Nivo）联合治疗既往接受过免疫检查点抑制剂（ICI）组合治疗的转移性肾细胞癌（mRCC）患者的疗效；另一项研究评估了ficlatuzumab（HGF/cMET Mab）与cetuximab联合治疗复发或转移性（R/M）HPV阴性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的疗效；第三项研究则是一项针对癌症患者恶病质（cachexia）的AV-380（抗GDF15单克隆抗体）剂量递增研究。AVEO目前在美国市场销售FOTIVDA®（tivozanib）用于治疗复发性或难治性晚期肾细胞癌（RCC）患者。此外，AVEO还与LG Chem Life Sciences USA, Inc.成为全资子公司，专注于肿瘤学、免疫学和代谢性疾病领域的药物研发。

Oramed Pharmaceuticals宣布对Alpha Tau Medical Ltd.进行战略投资，双方将合作推进多种晚期癌症治疗技术，包括在美国的临床试验、生产规模扩大和商业化努力。此次合作将结合Oramed的口服药物递送平台和Alpha Tau的精确辐射递送技术。Oramed将提供投资者和股东联系、商业战略指导和资本市场专业知识，并任命两名董事加入Alpha Tau董事会。双方共同致力于通过创新的治疗递送方式改变癌症治疗，预计将取得重大进展和里程碑式成就。

Complete Genomics与全球领先的医疗科技公司Velsera达成合作，旨在提供集DNBSEQ™测序技术与Velsera的Clinical Genomics Workspace（CGW）数据分析解决方案于一体的端到端遗传检测方案。该合作在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上宣布，旨在加速和简化从样本到临床报告的过程，为临床肿瘤学实验室和试剂开发者提供更快、更准确、更经济的遗传检测，以改善患者护理。Velsera将在CGW中提供插件工作流程，支持标准化试剂的快速实施，而Complete Genomics将贡献一系列低至高吞吐量的DNBSEQ遗传测序解决方案和实验室自动化平台。

Gestalt，一家领先的AI驱动数字病理解决方案创新者，宣布完成7500万美元的A轮融资，由Cowles Ventures、TVF Funds、Inland Imaging Investments、KickStart Funds和太平洋西北地区的知名天使投资者领投。Gestalt的PathFlow®平台被领先的医疗保健、学术医学中心和研究机构采用，通过整合到现有实验室信息系统中，实现更快、更准确的诊断，并提高专家咨询、教育和研究的机会。PathFlow利用强大的数字工作流和AI算法支持关键生物标志物的评分，使组织能够准确地将患者与已知疗法相匹配，并为研究和新药开发生成丰富数据集。此次融资将用于扩大客户群、增强AI能力并追求FDA批准，以应对癌症发病率上升和执业病理学家数量下降带来的挑战。Gestalt致力于通过其PathFlow软件在医疗保健领域的部署，扩大其影响力，使高质量、可扩展的病理解决方案更易于全球临床医生和研究人员获得。