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Cancer Cell | NK细胞“开挂”指南：CRISPR一键解锁抗癌超能力前沿研究经过基因改造、可表达嵌合抗原受体 （CAR） 的同种异体自然杀伤 （NK） 细胞，在晚期血液系统恶性肿瘤治疗中展现出卓越的安全性和疗效 【 1 】 。 然而其治疗潜力仍受限于持久性不足、功能耗竭以及免疫抑制性肿瘤微环境 （TME） ——尤其在实体瘤治疗中更为突出 【 2 】 。 尽管前期研究已发现可通过靶向抑制性检查点来增强NK细胞功能，但由于对NK细胞特异性调控通路的认知尚不完整，目前可操作的遗传靶点仍十分有限。
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Adv Sci丨葛均波、孙爱军揭示线粒体移植增强心肌损伤后巨噬细胞的修复能力前沿研究缺血性心脏病仍是全球范围内导致死亡的主要原因之一。 心肌梗死 （ MI ） 后，缺血微环境引发持续缺氧、能量代谢紊乱、炎症介质累积及线粒体稳态失衡，严重破坏心肌修复进程。 然而，梗死区域中的缺氧、氧化应激及代谢障碍等因素严重损害巨噬细胞线粒体功能，阻碍其向修复型 M2 表型转化，从而延缓和削弱心脏的自愈能力。
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MED | 杨莉莉团队设计同种异体CAR-NKT细胞以克服卵巢癌的耐药性和免疫逃逸前沿研究卵巢癌是最致命的妇科恶性肿瘤之一，其复发多源于治疗耐药和免疫逃逸。 尽管嵌合抗原受体工程化 T 细胞 （ CAR-T ） 疗法在血液肿瘤中取得重大进展，但在卵巢癌等实体瘤中疗效有限，主要受制于肿瘤异质性和免疫抑制性肿瘤微环境。 近日，加州大学洛杉矶分校 （ UCLA ） 杨莉莉 团队在 Med 杂志发表了题为 Overcoming ovarian cancer resistance and evasion to CAR-T cell therapy by harnessing allogeneic CAR-NKT cells 的最新研究成果。
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CMI | 通过大规模单细胞转录组数据揭示影响肿瘤浸润T细胞功能的代谢-表观调节新机制前沿研究在癌症治疗领域，基于 T 细胞的免疫疗法已展现出巨大的临床应用价值。 然而，肿瘤内部存在多种免疫抑制因素，这些因素会使 T 细胞陷入耗竭等失能状态，从而对治疗效果产生不利影响。 研究结果表明， SARDH 能够影响 T 细胞内相关代谢物的稳态平衡，进而影响 T 细胞内部的甲基化表观遗传修饰状态，最终调节 T 细胞信号通路活性及功能状态。
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Cancer Res | 潘欣/李爱玲/陈佳意团队揭示胶质母细胞瘤干细胞存活新机制：线粒体钙驱动代谢-表观遗传重编程前沿研究胶质母细胞瘤 （ Glioblastoma , GBM ） 是最 常见 的 原发性 恶性 脑 肿瘤， 患者 预后极差 【1】 。 胶质母细胞瘤干细胞 （ Glioblastoma stem cells , GSCs ） 被认为是 GBM 复发 和 治疗抵抗的 关键 因素。 GSCs 具有 显著的代谢和表观遗传适应能力， 以满足其 抵抗治疗 并 快速增殖的需求 【2, 3】 。
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成都药企化身创新分子“批发商”，首单斩获9000万公司动态近日，成都佩德生物医药有限公司宣布，已与湖南九典制药股份有限公司达成一款痤疮治疗多肽新药JIJ02凝胶（原PD-DP-008凝胶）转让协议，总交易金额为9000万元。 作为成都硬科技企业联盟会员企业，佩德生物近年发展颇为亮眼，构建了亿级有毒动物天然多肽库，获川发展院士基金、成都生物城集团国生资本等机构投资，入选“2025成都硬科技企业扑克牌”榜单。 去年底，JIJ02凝胶刚刚获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验许可，进入I期临床试验。
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医疗卫生服务提质增效创新实践案例① | 精准破局，协作赋能：儿科疑难罕见疾病多学科诊疗中心管理模式的创新实践医保动态为持续提升医疗质量安全水平，增强医疗服务能力，总结各地区、各单位的创新做法和先进经验，国家卫生健康委医院管理研究所3月组织开展“医疗卫生服务提质增效创新实践案例征集”活动。 经专家组遴选，复旦大学附属儿科医院共有 6个项目获评“医疗卫生服务提质增效创新实践案例” 。 儿科疑难罕见疾病多学科诊疗中心。
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术前3D“沙盘推演”、术中导航“洞若观火”！复旦儿科脊柱外科团队在手术“雷区”实现亚毫米级精准安全操作，让“歪脖子”改“斜”归正前沿研究在诸多影响儿童脊柱健康的隐患中，有一种先天性疾病因其隐匿性和潜在的高风险，尤需引起家长和医生的高度警惕——它就是先天性齿突发育不良。 近日，复旦大学附属儿科医院脊柱外科成功运用国际前沿技术，为一名罹患此症的患儿精准“拆弹”，助其挺直脊梁，重获健康。 齿状突，是人体第二颈椎（枢椎）向上伸出的一根“小骨柱”，它与第一颈椎（寰椎）前弓构成关节，是维持头颅与颈椎稳定旋转的核心“门栓”。
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王建设/邢清和教授团队对USP53缺陷低GGT胆汁淤积致病机制的研究取得新进展前沿研究泛素特异性蛋白酶53（USP53）缺陷病由USP53基因的功能缺失性变异导致。 2020年我院王建设教授领衔的肝病团队在国际上率先报道USP53缺陷引起的低GGT胆汁淤积症谱，并详细阐述了其病理特征及超微结构改变。 该病造成患儿肝内胆汁淤积，部分严重患者需要肝移植才能长期存活。
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人类肺炎病毒疫苗研发进展：现状、突破与未来方向前沿研究摘要： 人类肺炎病毒（包括 呼吸道合胞病毒 RSV 与人类偏肺病毒 HMPV ）是全球呼吸道感染的主要病原体，尤其对婴幼儿、老年人及免疫功能低下人群造成严重疾病负担，甚至导致死亡。 本文系统梳理了肺炎病毒的生物学特性、流行病学特征与疾病负担，重点解析了已获批 RSV 疫苗的临床数据、技术平台（如亚单位疫苗、mRNA 疫苗），以及针对 HMPV 与人类副流感病毒 3 型（HPIV3）的联合疫苗研发进展。 其中，RSV 是 2 岁以下儿童呼吸道感染住院的首要原因 ——2019 年全球 5 岁以下儿童中，RSV 导致 330 万例 LRTI 和 10.14 万例死亡；而 HMPV 的发病率与流感病毒相当，2018 年全球 5 岁以下儿童因 HMPV 住院的病例数约 50.2 万例。
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开发In vivo CAR-T等产品，国内Biotech完成近亿元Pre-A+轮融资医药投融资9月17日-18日 ， 同写意 将联合益诺思、清大浦恒、基锘威生物等机构在 上海 举办“ 上海未来细胞疗法决策者峰会 ”，敬请期待。 近日，深圳虹信生物科技有限公司 （以下简称“虹信生物”，MagicRNA） 宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。 本轮融资将用于核心产品HN2301的IND申报及IIT临床研究。
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5.5 亿美元合作！ 诺和诺德押注自复制 RNA 新药治疗肥胖和糖尿病交易并购根据协议，双方将在特定心脏代谢疾病靶点上展开合作，诺和诺德将获得 Replicate srRNA 平台的全球独家许可，用于开发和商业化相关项目。 Replicate 将获得研究经费，并有资格从诺和诺德处获得高达 5.5 亿美元 的资金支持，包括预付款和潜在里程碑付款等款项。 已获临床验证的 srRNA 技术。
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政策法规：CDE发布《关于公开征求ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则》实施建议意见的通知研发注册政策2025年8月28日， 国家药监局药审中心发布了关于征求 《关于公开征求ICH《E6（R3）：药物临床试验质量管理规范技术指导原则（GCP）》原则及附件1实施建议意见的通知 ， 具体通知内容如下：。 如有修改意见，请反馈至联系人电子邮箱：。 2.E6（R3）指导原则中文终稿。
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近亿元！EnC-LNP 递送 In vivo CAR-T 领军企业完成 Pre-A+轮融资，国内多路线竞逐升温医药投融资本轮由 IDG 资本领投，高瓴创投、元生创投跟投，老股东恒晔科投追加投资，资金将专项用于核心管线 In vivo CAR-T HN2301 的 IND 申报及 IIT 临床研究推进。 作为全球首个将细胞靶向 LNP 技术应用于自身免疫疾病的企业，虹信生物已于 2025 年一季度完成 全球首例 系统性红斑狼疮 （SLE） 患者 In vivo CAR-T 给药，实现 B 细胞清除与免疫重置，临床安全性及初步疗效获验证。 虹信生物成立于 2021 年 12 月，是一家聚焦于核酸药物递送和治疗性 mRNA 创新药物的研发企业。
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德昇济：新一代KRAS G12C获FDA授予突破疗法认证审批动态D3S-001为德昇济的核心管线，正在快速推进多项临床试验，包括单药二线及以上治疗NSCLC和CRC，以及联合治疗一线治疗NSCLC和CRC。 D3S-001则具有全面结合KRAS G12C的能力，同时具有快速靶点募集的特征，且抑制KRAS G12C的能力不受EGF和HGF的影响。 此次获得突破疗法认证，有望进一步加速D3S-001的全球临床开发进度，树立有一个国产创新药的标杆。
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四大商业龙头财报公布，国控、上药、华润医药、九州通各家情况如何？财报业绩近日，国控、上海医药、华润医药、九州通等四大商业龙头2025年上半年财报陆续发布，透过公开的业务发展情况，可以对医药流通行业的发展方向做一个小结和判断。 国药控股 作为全国性商业龙头，营业收入、分销收入均保持第一，体量依然巨大，但2025年上半年收入和利润都出现了下滑。 上海医药和华润医药的情况居中。
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PCI Biotech发布2025年上半年中期报告医投速递PCI Biotech于2025年8月29日发布2025年上半年中期报告。报告显示，公司决定停止PCL技术的进一步开发，主要原因是未能达到2025年在微型台式生物反应器规模上展示改进的净产率的2025年目标。公司目前的现金状况为1360万挪威克朗，预计可维持运营至2025年第四季度。PCI Biotech正在评估公司的未来，包括潜在的销售、合并或完全关闭运营等选项。公司CEO Ronny Skuggedal表示，公司现在正专注于评估PCI Biotech未来的战略选择，并将适时提供更新。GlobeNewswire2025-08-29
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依沃西一线治疗PD-L1高表达NSCLC国际多中心Ⅲ期（vs帕博利珠单抗）中国部分高效推进临床研究日前，康方生物（9926.HK）全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西海外合作伙伴Summit Therapeutics（“Summit”）主导的国际多中心注册性Ⅲ期临床研究 HARMONi-7， 即依沃西对比当前全球金标准药物帕博利珠单抗一线治疗PD-L1高表达的转移性非小细胞肺癌（NSCLC） ，在中国开展的临床试验部分（AK112-3007）已经完成首例患者入组，HARMONi-7研究的海外部分Summit也在同步高效推进中 。 中国临床试验部分是国际多中心III期的重要组成。 尤其依沃西近日在HARMONi-A研究OS最终分析中已经 达到 OS临床终点，取得具有临床意义和统计学显著的OS获益，这强有力提升了依沃西在全球的国际多中心III期临床取得成功的信心。
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创新驱动的逆势增长，和铂医药半年业绩背后的战略逻辑财报业绩2025年上半年业绩表现强劲。 和铂医药（股票代码：02142.HK），一家专注于免疫性疾病及肿瘤领域创新药研发的全球生物医药公司，今日公布其2025年中期业绩。 公司业绩增长的主要驱动力是基于创新产品的对外授权与战略合作，这已成为其常态化、持续性的收入来源。
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聚齐完整临床数据包，礼来口服减肥药计划提交上市临床研究经过先前因减重数据不及预期而股价大跌之后，礼来再次公布了其口服 GLP - 1激动剂orforglipron 的Ⅲ期临床数据。 这次市场反应尚算积极，礼来当日股价上涨了5.9%。 礼来表示， 加上 ATTAIN-2的Ⅲ临床数据 ， 公司目前已具备所需的全部临床数据，并计划在2025年底前提交上市申请。
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靶点
6,299
企业
2025
最新年份
靶点
企业
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CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
