【ChiCTR2500095667】评价GCB-001鞘内（IT）注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2500095667

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-01-10

临床申请受理号

靶点

适应症

脊髓性肌萎缩

试验通俗题目

评价GCB-001鞘内（IT）注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

试验专业题目

评价GCB-001鞘内（IT）注射治疗能独坐但无法行走的迟发型2型SMA受试者的安全性、耐受性以及初步疗效的开放、单臂IIT临床试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的安全性和耐受性。次要目的：评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的初步疗效；评价GCB-001单次鞘内注射治疗迟发型2型SMA受试者的AAV病毒载量、免疫原性及病毒脱落。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅰ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

企业资助

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-01-18

试验终止时间

2030-12-31

是否属于一致性

入选标准

1)筛选时（签署知情同意书时），年龄>=2岁且<=12岁，性别不限； 2)符合2型SMA的临床诊断标准，发病年龄＞6个月龄且＜18个月龄，确诊为SMN1双等位基因致病突变、有2~4个拷贝SMN2基因的，符合SMA临床诊断标准5qSMA； 3)能够独坐但从未获得独走能力（根据HFMSE标准，独坐：能够在没有手支撑的情况下维持坐位，数到3以上；独立行走：能够在没有辅助的情况下行走4步以上）； 4)受试者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1）研究者认为对基因替代治疗可造成不必要风险的伴随疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化道系统疾病、肝肾功能障碍性疾病、糖尿病、已知的癫痫、惊厥、抽搐史或有精神病家族史； 2)参加过AAV基因治疗或参加过、正在参加其他SMA药物临床试验者； 3)给药前4个月内接受过诺西那生钠注射液治疗； 4)给药前15天内接受过利司扑兰治疗； 5)治疗前30天内经β2受体激动剂治疗者（沙丁胺醇吸入性给药除外）； 6)易过敏体质受试者，包括对泼尼松龙、其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对局麻药过敏者； 7)筛选期时需要使用无创通气支持>=12小时/天； 8)筛选时血清Anti-AAV9中和抗体滴度＞1:200； 9)筛选期或基线期实验室检查异常，如： a)肝功能障碍者，即ALT、AST>=3倍正常值上限（ULN）；总胆红素（TBil）>=1.5倍正常值上限（ULN）； b)肾功能损伤：血肌酐＞正常值； c)血小板（PLT）＜正常值下限（LLN）； d)尿常规：白细胞（WBC）＞5个/HP、尿蛋白(PRO)阳性、红细胞（RBC）＞3个/HP； 10)筛选期根据中华人民共和国卫生行业标准（7岁以下儿童生长标准 2023年），低于同龄同性别儿童平均体重2个标准差（`X-2SD）或非口服喂养者（如经鼻饲喂养）； 11)筛选期时使用有创呼吸机支持或安静清醒状态下脉搏血氧饱和度＜95%； 12)存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症及严重的脊柱侧弯（Cobb角>=40度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者； 13)GCB-001单次鞘内注射治疗前2周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者； 14)GCB-001单次鞘内注射治疗前4周患有严重上呼吸道或下呼吸道感染者； 15)人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 16)接种疫苗与给药间隔＜2周者； 17)研究者认为不适合参加本研究者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属儿童医院

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