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两项临床研究报道确立多能干细胞移植治疗帕金森病里程碑

睿健医药科技

2025/04/18

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帕金森病中枢神经系统疾病睿健毅联医药科技（成都）有限公司

帕金森病是一种退行性的神经系统疾病，其病理改变主要是中脑黑质多巴胺能神经元的不可逆死亡，从而导致运动障碍、震颤、僵硬等症状。除了上述特征性症状外，帕金森病患者还可能出现精神和情绪健康问题，语言障碍，睡眠障碍，痴呆或其他认知问题。

世界卫生组织的数据显示，包括帕金森在内的中枢神经系统疾病是全球人类致残的主要原因。目前的估计表明，2019 年，帕金森病导致 580 万个残疾调整生命年（DALYs），自 2000 年以来增加了 81%，并造成 329，000 人死亡，自 2000 年以来增加了 100%以上。然而，目前市场上尚无任何有效的药物可以逆转帕金森病患者脑部神经细胞的退化过程。

2025年4月16日，全球首次启动iPSC来源多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森的京都大学Jun Takahashi团队，和利用人胚胎干细胞来源多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森的BlueRock团队在Nature同日发表了双方临床I期数据，揭示了细胞移植治疗帕金森的突破性数据。因此，当前利用多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病这一成药策略已拥有明确的生物学机制，有望成为首个能够显著延缓疾病进展的修饰性疗法。

京都大学Jun Takahashi团队iPSC来源的多巴胺能前体细胞的I/II期试验

京都大学Jun Takahashi团队于2017年Q3启动了全球首个人源iPSC衍生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森的IIT研究。该研究是一项开放标签、单中心的I/II期临床试验，其中7名50-69岁帕金森病患者接受了诱导多能干细胞来源的多巴胺能前体细胞的双侧移植，包含两个剂量组，其中低剂量组受试者移植210-260万细胞每侧，高剂量组受试者移植530-550万细胞每侧。

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研究结果表明，受试者在给药的24个月内未出现严重不良事件，MRI影像学检测也未发现移植物的异常生长，展现出了良好的安全性，达到了研究的主要终点。研究同时对6名受试者进行了给药后24个月内的运动症状评估。其中，在MDS-UPDRS第III部分评估中分别有4名受试者在"关期"，5名受试者在"开期"展现出了改善趋势。移植24个月后，6名受试者“关期”评分平均下降了9.5分（改善幅度为20.4%），“开期”评分平均下降了4.3分（改善幅度为35.7%）。此外，4名患者Hoehn-Yahr分期也有所改善。

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纪念斯隆凯特琳癌症中心和BlueRock ESC来源的多巴胺能神经元的I期试验

该研究于2020年1月获得FDA批准启动临床试验，是一项单臂，开放标签的I期临床试验，在该研究中共12例帕金森病患者接受了BlueRock公司利用人胚胎干细胞细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞的移植，实验共使用两个剂量组，其中低剂量组受试者移植90万细胞，高剂量组受试者移植270万细胞。

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受试者接受移植后，安全性数据良好，达到了I期临床试验的主要终点；该临床试验的行为学改善为该临床试验的次要终点，均展示出可喜的改善趋势。移植后 18 个月时，MDS-UPDRS 第三部分显示“OFF”（关期）状态均有所改善，与移植前极限相比，低剂量组平均下降 8.6 分，高剂量组平均下降 23.0 分。MDS-UPDRS “ON”（开期）评分也有所改善，低剂量组群的平均值从基线下降 7.6 分，高剂量组群的平均值从基线下降 8.4 分。除此之外，受试者非行为学也呈现出改善趋势。

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上述两项临床试验，明确了多能干细胞衍生的多巴胺能神经前体细胞移植治疗帕金森病的安全性及初步有效性，为帕金森全新疗法的上市奠定了坚实的基础。作为同赛道的中国企业，睿健团队为国际同行的贡献表示由衷的敬意。作为全球首个进入IND阶段的iPSC来源的多巴胺能前体细胞产品，睿健医药通过独特化学诱导技术自主研发的帕金森病治疗产品NouvNeu001也保持了与国际同行相同的节奏。目前，NouvNeu001已经结束的临床I期试验，也已初步验证了睿健独特的“化学诱导”细胞功能改造平台在临床阶段凸显出的独特优势与潜在的疾病治疗规律。我们期待在全球科研工作者与临床团队的努力之下，为帕金森病患者带来全新的希望。